難治性口腔慢性移植片対宿主病の治療を目的とした局所シロリムスの非盲検第 II 相試験

包含基準:

• 同時の全身投薬に制限はありませんが、すべての被験者は、その後の4週間の試験期間中に用量を調整する計画がなく、試験開始前の7日間安定した免疫調節薬レジメンを受けていなければなりません。 免疫抑制剤の治療薬レベルを維持するための用量変更（すなわち、 タクロリムスおよびシロリムス）を研究介入期間中に使用することは許可されており、試験違反にはなりません。 非 cGVHD 病状に対する薬剤の変更は資格に影響しません。
• 対象年齢は4歳以上。
• 症候性の口腔慢性移植片対宿主病（感受性スコア≧4）を有する患者。
• 研究登録前の7日間、デキサメタゾン、クロベタゾール、またはブデソニド経口溶液（5分間、1日4回）による安定した局所ステロイド療法。
• 研究登録前の7日間の安定した全身性cGVHD投薬レジメン。 免疫抑制剤の治療薬レベルを維持するための用量変更（すなわち、 タクロリムスおよびシロリムス）の投与前 1 か月間および研究介入期間中の投与は許可されており、試験違反にはなりません。
• 発育中のヒト胎児に対するシロリムスの影響は不明です。 この理由と、この試験で使用された免疫抑制剤および他の治療薬は催奇形性であることが知られているため、妊娠の可能性のある女性と男性は、試験前に適切な避妊法（ホルモンまたはバリアによる避妊法、禁欲）を行うことに同意しなければなりません。研究への参加および研究への参加期間。 女性またはそのパートナーがこの研究に参加している間に妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合は、直ちに主治医に通知する必要があります。 このプロトコールで治療を受けるか登録された男性は、研究前、研究参加期間中、およびシロリムスの局所投与終了後 4 か月間、適切な避妊を行うことにも同意しなければなりません。
• 書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。

除外基準:

• すでに局所シロリムス療法を使用している患者。
• シロリムスに対してアレルギー/不耐症のある患者。
• 感度スコア ≤ 3。
• 学習指導に従えない。
• 妊娠中または授乳中。
• 進行中または活動性の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
• 催奇形性または中絶効果の可能性があるため、妊娠中の女性は除外されます。 授乳中の乳児には未知ではあるが有害事象の潜在的なリスクがあるため、母親がシロリムスで治療されている場合は母乳育児を中止する必要があります。
• 抗レトロウイルス併用療法を受けている HIV 陽性参加者は、シロリムスとの薬物動態学的相互作用の可能性があるため、参加資格がありません。 さらに、これらの参加者は、骨髄抑制療法で治療された場合、致死性感染症のリスクが高くなります。 必要に応じて、抗レトロウイルス併用療法を受けている参加者に対して適切な研究が行われます。