골수 질환으로 인한 혈소판 수치가 높은 환자에서 Anagrelide 제어 방출(GALE-401)에 대한 연구
본태성 혈소판 증가증 및 기타 골수 증식성 신생물(MPN)에 이차적인 혈소판 증가증이 있는 피험자에서 아나그렐리드 제어 방출(CR)의 2상 공개 라벨 효능 및 안전성 연구
Anagrelide는 골수에서 혈소판이 만들어지는 속도를 늦추는 것으로 밝혀진 약물로 골수 질환 환자의 높은 혈소판 수를 치료하기 위해 FDA의 승인을 받았습니다.
Anagrelide Controlled Release("CR")는 이 약물의 현재 시판 버전보다 더 천천히 용해되도록 만들어진 새로운 anagrelide 제제입니다. 이 때문에 아나그렐리드는 혈액으로 더 천천히 흡수됩니다. 연구원들은 약물의 느린 방출이 현재 시판되는 제품과 마찬가지로 빠르게 용해될 때 높은 혈중 농도로 인해 발생할 수 있는 부작용을 줄이는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다.
본 연구의 주요 목적은 Anagrelide CR이 혈소판 수치가 높은 환자에서 혈소판 수를 얼마나 잘 조절할 수 있는지, 어떤 부작용이 있는지 알아보고 약물의 혈중 농도를 측정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 MPN 관련 혈소판증가증이 있는 피험자에서 아나그렐리드 CR에 대한 오픈 라벨, 단일 암, 다기관, 2상 연구입니다. 적격 피험자는 이전에 혈소판 증가증 치료를 받지 않았거나 연구 치료 전 최소 2주 동안 혈소판 강하 요법을 받지 않은 사람들을 포함할 것입니다. 각 피험자는 0.5 mg b.i.d.의 시작 용량으로 아나그렐리드 CR을 받게 됩니다. (1.0 mg/일), 최소 24주 동안 연구 치료를 계속할 것으로 예상됩니다. 조사자의 의견에 따라 임상적 이점을 달성했고 연구 약물을 내약성으로 하고 있는 피험자는 허용할 수 없는 독성이 발생하거나 다른 중단 기준이 충족될 때까지 연구 치료를 계속할 수 있습니다.
1차 효능 종점은 혈소판 반응(CR 또는 PR)을 달성한 피험자의 비율이 될 것입니다. 연구 치료제의 안전성 및 내약성은 부작용에 대한 NCI 공통 용어 기준(CTCAE) v 4.03에 의해 결정된 부작용의 빈도 및 중증도에 의해 평가될 것이다. 아나그렐리드 CR의 PK 프로파일은 초기(0.5mg b.i.d.) 및 최종 적정 용량 수준에서 평가될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Burbank, California, 미국, 91505
- East Valley Hematology and Oncology medical Group
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Encinitas, California, 미국, 92024
- California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
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Escondido, California, 미국, 92025
- California Cancer Associates for Research & Excellence (cCARE)
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Fresno, California, 미국, 93720
- California Cancer Associates for Research and Excellence
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Florida
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Aventura, Florida, 미국, 33180
- Innovative Medical Research of South Florida, Inc.
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Kansas
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Wichita, Kansas, 미국, 67214
- Cancer Center of Kansas
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Health
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Pennsylvania
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Gettysburgh, Pennsylvania, 미국, 17325
- Gettysburg Cancer Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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New Braunfels, Texas, 미국, 78130
- Cancer Care Centers of South Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Cancer Care Centers of South Texas
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 특정 연구 절차에 앞서 서면 동의서를 제공합니다.
- 18세 이상의 남성 또는 여성 환자
- 2008년 세계 보건 기구(World Health Organization)에 기초한 것과 같이 치료 의사에 의해 결정된 골수 증식성 신생물(즉, 만성 골수성 백혈병(CML), 진성적혈구증가증(PV), 원발성 골수 섬유증(PMF), 본태성 혈소판증가증(ET))의 진단(즉, WHO) 골수성 악성 종양의 분류
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 14일의 간격을 두고 두 차례에 걸쳐 결정된 기준선 혈소판 수 ≥600 x 10e9/L
- 조사자에 의해 평가된 혈소판 감소 요법에 대한 요건
- 현재 혈소판 수를 줄이기 위한 특정 치료를 받고 있지 않음
ET 환자의 경우, 이전 혈소판 강하 요법(예: 하이드록시우레아, 아나그렐리드 또는 인터페론)은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2주 이내에 투여되지 않을 수 있습니다.
ET 이외의 MPN 진단을 받은 환자의 경우, 치료가 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 투여된 경우 동시 항-MPN 치료가 허용됩니다. 허용되는 약물의 예에는 PV용 수산화요소, MF용 룩솔리티닙 및 CML용 이마티닙이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 모든 환자는 연구 약물의 첫 투여 전 최소 2주 전에 아나그렐리드를 중단해야 합니다.
예외: busulfan, melphalan 및 phosphate P-32는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 4주 전에 중단되어야 합니다.
- 빌리루빈 ≤1.5 x ULN, INR ≤1.5 x ULN, 알부민 >3.5g/dL, ALT < 3.0 x ULN, AST < 3.0 x ULN으로 정의되는 적절한 간 기능
- 여성인 경우 가임기, 즉 폐경 후(마지막 월경 이후 > 12개월로 정의됨)이거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다(즉, 스크리닝 최소 6개월 전에 난관 결찰 또는 자궁절제술) 또는 가임 가능성이 있는 경우 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 합니다.
- 가임 남성과 여성은 연구 약물의 마지막 투여 후 28일까지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 위에 구체적으로 포함되지 않은 기타 MPN 진단: 만성 호중구성 백혈병, 만성 호산구성 백혈병, 비만세포증 및 분류할 수 없는 MPN
- 이전에 아나그렐리드 요법에 불응성인 것으로 밝혀진 경우(즉, 혈소판 수치 달성 실패)
- 스크리닝 전 3개월 이내에 혈관재생술이 필요한 관상동맥질환의 병력
- 스크리닝 시 12-유도 ECG에서 명백한 좌각 분지 차단 또는 지속 심실 빈맥(>30초)
- 스크리닝 시 안정시 심박수가 >100 bpm으로 정의되는 빈맥
- 불안정형 협심증(적절한 운동 또는 휴식 시 점점 더 빈번해지는 에피소드, 악화되는 중증도 또는 연장된 지속 기간을 특징으로 함) 스크리닝 전 3개월 이내
- 스크리닝 전 3개월 이내의 일과성 허혈 발작(TIA) 또는 뇌졸중
- 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전 및/또는 프로토콜 준수를 위태롭게 하는 불안정하거나 임상적으로 유의한 동시 의학적 상태.
- 현재 알코올 또는 약물 남용, 또는 연구자의 의견으로는 프로토콜의 요구 사항 준수를 손상시킬 수 있는 심각한 의학적 상태
- 아나그렐리드 또는 그 제제의 성분에 대한 알레르기성 과민증의 병력
- 연구 치료를 시작하기 전 2주 이내에 제3형 포스포디에스테라제(PDE3) 억제제(예: 이남리논, 실로스타졸, 밀리논) 투여
- 연구 치료를 시작하기 전 4주 이내에 모든 연구 제품의 투여
- 다른 PDE3 억제제에 대한 내약성 이력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아나그렐리드 CR (GALE-401)
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시작 용량 0.5 mg b.i.d.
(1.0 mg/day) 내약성이 허용되는 한 목표 혈소판 수 150 - 400 x 10e9/L를 달성하고 유지하는 데 필요한 최소 용량을 달성하기 위해 매주 개별적으로 적정합니다.
복용량은 0.5mg/일을 초과하지 않는 단계에서 매주 간격으로 증가됩니다. 용량 적정 비율은 조사자의 재량에 따라 감소될 수 있습니다(즉, 최대 2주에 한 번).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 반응
기간: 최대 24주
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1차 효능 종점은 혈소판 반응(완전 또는 부분 반응)을 달성한 피험자의 비율이며 반응은 다음 기준에 따라 정의됩니다.
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 피험자 수
기간: 전체 연구 치료(예상 평균 12개월)
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NCI CTCAE(v 4.03)에 의해 결정된 부작용의 빈도 및 심각도.
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전체 연구 치료(예상 평균 12개월)
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아나그렐리드의 혈장 농도
기간: 최대 13주
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용량 적정 동안 아나그렐리드 수준을 모니터링하고 시작 및 최종 용량 수준에서 약동학 프로필을 평가합니다.
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최대 13주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GALE-401-201
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아나그렐리드 CR에 대한 임상 시험
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University of CalgaryUniversity of British Columbia; Alberta Health services모집하지 않고 적극적으로
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El Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugia...Massachusetts General Hospital; University Hospital Freiburg; Spaulding Rehabilitation Hospital완전한
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Region Skane모집하지 않고 적극적으로
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Columbia UniversityNational Institutes of Health (NIH); National Center for Advancing Translational Sciences...완전한
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Kirstyn L. Krause완전한