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脆弱X症候群の成人および青年を対象とした、プラセボと比較したMG01CI低用量および高用量の6週間の研究

2016年7月3日 更新者：Alcobra Ltd.

脆弱X症候群の成人および青年を対象とした、プラセボと比較したMG01CI（メタドキシン徐放性）低用量および高用量の6週間の無作為化、多施設共同、二重盲検、並行、柔軟および固定用量研究

この研究は、脆弱性の青年および成人被験者60名を対象に、MG01CI（低用量および高用量を1日1回）6週間プラセボと比較した多施設無作為化二重盲検第2相試験です。 X症候群（FXS）。 スクリーニング後、被験者はベースライン（0日目）にMG01CIまたは一致するプラセボに無作為に割り付けられ、1日目から6週間の二重盲検治療期間が始まります。

治療期間の最初の 4 週間は用量最適化期間となります。

すべての被験者は、低用量のメタドキシンまたは対応する盲検プラセボの 1 日 2 錠の錠剤から開始します。 毎週の訪問/電話評価で、研究者は安全性と忍容性の評価に基づいて用量を評価します。 被験者が1週間または2週間の治療後に低用量での安全性または忍容性の懸念を示した場合、被験者は中止されます。 2週間の治療後に安全性と忍容性に懸念がなければ、用量は高用量またはプラセボに増量されます。 高用量では安全性と忍容性に懸念がある場合、残りの治療期間は用量を同じに保つか、低用量に減らすことになります。

研究治療の最後の投与または早期終了後、2週間の追跡期間が設けられます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、MG01CI（低用量および高用量のメタドキシンを1日1回投与）を6週間にわたってプラセボと比較した、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第2相試験であり、以下の症状を有する60人の青年および成人被験者を対象に1：1の比率で行われます。 FXS。 スクリーニング後、被験者はベースライン（0日目）にMG01CIまたは一致するプラセボに無作為に割り付けられ、1日目から6週間の二重盲検治療期間が始まります。

治療期間の最初の 4 週間は用量最適化期間となり、この期間中に対象の MG01CI またはプラセボの用量が最適化されます。 研究者と被験者は、被験者が実薬を服用しているかプラセボを服用しているかについては知らされません。 被験者は予想される用量（低用量対高用量）については知らされませんが、研究者は予想される用量、低用量対高用量については知らされません。 2週間ごとに、被験者は2週間分の治療を受けます。 安全性と忍容性の電話フォローアップ評価は、治療の 1 週間後と 3 週間後の滴定中に行われます。研究者が安全性と忍容性に関して重大な懸念を持っている場合、対象者は予定外の訪問で現場で評価されます。 すべての被験者は、2週間および4週間の治療後に現場で評価されます。

すべての被験者は、低用量または対応する盲検プラセボ（毎日 2 錠）のいずれかで開始します。 毎週の訪問/電話評価で、研究者は安全性と忍容性の評価に基づいて用量を評価します。 被験者が1週間または2週間の治療後に低用量での安全性または忍容性の懸念を示した場合、被験者は中止されます。 2週間の治療後に安全性と忍容性に懸念がない場合は、高用量の有効治療薬またはプラセボのいずれかの用量を2錠に増量します。 高用量で安全性と忍容性について懸念がある場合、残りの治療期間は用量を同じに保つか、低用量に減らします。

治療期間の最後の 2 週間は用量維持期間となります。 用量維持期間中、被験者は用量最適化期間の終了時に決定された最適な用量を維持します。 安全性と忍容性の電話によるフォローアップ評価は、治療の 5 週間後 (用量維持の 1 週間後) に行われます。 研究者が安全性と忍容性に関して重大な懸念を持っている場合、被験者は予定外の訪問で現場で評価されます。 被験者は、6週間の治療後（用量維持の2週間後）に現場で評価されます。

研究治療の最後の投与または早期終了後、2週間の追跡期間が設けられます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix,、Arizona、アメリカ、85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Sacramento,、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Pediatrics
    • Colorado
      • Aurora,、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago,、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore,、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati,、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Media,、Pennsylvania、アメリカ、19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Houston,、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine Research
    • Washington
      • Seattle,、Washington、アメリカ、98121
        • Univ. of Washington/Seattle Children's Hospital
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル
        • Sheba Academic Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

15年～55年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 対象は、ランダム化訪問時の年齢15歳から55歳までの男性または非妊娠、非授乳中の女性です。
  2. 被験者は脆弱X症候群を患っており、完全な脆弱X精神遅滞（FMR1）変異（CGG繰り返し200回以上）が分子遺伝学的に確認されています。
  3. 被験者は、ADHD RS IVの不注意サブスケールで12以上のスコアを持っている（親/法的に認定された後見人/一貫した介護者の臨床面接で研究者によって評価されたもの）。

  4. 現在の治療では、処方された向精神薬は 3 種類以下である。 抗てんかん薬は許可されていますが、発作の治療に使用される場合は向精神薬としてカウントされません。 気分障害の治療など、他の適応症のための抗てんかん薬は、許可されている薬剤の制限にカウントされます。

    1. 許可されている併用向精神薬（抗てんかん薬および興奮剤を除く。4bおよび4dを参照）は、スクリーニング前の少なくとも4週間安定した用量および投与計画でなければならず、スクリーニングから治験薬の開始までの期間中安定していなければならない。 。
    2. 抗てんかん薬はスクリーニング前の 12 週間安定した用量および投与計画でなければならず、スクリーニングから治験薬の開始までの期間も安定していなければなりません。
    3. 発作障害の病歴があり、現在抗てんかん薬による治療を受けている被験者は、スクリーニング前に 3 か月間発作がなくなければなりません。現在抗てんかん薬を受けていない場合は、3 年間発作がなくなければなりません。
    4. 覚醒剤はスクリーニング前の 12 週間安定した用量と投与計画でなければならず、対象が洗い流されている場合を除き、スクリーニングから治療期間の終了 (6 週目/早期終了) までの期間は安定していなければなりません。除外基準 4 を参照。
  5. 行動療法（心理療法を除く。除外基準を参照）は、スクリーニング前の 4 週間安定していなければならず、スクリーニングから治験薬の開始までの期間も安定していなければなりません。
  6. 対象者には、週に少なくとも10時間対象者と交流し、対象者の行動を毎週評価することができる親、法定後見人、または一貫した介護者がいます。
  7. 妊娠の可能性のある男性および女性の被験者は、研究全体を通じて効果的な避妊薬（例：経口避妊薬または Norplant®、信頼性の高い二重障壁避妊法）を使用することに同意しなければなりません [避妊用ゼリー付きペッサリー、避妊用ゼリー付き子宮頸管キャップ、避妊用フォーム付きコンドーム］、子宮内器具の使用、精管切除術、または禁欲）、研究後少なくとも1か月間、女性はスクリーニング来院時に血清妊娠検査が陰性であり、ベースライン来院時に尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 妊娠の可能性のある女性とは、初経から閉経後 2 年以内で、避妊手術を受けていない女性と定義されます。 性的に活動的ではなく、研究期間中禁欲することに同意する男性および女性の被験者は、避妊を行う必要はありません。
  8. 被験者と介護者は定期的かつ確実にクリニックに通うことができます。
  9. 被験者は錠剤やカプセルを飲み込むことができます。
  10. 被験者自身の法的保護者ではない場合、被験者の親/法的権限を与えられた保護者は、学習関連資料を完成させるために流暢に英語を理解し、読み書きし、話すことができます（イスラエル人の被験者の場合はヘブライ語）。
  11. 自分自身の法的保護者ではない被験者の場合、被験者の親/法的に認定された保護者は、研究に参加するためのインフォームドコンセントフォームを理解し、署名することができます。
  12. 対象者が自身の法定後見人である場合、対象者は研究に参加するためのインフォームドコンセントを理解し、署名することができます。
  13. 被験者が法的保護者ではない場合、被験者が同意を与える認知能力を持っている場合、被験者は研究への参加に同意します。

除外基準:

  1. -ランダム化前（および臨床試験全体）の2週間以内に、リチウム、アカンプロサート、ラセミバクロフェン、治験中の代謝型グルタミン酸受容体サブタイプ5（mGluR5）薬、d-サイクロセリン、オキシトシン、カルベトシン、モダフィニル、アルモダフィニル、ベンゾジアゼピンによる治療（使用しない場合）発作制御用）、メマンチン、アマンタジン、ブプロピオン、またはスタチン系の薬剤。
  2. -スクリーニング前の2週間以内のモノアミンオキシダーゼ（MAO）阻害剤、三環系抗うつ薬、L-ドーパ、シスプラチン、フェノバルビタールまたはフェニトインによる治療。
  3. N-メチル-D-アスパラギン酸（NMDA）アンタゴニストによる現在の治療。
  4. 覚醒剤は治験から除外されませんが、被験者および親/法的権限を与えられた後見人は、スクリーニング訪問時に治験責任医師と話し合った上で、治験前に覚醒剤投薬を中止することを決定する場合があります。 スクリーニング時に覚醒剤の使用を中止した場合は、2週間の休薬が必要です。 覚醒剤がスクリーニング来院後または治験の進行中に投与された場合、覚醒剤からの離脱を決定した被験者は治験から除外されます。

  5. 被験者は研究期間中に心理療法または認知行動療法（CBT）を開始する予定であるか、スクリーニング前の6週間以内に心理療法またはCBTを開始していました。

    1. スクリーニング前の6週間以内に初めて心理療法またはCBTを開始した被験者は除外されます。
    2. 被験者が以前に心理療法またはCBTを受けており、その療法を再開している場合（夏休みからの復帰など）、同じ療法がスクリーニングの少なくとも2週間前に再開されていれば、その被験者は研究の対象となります。
  6. -治験薬の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性がある、または治験薬の安全性、忍容性、または有効性の解釈を妨げる可能性がある心血管、腎臓、肝臓、呼吸器、または胃腸疾患の病歴または現在の病歴。薬の勉強をする。
  7. 脳血管疾患の病歴または現在の脳血管疾患、または臨床的に重大な脳外傷。
  8. 現在大うつ病性障害を患っている（被験者はランダム化前に3か月間、最新のうつ病症状を発症していなければならない）。
  9. スクリーニング前の3ヶ月以内の精神障害の診断と統計マニュアル第5版（DSM-5）で定義された物質使用障害の病歴。
  10. スクリーニング時に測定された、安全性臨床検査、バイタルサイン、または ECG における治験責任医師の判断による臨床的に重大な異常。
  11. 被験者が検査手順を完了する能力に影響を与える可能性のある重大な聴覚障害または視覚障害。
  12. スクリーニング前の 30 日以内の別の臨床試験への登録。
  13. 病歴、身体検査、神経学的検査、臨床検査を用いて治験責任医師が判断した、安全で完全な研究への参加を妨げる可能性のある精神病状（例、DSM-IVによって診断された統合失調症またはパーソナリティ障害）、または臨床的に重大なまたは不安定な医学的または外科的状態検査や心電図など。 軽度の高血圧、よく管理されている 2 型糖尿病 (ヘモグロビン A1C [Hgb A1C] <6.5%) などの一般的な疾患は、一定期間一定の薬物療法によって安定し管理されている限り、治験責任医師の判断に従って許可されます。ランダム化の少なくとも 8 週間前とその後の研究全体を通じて。 被験者の医学的または外科的状態の適合性に懸念がある場合、研究者は医療モニターで被験者の病歴を確認する必要があります。 自閉症スペクトラム障害または不安障害のある被験者も許可されます。
  14. 被験者はヒト免疫不全ウイルス陽性状態であることがわかっているか、その疑いがあるか、後天性免疫不全障害、C型肝炎、B型肝炎、結核などの疾患を患っている。
  15. 被験者にはビタミンB群に対するアレルギーまたは過敏症の病歴がある。
  16. 被験者はランダム化訪問前の28日間に超用量のビタミンB6/ピリドキシンを使用しました。 被験者は、スクリーニング訪問後、28日間の超用量ビタミンB6/ピリドキシンの洗い流しを受けることが許可されます。 定期的なマルチビタミンサプリメントの摂取は許可されます。
  17. 被験者は、いつでも500mg以上のオメガ3脂肪酸の高用量サプリメント（ソフトジェル、カプセル、魚油など。魚の定期的な毎日の食事摂取は許可されています）または葉酸サプリメント（通常のマルチビタミンサプリメント以外）を使用しています。ランダム化訪問前の 2 週間の間に。
  18. 被験者は、スポンサー、研究者、または研究スタッフによって雇用されている人物に関連しています。
  19. 対象者は、主任研究者の意見において、対象者を危険にさらす、あるいは研究の実施や結果の解釈に影響を与えると考えられる何らかの症状を抱えている。
  20. 対象は妊娠中、授乳中、または不適切な避妊方法を使用している。 -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：メタドキシン即時放出/徐放
固定用量のメタドキシン即時放出/徐放性 700 mg および 1400 mg を 1 日 1 回経口投与
薬：MG01CI 徐放性錠剤
メタドキシン、MG01CI 徐放性錠剤を 6 週間服用。 700 mgの用量を2週間投与することから始めて、その後2週間1400 mgを投与し、さらに2週間700 mgまたは1400 mgを投与します。
他の名前：
  • メタドキシン (ピリドキソール L-2-ピロリドン-5-カルボキシレート)
プラセボコンパレーター：プラセボ
外観が治験製品と同一のプラセボ錠剤。 1日1回経口投与
薬：MG01CI 徐放性錠剤
メタドキシン、MG01CI 徐放性錠剤を 6 週間服用。 700 mgの用量を2週間投与することから始めて、その後2週間1400 mgを投与し、さらに2週間700 mgまたは1400 mgを投与します。
他の名前：
  • メタドキシン (ピリドキソール L-2-ピロリドン-5-カルボキシレート)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
注意欠陥多動性障害（ADHD）評価スケール（ADHD RS-IV）によるMG01CIの有効性の評価
時間枠：6週間
注意欠陥多動性障害（ADHD）評価スケール（ADHD RS-IV）の不注意の下位スケールで測定した、成人および青年のFXS症状の治療におけるMG01CI（メタドキシン徐放性）の1日1回投与の有効性をプラセボと比較して評価すること）（親/法的に認定された後見人/一貫した介護者の臨床面接で研究者によって評価されたもの）。
6週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ADHD RS-IV の合計スコアによって測定された MG01C の有効性の評価。
時間枠：6週間
ADHD RS-IVの合計スコアで測定した、成人および青年のFXS症状の治療におけるMG01CI（メタドキシン徐放性）の1日1回投与の有効性をプラセボと比較して評価する。
6週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AE数による安全性評価
時間枠：6週間
有害事象 (AE) に対する MG01CI による 1 日 1 回の治療の安全性と忍容性を評価する。
6週間
AEのバイタルサイン測定による安全性の評価
時間枠：6週間
6週間
臨床検査（血液学、化学、尿検査）による安全性評価
時間枠：6週間
6週間
身体検査および神経学的検査による安全性の評価
時間枠：6週間
6週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alcobra Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD、Rush University Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年6月1日

一次修了 (実際)

2015年6月1日

研究の完了 (実際)

2015年6月1日

試験登録日

最初に提出

2014年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年4月29日

最初の投稿 (見積もり)

2014年4月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年7月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年7月3日

最終確認日

2014年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AL014

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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