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Uno studio sul rilascio controllato di anagrelide (GALE-401) in pazienti con conta piastrinica elevata dovuta a disturbi del midollo osseo

23 febbraio 2017 aggiornato da: Galena Biopharma, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, sull'efficacia e la sicurezza del rilascio controllato (CR) di anagrelide in soggetti con trombocitosi secondaria a trombocitemia essenziale e altre neoplasie mieloproliferative (MPN)

Anagrelide è un farmaco che ha dimostrato di rallentare la velocità con cui le piastrine vengono prodotte nel midollo osseo ed è stato approvato dalla FDA per il trattamento di un elevato numero di piastrine nei pazienti con disturbi del midollo osseo.

Anagrelide a rilascio controllato ("CR") è una nuova preparazione di anagrelide che viene fatta dissolvere più lentamente rispetto alle versioni attualmente commercializzate di questo farmaco. Per questo motivo, l'anagrelide viene assorbito più lentamente nel sangue. I ricercatori pensano che questo rilascio più lento del farmaco potrebbe aiutare a ridurre gli effetti collaterali che potrebbero essere causati da alti livelli ematici quando il farmaco si dissolve rapidamente come avviene con il prodotto attualmente in commercio.

Gli scopi principali di questo studio sono vedere quanto bene Anagrelide CR può controllare la conta piastrinica nei pazienti con livelli piastrinici elevati, vedere che tipo di effetti collaterali provoca e misurare i livelli ematici del farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico, di fase 2 su anagrelide CR in soggetti con trombocitosi correlata a MPN. I soggetti eleggibili includeranno coloro che non sono stati precedentemente trattati per trombocitosi o che non hanno ricevuto terapia per l'abbassamento delle piastrine per almeno 2 settimane prima del trattamento in studio. Ogni soggetto riceverà anagrelide CR a una dose iniziale di 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/giorno) e si prevede che continui il trattamento in studio per almeno 24 settimane. I soggetti che hanno ottenuto un beneficio clinico secondo l'opinione dello sperimentatore e che tollerano il farmaco in studio possono continuare il trattamento in studio fino a quando non sviluppano una tossicità inaccettabile o non sono stati soddisfatti altri criteri di interruzione.

L'endpoint primario di efficacia sarà la percentuale di soggetti che ottengono una risposta piastrinica (CR o PR). La sicurezza e la tollerabilità del trattamento in studio saranno valutate in base alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi, come determinato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v 4.03 dell'NCI. Il profilo farmacocinetico di anagrelide CR sarà valutato ai livelli di dose titolata iniziale (0,5 mg b.i.d.) e finale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Burbank, California, Stati Uniti, 91505
        • East Valley Hematology and Oncology medical Group
      • Encinitas, California, Stati Uniti, 92024
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Escondido, California, Stati Uniti, 92025
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93720
        • California Cancer Associates for Research and Excellence
    • Florida
      • Aventura, Florida, Stati Uniti, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Cancer Center of Kansas
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Gettysburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 17325
        • Gettysburg Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • New Braunfels, Texas, Stati Uniti, 78130
        • Cancer Care Centers of South Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio
  2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni
  3. Diagnosi di una neoplasia mieloproliferativa (cioè leucemia mieloide cronica (LMC), policitemia vera (PV), mielofibrosi primaria (PMF), trombocitemia essenziale (ET)) come determinata dal medico curante, come basata sull'Organizzazione mondiale della sanità del 2008 ( classificazione WHO) delle neoplasie mieloidi
  4. Conta piastrinica al basale ≥600 x 10e9/L determinata in due occasioni ad almeno 14 giorni di distanza prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio
  5. Requisito per la terapia di riduzione delle piastrine come valutato dallo sperimentatore
  6. Attualmente non sta ricevendo una terapia specificamente intesa a ridurre la conta piastrinica

  7. Per i pazienti con TE, la precedente terapia di riduzione delle piastrine (ad es. idrossiurea, anagrelide o interferone) non può essere somministrata entro 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.

    Per i pazienti con diagnosi di MPN diverse da ET, è consentito il trattamento concomitante anti-MPN a condizione che il trattamento sia stato somministrato a dosi stabili per almeno 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio. Esempi di farmaci consentiti includono ma non sono limitati a idrossiurea per PV, ruxolitinib per MF e imatinib per CML. Tutti i pazienti devono aver interrotto anagrelide almeno 2 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.

    ECCEZIONE: busulfan, melfalan e fosfato P-32 devono essere stati interrotti almeno 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.

  8. Funzionalità epatica adeguata definita come bilirubina ≤1,5 ​​x ULN, INR ≤1,5 ​​x ULN, albumina >3,5 g/dL, ALT < 3,0 x ULN, AST < 3,0 x ULN
  9. Se di sesso femminile, non deve essere potenzialmente fertile, cioè in post-menopausa (definita come > 12 mesi dall'ultimo periodo mestruale) o sterilizzata chirurgicamente (cioè legatura delle tube o isterectomia almeno 6 mesi prima dello screening) o, se in età fertile, non deve essere in stato di gravidanza o allattamento
  10. Gli uomini e le donne in età fertile devono accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Altre diagnosi di MPN non specificatamente incluse sopra: leucemia neutrofila cronica, leucemia eosinofila cronica, mastocitosi e MPN non classificabile
  2. Precedentemente trovato refrattario alla terapia con anagrelide (cioè, mancato raggiungimento di una conta piastrinica
  3. - Storia di malattia coronarica che richiede una procedura di rivascolarizzazione entro 3 mesi prima dello screening
  4. Blocco di branca sinistra o tachicardia ventricolare sostenuta (>30 secondi) evidente all'ECG a 12 derivazioni allo screening
  5. Tachicardia definita come frequenza cardiaca a riposo > 100 bpm allo screening
  6. Angina instabile (caratterizzata da episodi sempre più frequenti con sforzo modesto o a riposo, peggioramento della gravità o durata prolungata) entro 3 mesi prima dello screening
  7. Attacco ischemico transitorio (TIA) o ictus entro 3 mesi prima dello screening
  8. Condizione medica concomitante instabile o clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza di un soggetto e/o la sua conformità al protocollo.
  9. Abuso attuale di alcol o droghe o una condizione medica significativa che, a parere dell'investigatore, potrebbe compromettere la conformità ai requisiti del protocollo
  10. Storia di ipersensibilità allergica all'anagrelide oa qualsiasi componente delle sue formulazioni
  11. Somministrazione di inibitori della fosfodiesterasi di tipo 3 (PDE3) (ad es. inamrinone, cilostazolo, milrinone) entro 2 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  12. Somministrazione di qualsiasi prodotto sperimentale entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio
  13. Storia di intolleranza ad altri inibitori della PDE3

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Anagrelide CR (GALE-401)
Droga: Anagrelide CR
Dose iniziale di 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/giorno) titolato a intervalli settimanali, su base individuale, per raggiungere la dose più bassa richiesta per raggiungere e mantenere una conta piastrinica target di 150 - 400 x 10e9/L, tollerabilità permettendo. La dose verrà aumentata a intervalli settimanali con incrementi non superiori a 0,5 mg/die; il tasso di titolazione della dose può essere ridotto (cioè fino a una volta ogni 2 settimane) a discrezione dello sperimentatore.
Altri nomi:
  • GALE-401

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta piastrinica
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane

L'endpoint primario di efficacia sarà la percentuale di soggetti che ottengono una risposta piastrinica (risposta completa o parziale), con risposta definita secondo i seguenti criteri:

  • Risposta completa (CR): conta piastrinica ≤400 x 10e9/L mantenuta per almeno 4 settimane
  • Risposta parziale (PR): una conta piastrinica ≤600 x 10e9/L o una riduzione ≥50% rispetto al basale e mantenimento della riduzione per almeno 4 settimane
  • Mancata risposta: mancato rispetto dei criteri CR o PR
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: Durante il trattamento in studio (media prevista di 12 mesi)
Frequenza e gravità degli eventi avversi come determinato da NCI CTCAE (v 4.03).
Durante il trattamento in studio (media prevista di 12 mesi)
Concentrazioni plasmatiche di anagrelide
Lasso di tempo: Fino a 13 settimane
Monitorare i livelli di anagrelide durante la titolazione della dose e valutare il profilo farmacocinetico ai livelli di dose iniziale e finale.
Fino a 13 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Galena Biopharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

29 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GALE-401-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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