Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie anagrelidu s řízeným uvolňováním (GALE-401) u pacientů s vysokým počtem krevních destiček v důsledku poruch kostní dřeně

23. února 2017 aktualizováno: Galena Biopharma, Inc.

Fáze 2, otevřená studie účinnosti a bezpečnosti anagrelidu s řízeným uvolňováním (CR) u subjektů s trombocytózou sekundární k esenciální trombocytémii a jiným myeloproliferativním novotvarům (MPN)

Anagrelid je lék, u kterého bylo prokázáno, že zpomaluje rychlost tvorby krevních destiček v kostní dřeni, a byl schválen FDA pro léčbu vysokého počtu krevních destiček u pacientů s poruchami kostní dřeně.

Anagrelid s řízeným uvolňováním ("CR") je nový přípravek anagrelidu, který se rozpouští pomaleji než v současnosti prodávané verze tohoto léku. Z tohoto důvodu se anagrelid vstřebává do krve pomaleji. Vědci se domnívají, že toto pomalejší uvolňování léku by mohlo pomoci snížit vedlejší účinky, které mohou být způsobeny vysokými hladinami v krvi, když se lék rozpouští stejně rychle jako u aktuálně prodávaného produktu.

Hlavním účelem této studie je zjistit, jak dobře může Anagrelide CR kontrolovat počet krevních destiček u pacientů s vysokými hladinami krevních destiček, zjistit, jaké vedlejší účinky způsobuje, a změřit hladiny léku v krvi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 2 anagrelidu CR u subjektů s trombocytózou související s MPN. Mezi způsobilé subjekty budou patřit ti, kteří nebyli dříve léčeni na trombocytózu nebo nedostávali terapii snižující krevní destičky po dobu alespoň 2 týdnů před studijní léčbou. Každý subjekt dostane anagrelid CR v počáteční dávce 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/den) a předpokládá se, že bude pokračovat ve studijní léčbě po dobu alespoň 24 týdnů. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího dosáhly klinického prospěchu a které tolerují studované léčivo, mohou pokračovat v léčbě ve studii, dokud se u nich nevyvine nepřijatelná toxicita nebo nebudou splněna jiná kritéria pro přerušení léčby.

Primárním cílovým parametrem účinnosti bude podíl subjektů, kteří dosáhnou odpovědi krevních destiček (CR nebo PR). Bezpečnost a snášenlivost studijní léčby bude hodnocena podle frekvence a závažnosti nežádoucích příhod, jak je stanoveno NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v 4.03. PK profil anagrelidu CR bude hodnocen při počáteční (0,5 mg dvakrát denně) a konečné titrované dávce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Burbank, California, Spojené státy, 91505
        • East Valley Hematology and Oncology medical Group
      • Encinitas, California, Spojené státy, 92024
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Escondido, California, Spojené státy, 92025
        • California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
      • Fresno, California, Spojené státy, 93720
        • California Cancer Associates for Research and Excellence
    • Florida
      • Aventura, Florida, Spojené státy, 33180
        • Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Cancer Center of Kansas
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Gettysburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 17325
        • Gettysburg Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • New Braunfels, Texas, Spojené státy, 78130
        • Cancer Care Centers of South Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před jakýmkoli specifickým postupem studie poskytněte písemný informovaný souhlas
  2. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let
  3. Diagnóza myeloproliferativního novotvaru (tj. chronická myeloidní leukémie (CML), polycythemia vera (PV), primární myelofibróza (PMF), esenciální trombocytémie (ET)) stanovená ošetřujícím lékařem, například na základě údajů Světové zdravotnické organizace z roku 2008 ( WHO) klasifikace myeloidních malignit
  4. Výchozí počet krevních destiček ≥600 x 10e9/l stanovený při dvou příležitostech s odstupem alespoň 14 dnů před první dávkou studovaného léku
  5. Požadavek na léčbu snížením krevních destiček podle hodnocení zkoušejícího
  6. V současné době nedostává léčbu specificky určenou ke snížení počtu krevních destiček

  7. U pacientů s ET nemusí být předchozí terapie snižující krevní destičky (např. hydroxymočovina, anagrelid nebo interferon) podávána během 2 týdnů před první dávkou studovaného léčiva.

    U pacientů s diagnózou MPN jinou než ET je současná léčba anti-MPN povolena za předpokladu, že léčba byla podávána ve stabilních dávkách po dobu alespoň 4 týdnů před první dávkou studovaného léčiva. Příklady povolených léků zahrnují, ale nejsou omezeny na hydroxymočovinu pro PV, ruxolitinib pro MF a imatinib pro CML. Všichni pacienti musí vysadit anagrelid alespoň 2 týdny před první dávkou studovaného léku.

    VÝJIMKA: Busulfan, melfalan a fosfát P-32 musí být vysazeny nejméně 4 týdny před první dávkou studovaného léku.

  8. Adekvátní funkce jater definovaná jako bilirubin ≤ 1,5 x ULN, INR ≤ 1,5 x ULN, albumin > 3,5 g/dl, ALT < 3,0 x ULN, AST < 3,0 x ULN
  9. Pokud je žena, musí být potenciálně neplodná, tj. postmenopauzální (definovaná jako > 12 měsíců od poslední menstruace) nebo chirurgicky sterilizovaná (tj. podvázání vejcovodů nebo hysterektomie alespoň 6 měsíců před screeningem) nebo, pokud je možné otěhotnět, nesmí být těhotná nebo kojící
  10. Muži a ženy v plodném věku musí souhlasit s použitím přijatelné formy antikoncepce do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Další diagnózy MPN, které nejsou výslovně uvedeny výše: chronická neutrofilní leukémie, chronická eozinofilní leukémie, mastocytóza a neklasifikovatelné MPN
  2. Dříve bylo zjištěno, že je refrakterní na léčbu anagrelidem (tj. nedosažení počtu krevních destiček
  3. Onemocnění koronárních tepen v anamnéze vyžadující revaskularizační výkon do 3 měsíců před screeningem
  4. Blokáda levého raménka nebo setrvalá komorová tachykardie (>30 sekund) evidentní na 12svodovém EKG při screeningu
  5. Tachykardie definovaná jako klidová srdeční frekvence > 100 tepů za minutu při screeningu
  6. Nestabilní angina pectoris (charakterizovaná stále častějšími epizodami se skromnou námahou nebo v klidu, zhoršující se závažnost nebo prodloužené trvání) během 3 měsíců před screeningem
  7. Přechodná ischemická ataka (TIA) nebo cévní mozková příhoda během 3 měsíců před screeningem
  8. Nestabilní nebo klinicky významný souběžný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost subjektu a/nebo jeho soulad s protokolem.
  9. Současné zneužívání alkoholu nebo drog nebo závažný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může zhoršit soulad s požadavky protokolu
  10. Anamnéza alergické přecitlivělosti na anagrelid nebo jakoukoli složku jeho přípravků
  11. Podávání inhibitorů fosfodiesterázy typu 3 (PDE3) (např. inamrinon, cilostazol, milrinon) během 2 týdnů před zahájením studijní léčby
  12. Podávání jakéhokoli hodnoceného produktu během 4 týdnů před zahájením studijní léčby
  13. Anamnéza intolerance jiných inhibitorů PDE3

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Anagrelide CR (GALE-401)
Lék: Anagrelide ČR
Počáteční dávka 0,5 mg b.i.d. (1,0 mg/den) titrované v týdenních intervalech, na individuálním základě, k dosažení nejnižší dávky potřebné k dosažení a udržení cílového počtu krevních destiček 150 - 400 x 10e9/l, pokud to snášenlivost dovolí. Dávka se bude zvyšovat v týdenních intervalech v krocích nepřesahujících 0,5 mg/den; rychlost titrace dávky může být snížena (tj. až jednou za 2 týdny) podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • GALE-401

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odezva krevních destiček
Časové okno: Až 24 týdnů

Primárním cílovým parametrem účinnosti bude podíl subjektů, kteří dosáhnou odpovědi krevních destiček (úplné nebo částečné odpovědi), s odpovědí definovanou podle následujících kritérií:

  • Kompletní odpověď (CR): počet krevních destiček ≤400 x 10e9/l udržovaný po dobu alespoň 4 týdnů
  • Částečná odpověď (PR): počet krevních destiček ≤600 x 10e9/l nebo ≥50% snížení oproti výchozí hodnotě a udržení snížení po dobu alespoň 4 týdnů
  • Nonresponse: nesplnění kritérií CR nebo PR
Až 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky
Časové okno: Během studijní léčby (očekávaný průměr 12 měsíců)
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod podle NCI CTCAE (v 4.03).
Během studijní léčby (očekávaný průměr 12 měsíců)
Plazmatické koncentrace anagrelidu
Časové okno: Až 13 týdnů
Monitorujte hladiny anagrelidu během titrace dávky a vyhodnoťte farmakokinetický profil při počáteční a konečné dávce.
Až 13 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galena Biopharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

29. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GALE-401-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anagrelide ČR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit