Otwarte badanie trioctanu urydyny u dzieci i młodzieży z dziedziczną acydurią orotową
29 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Wellstat Therapeutics
Protokół ten składa się z dwóch części – Badania Głównego, które trwa 42 dni, oraz Przedłużenia Leczenia, które umożliwia pacjentom, którzy ukończyli Badanie Główne, kontynuowanie leczenia trioctanem urydyny.
Celem tego badania jest zastąpienie doustnego podawania urydyny doustnym podawaniem trioctanu urydyny pacjentom z dziedziczną acydurią orotyczną, którzy otrzymali (lub można by się spodziewać, że otrzymają) kliniczną korzyść z leczenia egzogenną urydyną.
Ma to również na celu udokumentowanie ciągłych korzyści klinicznych egzogennej urydyny, gdy pacjenci przestawiają się z doustnego podawania urydyny na doustne podawanie trioctanu urydyny.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Dane, które mają być gromadzone podczas badania głównego, obejmują dane demograficzne, podstawowe informacje o chorobie i historię medyczną, w tym całą wcześniejszą terapię ukierunkowaną na chorobę. Ponadto gromadzone i rejestrowane będą parametry życiowe, wartości laboratoryjne i informacje o zdarzeniach niepożądanych. Zostaną pobrane próbki moczu i zmierzone pod kątem poziomu kwasu orotowego i orotydyny. Ogólnoustrojowe poziomy urydyny będą oceniane na podstawie próbek osocza pobranych w ustalonych punktach czasowych.
Po pomyślnym ukończeniu Badania Głównego i rozpoczęciu Przedłużenia Leczenia, co sześć (6) miesięcy będą przeprowadzane badania fizykalne i parametry życiowe. Ponadto co (6) sześć miesięcy będą pobierane próbki osocza do pomiaru ogólnoustrojowego poziomu urydyny i próbki moczu do pomiaru poziomu kwasu orotowego i orotydyny.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 miesięcy do 17 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria włączenia (badanie główne):
- Pacjenci z rozpoznaną dziedziczną kwasicą orotyczną
- Oceniony przez badacza, że ma inicjatywę i środki, aby postępować zgodnie z protokołem
- Możliwość przyjmowania leków doustnych
- Zdolność do wyrażenia świadomej pisemnej zgody (pacjent lub prawnie upoważniony przedstawiciel)
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego
- Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni z partnerami w wieku rozrodczym powinni stosować jedną z następujących dopuszczalnych metod kontroli urodzeń:
- Chirurgicznie sterylny lub partner jest chirurgicznie sterylny
- Stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalne środki antykoncepcyjne, metody podwójnej bariery lub wkładki wewnątrzmaciczne)
- Pacjenci, którzy twierdzą, że są nieaktywni seksualnie, zgadzają się na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji, jeśli staną się aktywni seksualnie od 14 dni przed pierwszą dawką, przez cały czas trwania badania i przez 14 dni po podaniu ostatniej dawki
Kryteria wykluczenia (badanie główne):
- Ma znaną alergię na trioctan urydyny lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych
- Wiadomo, że ma niedobór transkarbamoilazy ornityny
- Niezdolny do posiadania inicjatywy i środków, aby być zgodnym z protokołem
- Niezdolność do stosowania się do przyjmowania leków doustnych
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody na piśmie (pacjent lub przedstawiciel prawny)
- Kobieta w ciąży lub karmiąca
Kryteria włączenia (przedłużenie leczenia)
- Pacjent pomyślnie ukończył badanie główne
Kryteria wykluczenia (przedłużenie leczenia)
- Pacjent nie ukończył pomyślnie badania głównego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Trioctan urydyny w celu zastąpienia urydyny
Terapia zastępcza doustnej urydyny z doustnym podawaniem trioctanu urydyny u pacjentów z wrodzoną acydurią orotową, którzy uzyskali (lub można było zasadnie oczekiwać, że odniosą) korzyść kliniczną z leczenia egzogenną urydyną.
Dawka początkowa trioctanu urydyny wynosi 60 mg/kg/dobę, którą można zwiększyć do 300 mg/kg/dobę doustnego trioctanu urydyny.
Dawkę można podawać raz na dobę lub w równych dawkach podzielonych dwa razy na dobę.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci ze stabilnymi z góry określonymi głównymi parametrami hematologicznymi
Ramy czasowe: Dni 28 i 42
|
Pacjenci z dziedziczną kwasicą orotową będą przyjmować trioctan urydyny jako terapię zastępczą dla urydyny.
Pierwszorzędowa miara wyniku będzie oparta na ustalonych z góry głównych parametrach hematologicznych w oparciu o odpowiedź pacjenta na doustną urydynę po zmianie dawkowania z doustnej urydyny na doustny trioctan urydyny.
Podstawową miarą wyniku u pacjentów nieotrzymujących wcześniej terapii zastępczej urydyną będzie poprawa głównych parametrów hematologicznych pacjenta, na które ma to wpływ, w dniach 28. i 42. w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 0) badania głównego.
|
Dni 28 i 42
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci ze stabilnym lub poprawionym poziomem kwasu orotowego i orotydyny
Ramy czasowe: Dni 28 i 42
|
Znacznie podwyższone poziomy kwasu orotowego w moczu są charakterystyczne dla pacjentów z HOA.
W związku z tym stężenie kwasu orotowego i orotydyny w moczu oceniano u pacjentów na początku badania (otrzymujących urydynę lub nieleczonych wcześniej urydyną) oraz w 28. i 42. dniu po zmianie leczenia na trioctan urydyny.
Poniższa tabela pokazuje liczbę uczestników ze stabilnymi lub poprawionymi poziomami kwasu orotowego i orotydyny w dniu 28 i dniu 42 w porównaniu do wartości wyjściowych.
|
Dni 28 i 42
|
|
Pacjenci z poziomem urydyny w osoczu zgodnym z oczekiwaną korzyścią terapeutyczną
Ramy czasowe: Dni 1 i 28
|
HOA jest głównie przewlekłym zaburzeniem niedoboru urydyny.
Celem podawania trioctanu urydyny jest dostarczenie egzogennego źródła urydyny.
Dlatego poziomy urydyny w osoczu oceniano w różnych punktach czasowych (przed podaniem dawki, 30 min, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny, 6 godzin i 8 godzin) po podaniu trioctanu urydyny, aby zapewnić poziomy urydyny zgodne z wcześniej obserwowaną poprawą objawów od podawanie urydyny zostało osiągnięte.
Poniższa tabela pokazuje liczbę uczestników, u których poziomy urydyny były zgodne lub przekraczały wcześniej zaobserwowaną poprawę objawową.
|
Dni 1 i 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 września 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 kwietnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 kwietnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 401.13.001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dziedziczna kwasica orotowa
-
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.Jeszcze nie rekrutacjaKwasica glutarowa typu I | Aciduria glutarowa typu IChiny
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicyRekrutacyjnyWrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunkiBelgia