Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Anagrelid Controlled Release (GALE-401) hos patienter med högt antal trombocyter på grund av benmärgsstörningar

23 februari 2017 uppdaterad av: Galena Biopharma, Inc.

En fas 2, öppen etikett effektivitets- och säkerhetsstudie av Anagrelid Controlled Release (CR) hos personer med trombocytos sekundärt till essentiell trombocytemi och andra myeloproliferativa neoplasmer (MPN)

Anagrelid är ett läkemedel som har visat sig bromsa hur snabbt blodplättar bildas i benmärgen, och som har godkänts av FDA för behandling av höga trombocyter hos patienter med benmärgsrubbningar.

Anagrelide Controlled Release ("CR") är en ny beredning av anagrelid som är gjord för att lösas upp långsammare än för närvarande marknadsförda versioner av detta läkemedel. På grund av detta tas anagreliden upp i blodet långsammare. Forskare tror att denna långsammare frisättning av läkemedlet kan bidra till att sänka biverkningar som kan orsakas av höga blodnivåer när läkemedlet löses upp lika snabbt som det gör med den för närvarande marknadsförda produkten.

Huvudsyftet med denna studie är att se hur väl Anagrelide CR kan kontrollera trombocytantalet hos patienter med höga blodplättsnivåer, att se vilken typ av biverkningar det orsakar och att mäta blodnivåerna av läkemedlet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, enkelarmad, multicenter, fas 2-studie av anagrelid CR hos patienter med en MPN-relaterad trombocytos. Kvalificerade försökspersoner kommer att inkludera de som inte tidigare har behandlats för trombocytos eller inte har fått blodplättssänkande behandling på minst 2 veckor före studiebehandlingen. Varje patient kommer att få anagrelid CR i en startdos på 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/dag) och förväntas fortsätta studiebehandlingen i minst 24 veckor. Försökspersoner som har uppnått klinisk nytta enligt utredaren och som tolererar studieläkemedlet kan fortsätta studiebehandlingen tills de utvecklar oacceptabel toxicitet eller andra avbrottskriterier har uppfyllts.

Det primära effektmåttet kommer att vara andelen försökspersoner som uppnår ett blodplättssvar (CR eller PR). Säkerheten och tolerabiliteten av studiebehandling kommer att bedömas av frekvensen och svårighetsgraden av biverkningar enligt NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v 4.03. PK-profilen för anagrelid CR kommer att bedömas vid de initiala (0,5 mg b.i.d.) och slutliga titrerade dosnivåer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Burbank, California, Förenta staterna, 91505
        • East Valley Hematology and Oncology medical Group
      • Encinitas, California, Förenta staterna, 92024
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Escondido, California, Förenta staterna, 92025
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93720
        • California Cancer Associates for Research and Excellence
    • Florida
      • Aventura, Florida, Förenta staterna, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
        • Cancer Center of Kansas
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Gettysburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 17325
        • Gettysburg Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • New Braunfels, Texas, Förenta staterna, 78130
        • Cancer Care Centers of South Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ge skriftligt informerat samtycke före varje studiespecifik procedur
  2. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥ 18 år
  3. Diagnos av en myeloproliferativ neoplasm (dvs kronisk myelogen leukemi (KML), polycytemi vera (PV), primär myelofibros (PMF), essentiell trombocytemi (ET)) som bestämts av den behandlande läkaren, såsom baserat på 2008 års Världshälsoorganisation (World Health Organization) WHO) klassificering av myeloida maligniteter
  4. Baslinjeantal trombocyter ≥600 x 10e9/L bestämt vid två tillfällen med minst 14 dagars mellanrum innan den första dosen av studieläkemedlet
  5. Krav på trombocytreducerande behandling enligt bedömning av utredaren
  6. Får för närvarande inte behandling som är specifikt avsedd att minska antalet trombocyter

  7. För patienter med ET kan tidigare trombocytsänkande behandling (t.ex. hydroxiurea, anagrelid eller interferon) inte administreras inom 2 veckor före den första dosen av studieläkemedlet.

    För patienter med andra MPN-diagnoser än ET är samtidig anti-MPN-behandling tillåten förutsatt att behandlingen har administrerats i stabila doser i minst 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet. Exempel på tillåtna mediciner inkluderar men är inte begränsade till hydroxiurea för PV, ruxolitinib för MF och imatinib för KML. Alla patienter måste ha avbrutit behandlingen med anagrelid minst 2 veckor före den första dosen av studieläkemedlet.

    UNDANTAG: busulfan, melfalan och fosfat P-32 måste ha avbrutits minst 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet.

  8. Adekvat leverfunktion definieras som bilirubin ≤1,5 ​​x ULN, INR ≤1,5 ​​x ULN, albumin >3,5 g/dL, ALT < 3,0 x ULN, AST < 3,0 x ULN
  9. Om hona, måste vara av icke-fertil ålder, dvs postmenopausal (definierad som > 12 månader sedan senaste menstruation) eller kirurgiskt steriliserad (dvs. tubal ligering eller hysterektomi minst 6 månader före screening) eller, om i fertil ålder, får inte vara gravid eller ammande
  10. Fertila män och kvinnor måste gå med på att använda en acceptabel form av preventivmedel fram till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

  1. Andra MPN-diagnoser som inte specifikt ingår ovan: Kronisk neutrofil leukemi, kronisk eosinofil leukemi, mastocytos och oklassificerbara MPN
  2. Tidigare befunnits vara refraktär mot anagrelidbehandling (d.v.s. misslyckande att uppnå ett trombocytantal
  3. Historik av kranskärlssjukdom som kräver en revaskulariseringsprocedur inom 3 månader före screening
  4. Vänster grenblock eller ihållande ventrikulär takykardi (>30 sekunder) uppenbar på 12-avlednings-EKG vid screening
  5. Takykardi definieras som vilopuls >100 slag/min vid screening
  6. Instabil angina (kännetecknas av allt oftare episoder med måttlig ansträngning eller vila, försämrad svårighetsgrad eller förlängd varaktighet) inom 3 månader före screening
  7. Övergående ischemisk attack (TIA) eller stroke inom 3 månader före screening
  8. Instabilt eller kliniskt signifikant samtidig medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra en patients säkerhet och/eller deras överensstämmelse med protokollet.
  9. Aktuellt alkohol- eller drogmissbruk, eller ett betydande medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan försämra efterlevnaden av kraven i protokollet
  10. Historik med allergisk överkänslighet mot anagrelid eller någon komponent i dess formuleringar
  11. Administrering av typ 3 fosfodiesterashämmare (PDE3) (t.ex. inamrinon, cilostazol, milrinon) inom 2 veckor innan studiebehandlingen påbörjas
  12. Administrering av alla prövningsprodukter inom 4 veckor innan studiebehandlingen påbörjas
  13. Historik med intolerans mot andra PDE3-hämmare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Anagrelide CR (GALE-401)
Läkemedel: Anagrelide CR
Startdos på 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/dag) titreras med veckovisa intervall, på individuell basis, för att uppnå den lägsta dos som krävs för att uppnå och bibehålla ett målt antal trombocyter på 150 - 400 x 10e9/L, om tolerabilitet tillåter. Dosen kommer att ökas med veckovisa intervall i steg som inte överstiger 0,5 mg/dag; Dostitreringshastigheten kan minskas (dvs. upp till en gång varannan vecka) efter utredarens beslut.
Andra namn:
  • GALE-401

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blodplättsrespons
Tidsram: Upp till 24 veckor

Det primära effektmåttet kommer att vara andelen försökspersoner som uppnår ett blodplättssvar (komplett eller partiellt svar), med svaret definierat enligt följande kriterier:

  • Fullständigt svar (CR): trombocytantal på ≤400 x 10e9/L bibehålls i minst 4 veckor
  • Partiell respons (PR): ett trombocytantal på ≤600 x 10e9/L eller en ≥50 % minskning från baslinjen och bibehållande av minskningen i minst 4 veckor
  • Bortfall: misslyckande med att uppfylla CR- eller PR-kriterier
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: Under hela studiebehandlingen (förväntat genomsnitt på 12 månader)
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar enligt NCI CTCAE (v 4.03).
Under hela studiebehandlingen (förväntat genomsnitt på 12 månader)
Plasmakoncentrationer av anagrelid
Tidsram: Upp till 13 veckor
Övervaka anagrelidnivåer under dostitrering och bedöm farmakokinetisk profil vid start- och slutdosnivåer.
Upp till 13 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Galena Biopharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2014

Första postat (Uppskatta)

29 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 februari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2017

Senast verifierad

1 februari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GALE-401-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anagrelide CR

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera