유전성 요로성산뇨증이 있는 소아 환자에서 Uridine Triacetate의 공개 라벨 연구
2017년 6월 29일 업데이트: Wellstat Therapeutics
이 프로토콜은 42일 길이의 주요 연구와 주요 연구를 완료한 환자가 우리딘 트리아세테이트로 치료를 계속 받을 수 있도록 하는 치료 연장의 두 부분으로 구성됩니다.
이 연구의 목적은 외인성 우리딘 치료로 임상적 혜택을 받은 (또는 합리적으로 받을 것으로 예상되는) 유전성 입산뇨증 환자에서 우리딘의 경구 투여를 우리딘 트리아세테이트의 경구 투여로 대체하는 것입니다.
그것은 또한 환자가 우리딘의 경구 투여에서 우리딘 트리아세테이트의 경구 투여로 전환할 때 외인성 우리딘의 지속적인 임상적 이점을 문서화하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구 동안 수집될 데이터에는 인구통계학적, 기준선 질병 정보 및 이전의 모든 질병 관련 치료를 포함한 병력이 포함됩니다. 또한 활력 징후, 실험실 값 및 부작용 정보가 수집되고 기록됩니다. 소변 샘플을 채취하여 오로트산 및 오로티딘 수치를 측정합니다. 우리딘의 전신 수준은 정해진 시점에 수집된 혈장 샘플로부터 평가될 것입니다.
본 연구를 성공적으로 완료하고 치료 연장에 진입하면 신체 검사 및 활력 징후가 6개월마다 수행됩니다. 추가로, 우리딘의 전신 수준을 측정하기 위한 혈장 샘플 및 오로트산 및 오로티딘의 수준을 측정하기 위한 소변 샘플을 6개월마다 수집할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준(본 연구):
- 유전성 요산뇨증이 진단된 환자
- 프로토콜을 준수할 주도권과 수단이 있다고 조사자가 판단함
- 경구용 약물 복용 가능
- 서면 동의서를 제공할 수 있음(환자 또는 법적 대리인)
- 가임기 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
- 가임 여성 또는 가임 파트너가 있는 남성은 다음 허용되는 피임 방법 중 하나를 사용해야 합니다.
- 외과적으로 불임이거나 파트너가 외과적으로 불임인 경우
- 적절한 피임법 사용(호르몬 피임법, 이중 장벽 방법 또는 자궁 내 장치)
- 성적으로 비활성 상태라고 주장하는 환자는 첫 투약 전 14일부터 연구 기간 내내 그리고 마지막 용량 투여 후 14일 동안 성적으로 활성화되면 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준(본 연구):
- 우리딘 트리아세테이트 또는 그 부형제에 대해 알려진 알레르기가 있음
- 오르니틴 트랜스카르바모일라아제 결핍증이 있는 것으로 알려져 있음
- 프로토콜을 준수할 주도권과 수단을 가질 수 없음
- 경구용 약물 복용을 준수할 수 없음
- 서면 동의서를 제공할 수 없음(환자 또는 법적 대리인)
- 임신 또는 수유중인 여성
포함 기준(치료 연장)
- 환자는 주요 연구를 성공적으로 완료했습니다.
제외 기준(치료 연장)
- 환자가 본 연구를 성공적으로 완료하지 못함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 우리딘을 대체하는 우리딘 트리아세테이트
외인성 우리딘 치료로 임상적 혜택을 받았거나 받을 것으로 합리적으로 예상되는 유전성 입산뇨증 환자에서 우리딘 트리아세테이트 경구 투여와 함께 경구 우리딘 대체 요법.
우리딘 트리아세테이트의 시작 용량은 60mg/kg/일이며 경구용 우리딘 트리아세테이트 300mg/kg/일로 증량할 수 있습니다.
용량은 1일 1회 또는 1일 2회 동일하게 나누어 투여할 수 있습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안정적인 미리 결정된 주요 혈액학적 매개변수를 가진 환자
기간: 28일 및 42일
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유전성 입산뇨증 환자는 우리딘의 대체 요법으로 우리딘 트리아세테이트를 복용하게 됩니다.
1차 결과 측정은 용량이 경구용 우리딘에서 경구용 우리딘 트리아세테이트로 전환될 때 경구용 우리딘에 대한 환자의 반응(들)을 기반으로 미리 결정된 주요 혈액학적 매개변수(들)를 기반으로 할 것입니다.
이전에 우리딘 대체 요법을 받지 않은 환자의 주요 결과 측정은 주요 연구의 기준선(0일)과 비교하여 28일 및 42일에 환자의 주요 영향을 받는 혈액학적 파라미터(들)의 개선일 것입니다.
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28일 및 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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오로트산 및 오로티딘 수치가 안정적이거나 개선된 환자
기간: 28일 및 42일
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상당히 증가된 소변 오로트산 수치는 HOA 환자의 특징입니다.
따라서, 요중 오로트산 및 오로티딘 수치는 기준선(우리딘 또는 우리딘 나이브)과 우리딘 트리아세테이트로 전환한 후 28일 및 42일에 환자에서 평가되었습니다.
아래 표는 기준선과 비교하여 28일 및 42일에 안정적이거나 개선된 오로트산 및 오로티딘 수치를 보인 참가자 수를 보여줍니다.
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28일 및 42일
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예상되는 치료 효과와 일치하는 혈장 내 우리딘 수치를 가진 환자
기간: 1일 및 28일
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HOA는 주로 만성 우리딘 결핍 장애입니다.
우리딘 트리아세테이트 투여의 목적은 우리딘의 외인성 공급원을 제공하는 것입니다.
따라서 우리딘 트리아세테이트 투여 후 다양한 시점(투약 전, 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간 및 8시간)에서 혈장 우리딘 수치를 평가하여 이전에 관찰된 증상 개선과 일치하는 우리딘 수치를 확인했습니다. 우리딘의 투여가 달성되었다.
아래 표는 이전에 관찰된 증상 개선과 일치하거나 초과하는 우리딘 수치를 가진 참가자의 수를 보여줍니다.
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1일 및 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 7일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2017년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 401.13.001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
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