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Open-Label-Studie zu Uridintriacetat bei pädiatrischen Patienten mit hereditärer orotischer Azidurie

29. Juni 2017 aktualisiert von: Wellstat Therapeutics
Dieses Protokoll besteht aus zwei Teilen – der Hauptstudie, die 42 Tage dauert, und der Behandlungsverlängerung, die es den Patienten, die die Hauptstudie abschließen, ermöglicht, die Behandlung mit Uridintriacetat fortzusetzen. Der Zweck dieser Studie ist es, die orale Gabe von Uridin durch die orale Gabe von Uridintriacetat bei Patienten mit hereditärer orotischer Acidurie zu ersetzen, die einen klinischen Nutzen aus der Behandlung mit exogenem Uridin gezogen haben (oder vernünftigerweise erwarten würden). Es soll auch den anhaltenden klinischen Nutzen von exogenem Uridin dokumentieren, wenn Patienten von der oralen Verabreichung von Uridin auf die orale Verabreichung von Uridintriacetat umgestellt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zu den während der Hauptstudie zu erhebenden Daten gehören demografische Daten, Informationen zu Ausgangserkrankungen und die Krankengeschichte, einschließlich aller früheren krankheitsgerichteten Therapien. Darüber hinaus werden Vitalfunktionen, Laborwerte und Informationen zu unerwünschten Ereignissen gesammelt und aufgezeichnet. Urinproben werden entnommen und auf Orotsäure- und Orotidinspiegel gemessen. Die systemischen Uridinspiegel werden anhand von zu festgelegten Zeitpunkten entnommenen Plasmaproben bewertet.

Nach erfolgreichem Abschluss der Hauptstudie und Eintritt in die Behandlungserweiterung werden alle sechs (6) Monate körperliche Untersuchungen und Vitalfunktionen durchgeführt. Darüber hinaus werden alle (6) sechs Monate Plasmaproben zur Messung der systemischen Uridinspiegel und Urinproben zur Messung der Orotsäure- und Orotidinspiegel entnommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Specialty Center Detroit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 15 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Hauptstudium):

  • Patienten mit diagnostizierter hereditärer Orotazidurie
  • Vom Ermittler beurteilt, dass er die Initiative und die Mittel hat, um das Protokoll einzuhalten
  • Kann orale Medikamente einnehmen
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben (Patient oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter)
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben
  • Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen eine der folgenden akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden:
  • Chirurgisch steril oder Partner ist chirurgisch steril
  • Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung (hormonelle Kontrazeptiva, Methoden der doppelten Barriere oder Intrauterinpessaren)
  • Patienten, die angeben, sexuell inaktiv zu sein, stimmen zu, eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, falls sie oder er ab 14 Tagen vor der ersten Dosis, während der gesamten Studie und für 14 Tage nach der letzten Dosisverabreichung sexuell aktiv wird

Ausschlusskriterien (Hauptstudium):

  • Hat eine bekannte Allergie gegen Uridintriacetat oder einen seiner Hilfsstoffe
  • Bekannter Ornithin-Transcarbamoylase-Mangel
  • Unfähig, die Initiative und die Mittel zu haben, um das Protokoll einzuhalten
  • Unfähig, mit der Einnahme oraler Medikamente konform zu sein
  • Kann keine schriftliche Einverständniserklärung abgeben (Patient oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter)
  • Schwangere oder stillende Frau

Einschlusskriterien (Behandlungsverlängerung)

  • Der Patient hat die Hauptstudie erfolgreich abgeschlossen

Ausschlusskriterien (Behandlungsverlängerung)

  • Der Patient hat die Hauptstudie nicht erfolgreich abgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Uridintriacetat als Ersatz für Uridin
Ersatztherapie für orales Uridin durch orale Gabe von Uridintriacetat bei Patienten mit hereditärer orotischer Acidurie, die einen klinischen Nutzen aus der Behandlung mit exogenem Uridin gezogen haben (oder vernünftigerweise erwarten würden). Die Anfangsdosis von Uridintriacetat beträgt 60 mg/kg/Tag, die auf 300 mg/kg/Tag orales Uridintriacetat gesteigert werden kann. Die Dosis kann einmal täglich oder in gleich aufgeteilten Dosen zweimal täglich verabreicht werden.
Arzneimittel: Uridintriacetat
Andere Namen:
  • PN401 (Firmencodename)
  • 2',3',5'-Tri-O-acetyluridin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patienten mit stabilen vorbestimmten hämatologischen Hauptparametern
Zeitfenster: Tage 28 und 42
Patienten mit hereditärer Orotsäureurie werden Uridintriacetat als Ersatztherapie für Uridin einnehmen. Die primäre Ergebnismessung basiert auf vorherbestimmten hämatologischen Hauptparametern basierend auf der/den Reaktion(en) des Patienten auf orales Uridin, wenn die Dosierung von oralem Uridin auf orales Uridintriacetat umgestellt wird. Die primäre Ergebnismessung bei Patienten, die zuvor keine Uridinersatztherapie erhalten haben, ist die Verbesserung der hauptsächlich betroffenen hämatologischen Parameter des Patienten an den Tagen 28 und 42 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag 0) der Hauptstudie.
Tage 28 und 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patienten mit stabilen oder verbesserten Orotsäure- und Orotidinspiegeln
Zeitfenster: Tage 28 und 42
Signifikant erhöhte Orotsäurespiegel im Urin sind charakteristisch für Patienten mit HOA. Daher wurden die Orotsäure- und Orotidinspiegel im Urin bei Patienten zu Studienbeginn (mit Uridin oder Uridin-naiv) und an Tag 28 und Tag 42 nach der Umstellung auf Uridintriacetat bestimmt. Die folgende Tabelle zeigt die Anzahl der Teilnehmer mit stabilen oder verbesserten Orotsäure- und Orotidinspiegeln an Tag 28 und Tag 42 im Vergleich zum Ausgangswert.
Tage 28 und 42
Patienten mit Uridinspiegeln im Plasma, die dem erwarteten therapeutischen Nutzen entsprechen
Zeitfenster: Tag 1 und 28
HOA ist hauptsächlich eine chronische Uridinmangelkrankheit. Der Zweck der Verabreichung von Uridintriacetat besteht darin, eine exogene Uridinquelle bereitzustellen. Daher wurden die Plasma-Uridinspiegel zu verschiedenen Zeitpunkten (vor der Dosierung, 30 Minuten, 1 Stunde, 2 Stunden, 4 Stunden, 6 Stunden und 8 Stunden) nach der Uridintriacetat-Dosierung bewertet, um sicherzustellen, dass die Uridinspiegel mit der zuvor beobachteten symptomatischen Verbesserung übereinstimmen Verabreichung von Uridin erreicht wurden. Die folgende Tabelle zeigt die Anzahl der Teilnehmer mit Uridinspiegeln, die mit den zuvor beobachteten symptomatischen Verbesserungen übereinstimmen oder diese übersteigen.
Tag 1 und 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wellstat Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Michael K. Bamat, Ph.D., Wellstat Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 401.13.001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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