骨髄障害による血小板数の多い患者におけるアナグレリド制御放出（GALE-401）の研究
本態性血小板血症およびその他の骨髄増殖性腫瘍（MPN）に続発する血小板増加症の被験者におけるアナグレリド制御放出（CR）の第2相非盲検有効性および安全性試験
アナグレリドは、骨髄で血小板が作られる速度を遅くすることが示されている薬であり、骨髄障害のある患者の血小板数の多い患者を治療するために FDA によって承認されています。
アナグレリド制御放出（「CR」）は、この薬物の現在市販されているバージョンよりもゆっくりと溶解するように作られたアナグレリドの新しい製剤です。 このため、アナグレリドはよりゆっくりと血液に取り込まれます。 研究者は、この薬のゆっくりとした放出は、現在市販されている製品と同じくらい早く薬が溶けるとき、血中濃度が高いことによって引き起こされる可能性のある副作用を軽減するのに役立つと考えています.
この研究の主な目的は、アナグレリド CR が血小板レベルの高い患者の血小板数をどの程度コントロールできるかを確認し、どのような副作用を引き起こすかを確認し、薬物の血中濃度を測定することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、MPN 関連血小板増加症の被験者におけるアナグレリド CR の非盲検、単群、多施設、第 2 相試験です。 適格な被験者には、以前に血小板増加症の治療を受けていないか、研究治療の少なくとも2週間前に血小板減少療法を受けていない人が含まれます。 各被験者は、1日2回0.5 mgの開始用量でアナグレリドCRを受け取ります。 （1.0 mg /日）、少なくとも24週間研究治療を続けることが予想されます。 治験責任医師の意見で臨床的利益を達成し、治験薬に耐えている被験者は、許容できない毒性が発現するか、他の中止基準が満たされるまで治験治療を続けることができます。
主要な有効性エンドポイントは、血小板応答 (CR または PR) を達成した被験者の割合です。 研究治療の安全性と忍容性は、NCI有害事象共通用語基準（CTCAE）v 4.03によって決定される有害事象の頻度と重症度によって評価されます。 アナグレリド CR の PK プロファイルは、初期 (0.5mg b.i.d.) および最終の滴定用量レベルで評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Burbank、California、アメリカ、91505
- East Valley Hematology and Oncology medical Group
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Encinitas、California、アメリカ、92024
- California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
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Escondido、California、アメリカ、92025
- California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
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Fresno、California、アメリカ、93720
- California Cancer Associates for Research and Excellence
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Florida
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Aventura、Florida、アメリカ、33180
- Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
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Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Cancer Center of Kansas
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Baptist Health
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Pennsylvania
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Gettysburgh、Pennsylvania、アメリカ、17325
- Gettysburg Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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New Braunfels、Texas、アメリカ、78130
- Cancer Care Centers of South Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Cancer Care Centers of South Texas
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 研究固有の手順の前に書面によるインフォームド コンセントを提供する
- -18歳以上の男性または女性の患者
- 2008 年の世界保健機関 ( WHO) 骨髄性悪性腫瘍の分類
- -ベースライン血小板数≧600 x 10e9 / L 治験薬の初回投与前に少なくとも14日間隔で2回測定
- -治験責任医師によって評価された血小板減少療法の必要性
- -現在、血小板数を減らすことを特に目的とした治療を受けていません
ET患者の場合、以前の血小板低下療法（例：ヒドロキシ尿素、アナグレリドまたはインターフェロン）は、治験薬の初回投与前2週間以内に投与されない場合があります。
ET 以外の MPN と診断された患者の場合、治験薬の最初の投与前に少なくとも 4 週間安定した用量で投与されていれば、同時抗 MPN 治療が許可されます。 許可されている医薬品の例には、PV のヒドロキシ尿素、MF のルキソリチニブ、CML のイマチニブが含まれますが、これらに限定されません。 すべての患者は、治験薬の初回投与の少なくとも2週間前にアナグレリドを中止している必要があります。
例外：ブスルファン、メルファラン、リン酸塩 P-32 は、治験薬の初回投与の少なくとも 4 週間前に中止されている必要があります。
- -ビリルビン≤1.5 x ULN、INR ≤1.5 x ULN、アルブミン > 3.5 g/dL、ALT < 3.0 x ULN、AST < 3.0 x ULNとして定義される適切な肝機能
- 女性の場合、出産の可能性がない、つまり閉経後（最後の月経から12か月以上と定義）または外科的に不妊手術を受けている（つまり -スクリーニングの少なくとも6か月前の卵管結紮または子宮摘出術）、または出産の可能性がある場合は、妊娠中または授乳中であってはなりません
- -妊娠中の男性と女性は、治験薬の最後の投与から28日後まで、許容される形の避妊を使用することに同意する必要があります
除外基準:
- 上記に具体的に含まれていないその他の MPN 診断: 慢性好中球性白血病、慢性好酸球性白血病、肥満細胞症、および分類不能 MPN
- -以前にアナグレリド療法に抵抗性であることが判明した（つまり、血小板数を達成できない
- -スクリーニング前3か月以内に血行再建術を必要とする冠動脈疾患の病歴
- -スクリーニング時の12誘導心電図で明らかな左脚ブロックまたは持続性心室頻拍（> 30秒）
- スクリーニング時の安静時心拍数 > 100 bpm として定義される頻脈
- -不安定狭心症（適度な運動または安静時、重症度の悪化、または持続期間の延長を伴うますます頻繁なエピソードを特徴とする）スクリーニング前の3か月以内
- -スクリーニング前3か月以内の一過性虚血発作（TIA）または脳卒中
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全性および/またはプロトコルの遵守を危険にさらす不安定または臨床的に重要な併発病状。
- -現在のアルコールまたは薬物乱用、または治験責任医師の意見では、プロトコルの要件への準拠を損なう可能性がある重大な病状
- -アナグレリドまたはその製剤の成分に対するアレルギー性過敏症の病歴
- -3型ホスホジエステラーゼ（PDE3）阻害剤（例、イナムリノン、シロスタゾール、ミルリノン）の投与 研究治療を開始する前の2週間以内
- -研究治療を開始する前の4週間以内の治験薬の投与
- 他のPDE3阻害剤に対する不耐性の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アナグレリドCR (GALE-401)
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開始用量 0.5 mg b.i.d.
(1.0 mg/日) 150 ～ 400 x 10e9/L の目標血小板数を達成および維持するのに必要な最低用量を達成するために、個別に週間隔で滴定され、忍容性が許す場合。
用量は、1 日あたり 0.5 mg を超えない範囲で、1 週間ごとに段階的に増加します。治験責任医師の裁量により、用量漸増の割合を減らすことができます (つまり、2 週間に 1 回まで)。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板反応
時間枠：24週間まで
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主要な有効性エンドポイントは、血小板応答 (完全または部分応答) を達成する被験者の割合であり、応答は次の基準に従って定義されます。
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24週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象発現例数
時間枠：研究中の治療（平均12ヶ月の予想）
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NCI CTCAE (v 4.03) によって決定された有害事象の頻度と重症度。
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研究中の治療（平均12ヶ月の予想）
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アナグレリドの血漿中濃度
時間枠：13週間まで
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用量漸増中にアナグレリドレベルを監視し、開始および最終用量レベルでの薬物動態プロファイルを評価します。
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13週間まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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