En 6-ukers studie av MG01CI lav dose og høy dose sammenlignet med placebo hos voksne og ungdommer med skjørt X-syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen er en mann eller en ikke-gravid, ikke-ammende kvinne i alderen 15 til 55 år, inkludert, ved randomiseringsbesøket.
2. Personen har Fragilt X-syndrom med en molekylærgenetisk bekreftelse på den fullstendige mutasjonen fra Fragil X Mental Retardation (FMR1) (≥200 CGG-repetisjoner).
3. Forsøkspersonen har en poengsum på 12 eller høyere på den uoppmerksomme subskalaen til ADHD RS IV (som vurdert av etterforskeren i et klinisk intervju med forelder/lovlig autorisert verge/konsekvent omsorgsperson).

4. Nåværende behandling med ikke mer enn 3 foreskrevne psykotrope medisiner. Antiepileptiske medisiner er tillatt og regnes ikke som psykotrope medisiner dersom de brukes til behandling av anfall. Antiepileptika for andre indikasjoner, som behandling av stemningslidelser, teller mot grensen for tillatte medisiner.

   1. Tillatte samtidige psykotrope medisiner (unntatt antiepileptiske medisiner og sentralstimulerende midler; se 4b og 4d) må ha en stabil dose og doseringsregime i minst 4 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering .
   2. Antiepileptiske medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i 12 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering.
   3. Personer med anfallsforstyrrelse i anamnesen som for tiden får behandling med antiepileptika, må ha vært anfallsfrie i 3 måneder før screening, eller må være anfallsfrie i 3 år dersom de ikke får antiepileptika.
   4. Stimulerende medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i 12 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og slutten av behandlingsperioden (uke 6/tidlig avslutning), med mindre forsøkspersonen vasker ut; se eksklusjonskriterium 4.
5. Atferdsbehandlinger (unntatt psykoterapi; se eksklusjonskriterier) må være stabile i 4 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiemedisinering.
6. Emnet har en forelder, juridisk autorisert verge eller konsekvent omsorgsperson som samhandler med emnet i minst 10 timer per uke og er i stand til å gi ukentlige vurderingsformer for emnets oppførsel.
7. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må godta å bruke et effektivt prevensjonsmiddel gjennom hele studien (f.eks. orale prevensjonsmidler eller Norplant®; en pålitelig dobbelbarrieremetode for prevensjon [diafragma med prevensjonsgelé; livmorhalshetter med prevensjonsgelé; kondomer med prevensjonsskum ]; intrauterine enheter; vasektomi; eller abstinens) og i minst en måned etter studien, og kvinner må ha en negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket og en negativ uringraviditetstest ved baselinebesøket. Kvinner i fertil alder er definert som kvinner som er mellom menarche og 2 år etter overgangsalderen og som ikke er kirurgisk steriliserte. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner som ikke er seksuelt aktive, og som godtar å være avholdende gjennom hele studien, vil ikke være pålagt å bruke prevensjon.
8. Forsøksperson og omsorgsperson er i stand til å oppsøke klinikken regelmessig og pålitelig.
9. Personen er i stand til å svelge tabletter og kapsler.
10. For fag som ikke er deres egen juridiske verge, er fagets forelder/lovlig autoriserte verge i stand til å forstå, lese, skrive og snakke engelsk flytende for å fullføre studierelatert materiale (eller hebraisk for israelske fag).
11. For forsøkspersoner som ikke er deres egen verge, kan forsøkspersonens forelder/rettslig autoriserte verge forstå og signere et informert samtykkeskjema for å delta i studien.
12. Hvis forsøkspersonen er hans/hennes egen verge, kan han/hun forstå og signere informert samtykke til å delta i studien.
13. Hvis forsøkspersonen ikke er sin egen verge, gir forsøkspersonen samtykke til deltakelse i studien, dersom forsøkspersonen har kognitiv evne til å gi samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Behandling innen 2 uker før randomisering (og gjennom hele den kliniske studien) med litium, acamprosat, racemisk baklofen, undersøkelsesmedisiner for metabotropisk glutamatreseptor subtype 5 (mGluR5), d-cykloserin, oksytocin, karbetocin, modafinil, armodiazepinil, benzofri brukt for anfallskontroll), memantin, amantadin, bupropion eller andre medisiner i statinklassen.
2. Behandling innen 2 uker før screening med monoaminoksidase (MAO)-hemmere, trisykliske antidepressiva, l-dopa, cisplatin, fenobarbital eller fenytoin.
3. Nåværende behandling med en N-metyl-D-aspartat (NMDA) antagonist.
4. Selv om sentralstimulerende midler ikke vil bli ekskludert fra forsøket, kan forsøkspersonen og forelderen/foresatte bestemme seg for å stoppe sentralstimulerende medisiner før studien etter diskusjon med etterforskeren ved screeningbesøket. Hvis sentralstimulerende medisiner stoppes ved screening, kreves en to ukers utvasking. En forsøksperson som bestemmer seg for å utvaske seg fra sentralstimulerende midler vil bli ekskludert fra forsøket dersom et sentralstimulerende middel administreres etter screeningbesøket eller i løpet av forsøket.

5. Forsøkspersonen planlegger å starte psykoterapi eller kognitiv atferdsterapi (CBT) i løpet av studieperioden eller hadde begynt psykoterapi eller CBT innen 6 uker før screening.

   1. En forsøksperson som startet psykoterapi eller CBT for første gang innen 6 uker før screening er ekskludert.
   2. Hvis en forsøksperson tidligere mottok psykoterapi eller CBT, og gjenopptar behandlingen (som for eksempel retur fra sommerferien), er forsøkspersonen kvalifisert for studien hvis den samme behandlingen ble gjenopptatt minst 2 uker før screening.
6. Anamnese med eller pågående kardiovaskulær, nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom som kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisinen, eller som kan forstyrre tolkningen av sikkerheten, toleransen eller effekten av studere medisin.
7. Anamnese med eller nåværende cerebrovaskulær sykdom eller klinisk signifikant hjernetraume.
8. Nåværende alvorlig depressiv lidelse (personen må være fri fra den siste episoden i 3 måneder før randomisering).
9. History of a Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)-definert rusmisbruksforstyrrelse i de 3 månedene før screening.
10. Klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens vurdering, i sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn eller EKG, målt ved screening.
11. Betydelig hørsels- eller synshemming som kan påvirke forsøkspersonens evne til å gjennomføre testprosedyrene.
12. Påmelding til en annen klinisk studie innen 30 dager før screening.
13. Enhver psykiatrisk tilstand (f.eks. schizofreni eller personlighetsforstyrrelse som diagnostisert av DSM-IV) eller klinisk signifikant eller ustabil medisinsk eller kirurgisk tilstand som kan utelukke sikker og fullstendig studiedeltakelse som bestemt av etterforskeren ved bruk av medisinsk historie, fysisk undersøkelse, nevrologisk undersøkelse, laboratorium tester og elektrokardiogrammer. Vanlige sykdommer som lett hypertensjon, godt kontrollert type 2 diabetes mellitus (hemoglobin A1C [Hgb A1C] <6,5%) osv. er tillatt etter utrederens vurdering så lenge de er stabile og kontrollert av medisinsk behandling som er konstant i kl. minst 8 uker før randomisering og deretter gjennom hele studien. Hvis det er noen bekymringer om egnetheten til pasientens medisinske eller kirurgiske tilstand, bør etterforskeren gjennomgå pasientens historie med den medisinske monitoren. Personer med autismespekterforstyrrelse eller angstlidelse vil være tillatt.
14. Personen har kjent eller mistenkt human immunsviktvirus-positiv status eller har sykdommer som ervervet immunsvikt, hepatitt C, hepatitt B eller tuberkulose.
15. Personen har en historie med allergi eller følsomhet overfor B-komplekse vitaminer.
16. Forsøkspersonen har brukt megadose vitamin B6/pyridoksin i løpet av de 28 dagene før randomiseringsbesøket. Forsøkspersoner vil få lov til å ha en 28-dagers utvasking av megadose vitamin B6/pyridoksin etter screeningbesøket. Rutinemessige multivitamintilskudd vil være tillatt.
17. Forsøkspersonen har brukt høydosetilskudd av omega-3 fettsyrer ≥ 500 mg (som softgels, kapsler eller fiskeoljer; regelmessig daglig inntak av fisk er tillatt) eller folsyretilskudd (annet enn rutinemessige multivitamintilskudd) når som helst i løpet av de 2 ukene før randomiseringsbesøket.
18. Emnet er relatert til alle som er ansatt av sponsoren, etterforskeren eller studiepersonalet.
19. Forsøkspersonen har en hvilken som helst betingelse som, etter hovedetterforskerens mening, vil sette forsøkspersonen i fare eller påvirke gjennomføringen av studien eller tolkningen av resultatene.
20. Personen er gravid, ammer eller bruker en utilstrekkelig prevensjonsmetode. -