Otevřená studie uridintriacetátu u dětských pacientů s hereditární orotickou acidurií
29. června 2017 aktualizováno: Wellstat Therapeutics
Tento protokol má dvě části – hlavní studii, která trvá 42 dní, a prodloužení léčby, která umožňuje pacientům, kteří dokončí hlavní studii, pokračovat v léčbě uridin triacetátem.
Účelem této studie je nahradit orální podávání uridinu orálním podáváním uridintriacetátu u pacientů s dědičnou orotickou acidurií, kteří obdrželi (nebo by se dalo rozumně očekávat, že dostanou) klinický prospěch z léčby exogenním uridinem.
Má také dokumentovat pokračující klinický přínos exogenního uridinu, když pacienti přecházejí z perorálního podávání uridinu na perorální podávání uridintriacetátu.
Přehled studie
Detailní popis
Údaje, které mají být shromážděny během hlavní studie, zahrnují demografické informace, základní informace o onemocnění a anamnézu včetně veškeré předchozí terapie zaměřené na onemocnění. Kromě toho budou shromažďovány a zaznamenány vitální funkce, laboratorní hodnoty a informace o nežádoucích účincích. Budou odebrány vzorky moči a změřeny hladiny kyseliny orotové a orotidinu. Systémové hladiny uridinu budou hodnoceny ze vzorků plazmy odebraných ve stanovených časových bodech.
Po úspěšném dokončení Hlavní studie a vstupu do Rozšíření léčby budou každých šest (6) měsíců prováděny fyzické zkoušky a vitální funkce. Kromě toho budou každých (6) šesti měsíců odebírány vzorky plazmy pro měření systémových hladin uridinu a vzorky moči pro měření hladin kyseliny orotové a orotidinu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 15 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení (hlavní studie):
- Pacienti s diagnostikovanou dědičnou orotickou acidurií
- Vyšetřovatel posoudí, že má iniciativu a prostředky, aby byl v souladu s protokolem
- Schopný perorálně užívat léky
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (pacient nebo zákonný zástupce)
- Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test
- Ženy ve fertilním věku nebo muži s partnerkami ve fertilním věku mají používat jednu z následujících přijatelných metod antikoncepce:
- Chirurgicky sterilní nebo partner je chirurgicky sterilní
- Používání vhodné antikoncepce (hormonální antikoncepce, dvoubariérové metody nebo nitroděložní tělíska)
- Pacienti, kteří tvrdí, že jsou sexuálně neaktivní, souhlasí s tím, že budou používat přijatelnou metodu antikoncepce, pokud by se stali sexuálně aktivními 14 dní před první dávkou, v průběhu studie a 14 dní po podání poslední dávky
Kritéria vyloučení (hlavní studie):
- Má známou alergii na uridintriacetát nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
- Je známo, že má nedostatek ornitintranskarbamoylázy
- Neschopný mít iniciativu a prostředky k dodržení protokolu
- Nelze vyhovět při užívání perorálních léků
- Nelze poskytnout písemný informovaný souhlas (pacient nebo zákonný zástupce)
- Žena, která je těhotná nebo kojící
Kritéria zahrnutí (prodloužení léčby)
- Pacient úspěšně dokončil hlavní studii
Kritéria vyloučení (prodloužení léčby)
- Pacient úspěšně nedokončil hlavní studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Uridin triacetát, který nahrazuje uridin
Substituční terapie perorálního uridinu s perorálním podáváním uridintriacetátu u pacientů s hereditární orotickou acidurií, u kterých byl (nebo se důvodně očekává, že dostanou) klinický přínos z léčby exogenním uridinem.
Počáteční dávka uridin triacetátu bude 60 mg/kg/den, která může být zvýšena na 300 mg/kg/den perorálního uridin triacetátu.
Dávka může být podávána jednou denně nebo jako rovnoměrně rozdělené dávky dvakrát denně.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pacienti se stabilními předem stanovenými hlavními hematologickými parametry
Časové okno: Dny 28 a 42
|
Pacienti s dědičnou orotickou acidurií budou užívat uridintriacetát jako substituční terapii za uridin.
Primární výsledné měření bude založeno na předem stanovených hlavních hematologických parametrech na základě odpovědi (odpovědí) pacienta na perorální uridin, když se dávkování změní z perorálního uridinu na perorální uridin triacetát.
Primárním výsledným měřítkem u pacientů, kteří dříve nedostávali substituční terapii uridinem, bude zlepšení v hlavních ovlivněných hematologických parametrech pacienta ve dnech 28 a 42 ve srovnání s výchozí hodnotou (den 0) hlavní studie.
|
Dny 28 a 42
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pacienti se stabilními nebo zlepšenými hladinami kyseliny orotové a orotidinu
Časové okno: Dny 28 a 42
|
Pro pacienty s HOA jsou charakteristické významně zvýšené hladiny kyseliny orotové v moči.
Hladiny kyseliny orotové a orotidinu v moči byly proto hodnoceny u pacientů na začátku studie (na uridinem nebo uridinem dosud neléčené) a v den 28 a den 42 po přechodu na uridin triacetát.
Tabulka níže ukazuje počet účastníků se stabilními nebo zlepšenými hladinami kyseliny orotové a orotidinu v den 28 a den 42 ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Dny 28 a 42
|
|
Pacienti s hladinami uridinu v plazmě v souladu s očekávaným terapeutickým přínosem
Časové okno: Dny 1 a 28
|
HOA je v zásadě chronická porucha nedostatku uridinu.
Účelem podávání uridintriacetátu je poskytnout exogenní zdroj uridinu.
Proto byly plazmatické hladiny uridinu hodnoceny v různých časových bodech (před podáním dávky, 30 min, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin a 8 hodin) po podání uridintriacetátu, aby se zajistily hladiny uridinu konzistentní s dříve pozorovaným symptomatickým zlepšením od podání uridinu.
Níže uvedená tabulka ukazuje počet účastníků s hladinami uridinu konzistentními nebo vyššími, než byla dříve pozorovaná symptomatická zlepšení.
|
Dny 1 a 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2014
Dokončení studie (Aktuální)
8. září 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. dubna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. dubna 2014
První zveřejněno (Odhad)
10. dubna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. července 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. června 2017
Naposledy ověřeno
1. června 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 401.13.001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .