Avoin faasi II -tutkimus paikallisesta sirolimuusista refraktorisen oraalisen kroonisen siirrännäis-isäntätaudin hoitoon
tiistai 26. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Nathaniel S. Treister, DMD, DMSc, Dana-Farber Cancer Institute
Tässä tutkimuksessa arvioidaan paikallisen sirolimuusin tehokkuutta yhdessä paikallisen steroidihoidon kanssa mahdollisena oraalisen cGVHD:n hoitona.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Paikallinen steroidihoito voi olla tehokas oraalisten cGVHD-oireiden hallinnassa. Tietty osa osallistujista ei kuitenkaan koe riittävää vastetta paikallisiin steroideihin ja heillä on edelleen jonkin verran epämukavuutta. Sirolimuusi on ei-steroidinen immunosuppressiivinen lääke, jonka on osoitettu olevan tehokas cGVHD:n hoidossa. Tämän perusteella uskotaan, että suun sisälle levitettävä paikallinen formulaatio voi myös osoittaa tehokkuutta paikallisesti.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida paikallisen sirolimuusin turvallisuutta ja tehoa swish and sylkeä liuoksena oraalisen cGVHD:n hoitoon osallistujilla, joilla ei ole ollut riittävää kliinistä vastetta pelkästään paikallisella steroidihoidolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikka samanaikaisille systeemisille lääkkeille ei ole rajoituksia, kaikkien koehenkilöiden on oltava stabiililla immunomoduloivalla lääkitysohjelmalla 7 päivää ennen tutkimuksen aloittamista ilman suunnitelmia muuttaa annoksia seuraavan neljän viikon tutkimusjakson aikana. Annoksen muuttaminen immunosuppressanttien terapeuttisten lääketasojen ylläpitämiseksi (esim. takrolimuusi ja sirolimuusi) ovat sallittuja tutkimuksen interventiojakson aikana, eivätkä ne ole tutkimusrikkomus. Muutokset lääkkeissä ei-cGVHD-sairauksien hoitoon eivät vaikuta kelpoisuuteen.
- Ikä 4 vuotta ja vanhempi.
- Potilaat, joilla on oireinen oraalinen krooninen käänteishyljintä-sairaus (herkkyyspisteet ≥ 4).
- Stabiili paikallinen steroidihoito deksametasoni-, klobetasoli- tai budesonidi-oraaliliuoksilla (5 minuuttia, neljä kertaa päivässä) seitsemän päivän ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Stabiili systeeminen cGVHD-lääkitysohjelma seitsemän päivän ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Annoksen muuttaminen immunosuppressanttien terapeuttisten lääketasojen ylläpitämiseksi (esim. takrolimuusi ja sirolimuusi) tutkimusinterventiojaksoa edeltävän kuukauden ja sen aikana ovat sallittuja, eivätkä ne ole tutkimusrikkomus.
- Sirolimuusin vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä ja koska tässä tutkimuksessa käytettyjen immunosuppressanttien ja muiden terapeuttisten aineiden tiedetään olevan teratogeenisiä, hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä (hormonaalista tai estemenetelmää ehkäisyssä; raittius) ennen opiskeluun osallistumisen ajaksi. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille. Miesten, joita hoidetaan tai jotka osallistuvat tähän protokollaan, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 4 kuukautta paikallisen sirolimuusin annon jälkeen.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka jo käyttävät paikallista sirolimuusihoitoa.
- Potilaat, joilla on allergia/intoleranssi sirolimuusille.
- Herkkyyspisteet ≤ 3.
- Kyvyttömyys noudattaa opinto-ohjeita.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Raskaana olevat naiset suljetaan pois mahdollisten teratogeenisten tai abortoivien vaikutusten vuoksi. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan sirolimuusilla.
- HIV-positiiviset osallistujat, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa, eivät ole tukikelpoisia, koska sirolimuusilla voi olla farmakokineettisiä yhteisvaikutuksia. Lisäksi näillä osallistujilla on lisääntynyt tappavien infektioiden riski, kun heitä hoidetaan luuydinsuppressiivisella hoidolla. Asianmukaiset tutkimukset suoritetaan osallistujille, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa tarvittaessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ajankohtainen sirolimuusi + steroidi
Paikallista sirolimuusia jaetaan neljän viikon määrä.
Hoito-ohje on huuhdella ja sylkeä (EI niellä) yhdellä teelusikallisella (5 ml) sirolimuusiliuosta 0,1 mg/ml yhdistettynä yhteen teelusikalliseen (5 ml) steroidiliuosta (deksametasoni 0,1 %, klobetasoli 0,05 % tai budesonidi) 0,03 % perustuen meneillään olevaan ajankohtaiseen steroidireseptiin opinto-ilmoittautumishetkellä) neljä kertaa päivässä 5 minuuttia kerrallaan ja olla syömättä tai juomatta 15 minuuttiin sen jälkeen.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on subjektiivinen herkkyyspiste
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 28 päivän (4 viikon) hoitojakson jälkeen
|
Herkkyyspistemäärä on yksi kysymys NIH:n konsensusasiakirjoista itse ilmoittamassa arviointityökalussa.
Kysymys kuuluu: "Suusi herkkyys PAHIMMILLAAN" arvosanalla 0-10, 10 on huonoin.
Vaste määriteltiin 3 pisteen pienenemiseksi herkkyyspisteissä ennen hoitoa sen jälkeiseen aikaan.
|
Ennen hoitoa ja 28 päivän (4 viikon) hoitojakson jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muuta ennen jälkeistä hoitoa suun terveyden vaikutusprofiilin arvioinnissa
Aikaikkuna: Ennen hoitoa ja 28 päivän (4 viikon) hoitojakson jälkeen
|
Suun terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan ennen ja jälkeen paikallisen sirolimuusihoidon 14-osaisella Oral Health Impact Profile -instrumentilla, joka mittaa koehenkilön käsitystä suun sairauksien vaikutuksista heidän hyvinvointiinsa.
|
Ennen hoitoa ja 28 päivän (4 viikon) hoitojakson jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nathaniel S Treister, DMD, DMSc, Brigham and Women's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Slade GD. Derivation and validation of a short-form oral health impact profile. Community Dent Oral Epidemiol. 1997 Aug;25(4):284-90. doi: 10.1111/j.1600-0528.1997.tb00941.x.
- Jagasia MH, Greinix HT, Arora M, Williams KM, Wolff D, Cowen EW, Palmer J, Weisdorf D, Treister NS, Cheng GS, Kerr H, Stratton P, Duarte RF, McDonald GB, Inamoto Y, Vigorito A, Arai S, Datiles MB, Jacobsohn D, Heller T, Kitko CL, Mitchell SA, Martin PJ, Shulman H, Wu RS, Cutler CS, Vogelsang GB, Lee SJ, Pavletic SZ, Flowers ME. National Institutes of Health Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease: I. The 2014 Diagnosis and Staging Working Group report. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Mar;21(3):389-401.e1. doi: 10.1016/j.bbmt.2014.12.001. Epub 2014 Dec 18.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 28. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-090
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .