Estudio abierto de triacetato de uridina en pacientes pediátricos con aciduria orótica hereditaria
29 de junio de 2017 actualizado por: Wellstat Therapeutics
Este protocolo consta de dos partes: el estudio principal, que tiene una duración de 42 días, y la extensión del tratamiento, que permite a los pacientes que completan el estudio principal continuar recibiendo tratamiento con triacetato de uridina.
El propósito de este estudio es reemplazar la administración oral de uridina con la administración oral de triacetato de uridina en pacientes con aciduria orótica hereditaria que han recibido (o que razonablemente se espera que reciban) un beneficio clínico del tratamiento con uridina exógena.
También es para documentar el beneficio clínico continuo de la uridina exógena cuando los pacientes cambian de la administración oral de uridina a la administración oral de triacetato de uridina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los datos que se recopilarán durante el estudio principal incluyen información demográfica y de referencia de la enfermedad y el historial médico, incluida toda la terapia previa dirigida a la enfermedad. Además, se recopilará y registrará información sobre signos vitales, valores de laboratorio y eventos adversos. Se obtendrán muestras de orina y se medirán los niveles de ácido orótico y orotidina. Los niveles sistémicos de uridina se evaluarán a partir de muestras de plasma recolectadas en puntos de tiempo establecidos.
Una vez finalizado con éxito el estudio principal y el ingreso a la extensión del tratamiento, se realizarán exámenes físicos y de signos vitales cada seis (6) meses. Además, cada (6) seis meses se recolectarán muestras de plasma para medir los niveles sistémicos de uridina y muestras de orina para medir los niveles de ácido orótico y orotidina.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 15 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión (estudio principal):
- Pacientes con aciduria orótica hereditaria diagnosticada
- Considerado por el investigador que tiene la iniciativa y los medios para cumplir con el protocolo
- Capaz de tomar medicamentos orales.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito (paciente o representante legalmente autorizado)
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección
- Las mujeres en edad fértil o los hombres con parejas en edad fértil deben usar uno de los siguientes métodos anticonceptivos aceptables:
- Quirúrgicamente estéril o la pareja es quirúrgicamente estéril
- Usar métodos anticonceptivos adecuados (anticonceptivos hormonales, métodos de doble barrera o dispositivos intrauterinos)
- Los pacientes que afirman ser sexualmente inactivos aceptan usar un método anticonceptivo aceptable en caso de que se vuelvan sexualmente activos desde 14 días antes de la primera dosis, durante todo el estudio y durante 14 días después de la administración de la última dosis.
Criterios de exclusión (estudio principal):
- Tiene alergia conocida al triacetato de uridina o a alguno de sus excipientes.
- Se sabe que tiene deficiencia de ornitina transcarbamoilasa
- Incapaz de tener la iniciativa y los medios para cumplir con el protocolo
- Incapaz de cumplir con la toma de medicamentos orales.
- Incapaz de proporcionar consentimiento informado por escrito (paciente o representante legalmente autorizado)
- Mujer que está embarazada o lactando
Criterios de inclusión (extensión del tratamiento)
- El paciente completó con éxito el estudio principal
Criterios de exclusión (extensión del tratamiento)
- El paciente no completó con éxito el estudio principal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Triacetato de uridina para reemplazar la uridina
Terapia de reemplazo de uridina oral con administración oral de triacetato de uridina en pacientes con aciduria orótica hereditaria que han recibido (o que razonablemente se espera que reciban) beneficio clínico del tratamiento con uridina exógena.
La dosis inicial de triacetato de uridina será de 60 mg/kg/día, que puede aumentarse a 300 mg/kg/día de triacetato de uridina oral.
La dosis puede administrarse una vez al día o en dosis divididas en partes iguales dos veces al día.
|
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pacientes con parámetros hematológicos principales predeterminados estables
Periodo de tiempo: Días 28 y 42
|
Los pacientes con aciduria orótica hereditaria tomarán triacetato de uridina como terapia de reemplazo de la uridina.
La medida de resultado primaria se basará en parámetros hematológicos principales predeterminados basados en la respuesta del paciente a la uridina oral cuando la dosificación se cambie de uridina oral a triacetato de uridina oral.
La medida de resultado primaria en pacientes que no recibieron previamente terapia de reemplazo de uridina será la mejora en los principales parámetros hematológicos afectados del paciente en los días 28 y 42 en comparación con el valor inicial (día 0) del estudio principal.
|
Días 28 y 42
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pacientes con niveles estables o mejorados de ácido orótico y orotidina
Periodo de tiempo: Días 28 y 42
|
Los niveles significativamente elevados de ácido orótico en la orina son característicos de los pacientes con HOA.
Por lo tanto, los niveles de ácido orótico y orotidina en orina se evaluaron en pacientes al inicio (con uridina o sin tratamiento previo con uridina) y en el día 28 y el día 42 después del cambio a triacetato de uridina.
La siguiente tabla muestra el número de participantes con niveles estables o mejorados de ácido orótico y orotidina en el día 28 y el día 42 en comparación con el valor inicial.
|
Días 28 y 42
|
|
Pacientes con niveles de uridina en plasma consistentes con el beneficio terapéutico esperado
Periodo de tiempo: Días 1 y 28
|
HOA es principalmente un trastorno de deficiencia crónica de uridina.
El propósito de la administración de triacetato de uridina es proporcionar una fuente exógena de uridina.
Por lo tanto, los niveles de uridina en plasma se evaluaron en varios puntos de tiempo (antes de la dosificación, 30 min, 1 hora, 2 horas, 4 horas, 6 horas y 8 horas) después de la dosificación de triacetato de uridina para asegurar niveles de uridina consistentes con la mejoría sintomática observada previamente de Se logró la administración de uridina.
La siguiente tabla muestra el número de participantes con niveles de uridina consistentes o superiores a las mejoras sintomáticas observadas anteriormente.
|
Días 1 y 28
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
8 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de abril de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de abril de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de junio de 2017
Última verificación
1 de junio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 401.13.001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .