Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av uridintriacetat hos pediatriska patienter med ärftlig orotisk aciduri

29 juni 2017 uppdaterad av: Wellstat Therapeutics
Detta protokoll har två delar - huvudstudien som är 42 dagar lång och behandlingsförlängningen som gör att patienter som genomför huvudstudien kan fortsätta att få behandling med uridintriacetat. Syftet med denna studie är att ersätta oral administrering av uridin med oral administrering av uridintriacetat hos patienter med ärftlig orotinsyrauri som har fått (eller rimligen skulle förväntas få) klinisk nytta av behandling med exogent uridin. Det är också för att dokumentera den fortsatta kliniska fördelen med exogent uridin när patienter byter från oral administrering av uridin till oral administrering av uridintriacetat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Data som ska samlas in under huvudstudien inkluderar demografisk information, sjukdomsinformation och medicinsk historia inklusive all tidigare sjukdomsriktad terapi. Dessutom kommer information om vitala tecken, laboratorievärden och biverkningar att samlas in och registreras. Urinprov kommer att tas och mätas för orotinsyra och orotidinnivåer. Systemiska nivåer av uridin kommer att utvärderas från plasmaprover som tagits vid fastställda tidpunkter.

Efter framgångsrikt slutförande av huvudstudien och inträde i behandlingsförlängningen kommer fysiska undersökningar och vitala tecken att utföras var sjätte (6) månad. Dessutom kommer plasmaprover för att mäta systemiska nivåer av uridin och urinprover för att mäta nivåer av orotsyra och orotidin att samlas in var (6) sjätte månad.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader till 17 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier (huvudstudie):

  • Patienter med diagnostiserad ärftlig orotisk aciduri
  • Bedöms av utredaren ha initiativ och medel för att följa protokollet
  • Kan ta orala mediciner
  • Kan ge skriftligt informerat samtycke (patient eller juridiskt auktoriserad representant)
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening
  • Kvinnor i fertil ålder eller män med partner i fertil ålder ska använda någon av följande acceptabla preventivmedel:
  • Kirurgiskt steril eller partner är kirurgiskt steril
  • Använda adekvat preventivmedel (hormonella preventivmedel, metoder med dubbla barriärer eller intrauterina enheter)
  • Patienter som säger sig vara sexuellt inaktiva samtycker till att använda en acceptabel preventivmetod om hon eller han blir sexuellt aktiv från 14 dagar före första doseringen, under hela studien och i 14 dagar efter den sista dosen.

Uteslutningskriterier (huvudstudie):

  • Har en känd allergi mot uridintriacetat eller något av dess hjälpämnen
  • Känd för att ha ornitin-transkarbamoylasbrist
  • Kan inte ha initiativ och möjligheter att följa protokollet
  • Kan inte vara följsam med att ta orala mediciner
  • Det går inte att ge skriftligt informerat samtycke (patient eller juridiskt auktoriserad representant)
  • Kvinna som är gravid eller ammar

Inklusionskriterier (behandlingsförlängning)

  • Patienten slutförde huvudstudien framgångsrikt

Uteslutningskriterier (behandlingsförlängning)

  • Patienten slutförde inte huvudstudien framgångsrikt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Uridintriacetat för att ersätta uridin
Ersättningsterapi för oral uridin med oral administrering av uridintriacetat till patienter med ärftlig orotsyrauri som har fått (eller rimligen förväntas få) klinisk nytta av behandling med exogent uridin. Startdosen av uridintriacetat kommer att vara 60 mg/kg/dag, vilket kan eskaleras till 300 mg/kg/dag oralt uridintriacetat. Dosen kan ges en gång om dagen eller som lika uppdelade doser två gånger om dagen.
Läkemedel: uridintriacetat
Andra namn:
  • PN401 (företagskodnamn)
  • 2',3',5'-tri-O-acetyluridin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patienter med stabila förutbestämda huvudsakliga hematologiska parametrar
Tidsram: Dag 28 och 42
Patienter med ärftlig orotisk aciduri kommer att ta uridintriacetat som ersättningsterapi för uridin. Det primära utfallsmåttet kommer att baseras på förutbestämda huvudsakliga hematologiska parametrar baserade på patientens svar på oral uridin när doseringen ändras från oral uridin till oral uridintriacetat. Det primära utfallsmåttet hos patienter som inte tidigare fått uridinersättningsterapi kommer att vara förbättring av patientens huvudsakliga påverkade hematologiska parameter(er) dag 28 och 42 jämfört med baslinjen (dag 0) i huvudstudien.
Dag 28 och 42

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patienter med stabila eller förbättrade orotiska syra- och orotidinnivåer
Tidsram: Dag 28 och 42
Signifikant förhöjda orotsyranivåer i urin är karakteristiska för patienter med HOA. Därför utvärderades urinsyra- och orotidinnivåer hos patienter vid baslinjen (på uridin eller uridinnaiva) och på dag 28 och dag 42 efter bytet till uridintriacetat. Tabellen nedan visar antalet deltagare med stabila eller förbättrade nivåer av orotsyra och orotidin på dag 28 och dag 42 jämfört med baslinjen.
Dag 28 och 42
Patienter med nivåer av uridin i plasman som överensstämmer med förväntad terapeutisk nytta
Tidsram: Dag 1 och 28
HOA är huvudsakligen en kronisk uridinbriststörning. Syftet med administrering av uridintriacetat är att tillhandahålla en exogen källa för uridin. Därför utvärderades plasmauridinnivåer vid olika tidpunkter (före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar och 8 timmar) efter uridintriacetatdosering för att säkerställa nivåer av uridin i överensstämmelse med tidigare observerad symtomatisk förbättring från administrering av uridin uppnåddes. Tabellen nedan visar antalet deltagare med uridinnivåer som överensstämmer med eller överstiger tidigare observerade symtomatiska förbättringar.
Dag 1 och 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wellstat Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2014

Avslutad studie (Faktisk)

8 september 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2014

Första postat (Uppskatta)

10 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 401.13.001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig orotisk aciduri

Kliniska prövningar på uridintriacetat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera