취약 X 증후군이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 MG01CI 저용량 및 고용량을 위약과 비교한 6주간의 연구
취약 X 증후군이 있는 성인 및 청소년을 대상으로 MG01CI(메타독신 서방형) 저용량 및 고용량을 위약과 비교한 6주 무작위, 다기관, 이중맹검, 평행, 유연 및 고정 용량 연구
이 연구는 MG01CI(저용량 및 고용량 1일 1회)를 위약과 비교하여 6주 동안 다중 사이트, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구로, 취약한 청소년 및 성인 피험자 60명을 대상으로 1:1 비율로 진행되었습니다. X 증후군(FXS). 스크리닝 후, 피험자는 기준선(0일)에 MG01CI 또는 일치하는 위약으로 무작위 배정되고 6주 이중 맹검 치료 기간이 1일에 시작됩니다.
치료 기간의 처음 4주는 용량 최적화 기간이 될 것이며,
모든 피험자는 저용량 메타독신 또는 일치하는 맹검 위약의 두 가지 일일 정제로 시작합니다. 주간 방문/전화 평가에서 조사자는 안전성 및 내약성에 대한 조사자의 평가를 기반으로 용량을 평가할 것입니다. 피험자가 치료 1주 또는 2주 후에 저용량에 대한 안전성 또는 내약성 문제를 입증하는 경우 피험자는 중단됩니다. 2주 치료 후 안전성과 내약성에 문제가 없다면 고용량 또는 위약으로 용량을 증량한다. 고용량에서 안전성과 내약성에 대한 우려가 있는 경우, 남은 치료 기간 동안 용량을 동일하게 유지하거나 저용량으로 줄입니다.
연구 치료제의 마지막 용량 또는 조기 종료 후 2주의 추적 기간이 있을 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 위약과 비교하여 6주 동안 MG01CI(1일 1회 저용량 및 고용량의 메타독신)에 대한 다중 사이트, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구로, 60명의 청소년 및 성인 피험자가 FXS. 스크리닝 후, 피험자는 기준선(0일)에 MG01CI 또는 일치하는 위약으로 무작위 배정되고 6주 이중 맹검 치료 기간이 1일에 시작됩니다.
치료 기간의 처음 4주는 용량 최적화 기간이 될 것이며, 이 기간 동안 피험자의 MG01CI 또는 위약 용량이 최적화됩니다. 조사자와 피험자는 피험자가 활성 약물을 복용하는지 위약을 복용하는지에 대해 눈이 멀게 됩니다. 피험자는 예상 용량(저용량 대 고용량)에 대해 눈이 멀게 되는 반면, 조사자는 예상 용량, 저용량 대 고용량에 대해 눈가림되지 않을 것입니다. 2주마다 피험자는 2주 공급 치료를 받게 됩니다. 안전성 및 내약성에 대한 전화 후속 평가는 치료 1주 및 3주 후 적정 중에 발생합니다. 조사자가 안전성 및 내약성에 대해 상당한 우려가 있는 경우, 피험자는 예정되지 않은 방문 시 현장에서 평가될 것입니다. 모든 피험자는 치료 2주 및 4주 후 현장에서 평가를 받게 됩니다.
모든 피험자는 저용량 또는 일치하는 맹검 위약(매일 2정)으로 시작합니다. 주간 방문/전화 평가에서 조사자는 안전성 및 내약성에 대한 조사자의 평가를 기반으로 용량을 평가할 것입니다. 피험자가 치료 1주 또는 2주 후에 저용량에 대한 안전성 또는 내약성 문제를 입증하는 경우 피험자는 중단됩니다. 치료 2주 후 안전성과 내약성에 대한 우려가 없으면 고용량 활성 치료제 또는 위약 2정으로 용량을 증량한다. 고용량에서 안전성과 내약성에 대한 우려가 있는 경우, 남은 치료 기간 동안 용량을 동일하게 유지하거나 저용량으로 줄입니다.
치료 기간의 마지막 2주는 용량 유지 기간이 됩니다. 용량 유지 기간 동안 피험자는 용량 최적화 기간이 끝날 때 결정된 최적 용량을 유지할 것입니다. 안전성 및 내약성에 대한 전화 후속 평가는 치료 5주 후(용량 유지 1주 후) 실시됩니다. 조사자가 안전성 및 내약성에 대해 상당한 우려가 있는 경우, 피험자는 예정되지 않은 방문 시 현장에서 평가될 것입니다. 피험자는 치료 6주 후(용량 유지 2주 후) 현장에서 평가될 것입니다.
연구 치료제의 마지막 용량 또는 조기 종료 후 2주의 추적 기간이 있을 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Phoenix,, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Sacramento,, California, 미국, 95817
- University of California Davis Pediatrics
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Colorado
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Aurora,, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago,, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore,, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati,, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Media,, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
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Texas
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Houston,, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine Research
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Washington
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Seattle,, Washington, 미국, 98121
- Univ. of Washington/Seattle Children's Hospital
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Ramat Gan, 이스라엘
- Sheba Academic Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자는 무작위 방문 시 15세에서 55세 사이의 남성 또는 임신하지 않고 수유하지 않는 여성입니다.
- 피험자는 전체 FMR1(Fragile X Mental Retardation) 돌연변이(≥200 CGG 반복)에 대한 분자 유전학적 확인이 있는 취약 X 증후군을 가지고 있습니다.
- 피험자는 ADHD RS IV의 부주의 하위 척도에서 12점 이상을 받았습니다(부모/법적 공인 보호자/일관적인 간병인의 임상 면담에서 조사관이 평가함).
처방된 향정신성 약물을 3개 이하로 사용하는 현재 치료. 항간질제는 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 향정신성 약물로 간주되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 대한 항간질제는 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다.
- 허용되는 병용 향정신성 약물(항경련제 및 각성제 제외; 4b 및 4d 참조)은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. .
- 항간질 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 피험자는 스크리닝 전 3개월 동안 발작이 없어야 하거나, 현재 항간질제를 받고 있지 않은 경우 3년 동안 발작이 없어야 합니다.
- 각성제 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하고 대상체가 씻겨 나가지 않는 한 스크리닝과 치료 기간 종료(6주차/조기 종료) 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. 제외 기준 4 참조.
- 행동 치료(정신 요법 제외; 배제 기준 참조)는 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하고 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 피험자는 일주일에 최소 10시간 동안 피험자와 상호 작용하고 피험자의 행동에 대한 주간 평가 양식을 제공할 수 있는 부모, 법적 승인 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
- 가임기 남성 및 여성 피험자는 연구 전반에 걸쳐 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다(예: 경구 피임약 또는 Norplant®; 신뢰할 수 있는 이중 장벽 피임 방법[피임 젤리가 포함된 다이어프램, 피임 젤리가 포함된 자궁경부 캡, 피임 폼이 포함된 콘돔) ], 자궁 내 장치, 정관 절제술 또는 금욕) 및 연구 후 최소 한 달 동안, 여성은 스크리닝 방문 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 기준선 방문 시 소변 임신 검사 음성을 받아야 합니다. 가임기 여성은 초경부터 폐경 후 2년 사이에 있고 외과적으로 불임 수술을 받지 않은 여성으로 정의됩니다. 성적으로 활동적이지 않고 연구 기간 동안 금욕에 동의한 남성 및 여성 피험자는 피임법을 사용할 필요가 없습니다.
- 피험자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 피험자는 정제와 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 피험자의 경우, 피험자의 부모/법적 인가 보호자는 연구 관련 자료(또는 이스라엘 피험자의 경우 히브리어)를 완성하기 위해 영어를 유창하게 이해하고, 읽고, 쓰고, 말할 수 있습니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 피험자의 경우, 피험자의 부모/법적 보호자가 연구 참여 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자인 경우 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자가 아닌 경우, 피험자가 동의를 제공할 인지 능력이 있는 경우 피험자는 연구 참여에 동의합니다.
제외 기준:
- 리튬, 아캄프로세이트, 라세믹 바클로펜, 조사용 대사성 글루타메이트 수용체 아형 5(mGluR5) 약물, d-사이클로세린, 옥시토신, 카르베토신, 모다피닐, 아르모다피닐, 벤조디아제핀(사용하지 않는 한)으로 무작위 배정 전 2주 이내(및 임상 시험 전체)에 치료 발작 조절), 메만틴, 아만타딘, 부프로피온 또는 스타틴 계열의 약물.
- 모노아민 옥시다제(MAO) 억제제, 삼환계 항우울제, l-도파, 시스플라틴, 페노바르비탈 또는 페니토인으로 스크리닝 전 2주 이내에 치료.
- N-메틸-D-아스파르테이트(NMDA) 길항제로 현재 치료 중입니다.
- 각성제가 실험에서 제외되지는 않지만 피험자 및 부모/법적 승인 보호자는 스크리닝 방문에서 조사자와 논의하여 연구 전에 각성제 투약을 중단하기로 결정할 수 있습니다. 스크리닝 시 각성제 투약을 중단하면 2주간 휴약기가 필요합니다. 각성제를 제거하기로 결정한 대상체는 스크리닝 방문 후 또는 시험 과정 동안 자극제가 투여되는 경우 시험에서 제외됩니다.
피험자는 연구 기간 동안 심리 치료 또는 인지 행동 치료(CBT)를 시작할 계획이거나 스크리닝 전 6주 이내에 심리 치료 또는 CBT를 시작했습니다.
- 스크리닝 전 6주 이내에 처음으로 심리치료 또는 CBT를 시작한 피험자는 제외됩니다.
- 피험자가 이전에 심리 치료 또는 CBT를 받았고 치료를 재개하는 경우(예: 여름 방학에서 복귀), 동일한 치료가 스크리닝 전 최소 2주 전에 재개된 경우 피험자는 연구에 적합합니다.
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 연구 약물의 안전성, 내약성 또는 효능의 해석을 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기 또는 위장관 질환의 병력 또는 현재 약물 연구.
- 뇌혈관 질환 또는 임상적으로 중요한 뇌 외상의 병력 또는 현재.
- 현재 주요 우울 장애(대상은 무작위화 전 3개월 동안 가장 최근 에피소드가 없어야 함).
- 스크리닝 전 3개월 동안 정신 장애의 진단 및 통계 매뉴얼, 제5판(DSM-5) 정의 물질 사용 장애의 이력.
- 스크리닝에서 측정된 안전성 실험실 테스트, 바이탈 사인 또는 ECG에서 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 이상.
- 테스트 절차를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애.
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 등록.
- 임의의 정신과적 상태(예: DSM-IV로 진단된 정신분열증 또는 성격 장애) 또는 임상적으로 중요하거나 불안정한 내과적 또는 외과적 상태로, 의료 기록, 신체 검사, 신경학적 검사, 실험실 검사를 사용하여 조사자가 결정한 바와 같이 안전하고 완전한 연구 참여를 배제할 수 있습니다. 테스트 및 심전도. 경미한 고혈압, 잘 조절되고 있는 제2형 당뇨병(헤모글로빈 A1C [Hgb A1C] <6.5%) 등과 같은 일반적인 질병은 안정적이고 일정 기간 동안 약물 요법으로 조절되는 한 연구자의 판단에 따라 허용됩니다. 무작위화 전 최소 8주 및 이후 연구 전반에 걸쳐. 피험자의 의학적 또는 외과적 상태의 적합성에 대한 우려가 있는 경우 조사자는 의료 모니터와 함께 피험자의 병력을 검토해야 합니다. 자폐 스펙트럼 장애 또는 불안 장애가 있는 피험자는 허용됩니다.
- 피험자는 인간 면역 결핍 바이러스 양성 상태를 알고 있거나 의심하거나 후천성 면역 결핍 장애, C형 간염, B형 간염 또는 결핵과 같은 질병을 앓고 있습니다.
- 피험자는 B 복합 비타민에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있습니다.
- 대상자는 무작위 방문 전 28일 동안 대용량 비타민 B6/피리독신을 사용했습니다. 피험자는 스크리닝 방문 후 메가 용량 비타민 B6/피리독신을 28일 동안 세척할 수 있습니다. 일상적인 종합 비타민 보충제는 허용됩니다.
- 피험자는 오메가-3 지방산 ≥ 500mg의 고용량 보충제(예: 소프트젤, 캡슐 또는 어유; 정기적인 생선 섭취가 허용됨) 또는 엽산 보충제(일상적인 종합 비타민 보충제 제외)를 언제든지 사용했습니다. 무작위 방문 전 2주 동안.
- 피험자는 후원자, 조사자 또는 연구 직원이 고용한 모든 사람과 관련이 있습니다.
- 피험자는 연구 책임자의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨리거나 연구 수행 또는 결과 해석에 영향을 미칠 수 있는 조건이 있습니다.
- 피험자는 임신 중이거나 수유 중이거나 부적절한 피임법을 사용하고 있습니다. -
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메타독신 즉시/서방출
유연 및 고정 용량 Metadoxine Immediate/Slow-release 700 mg 및 1400 mg 1일 1회 경구 투여
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Metadoxine, MG01CI 서방형 정제 6주간 복용 치료.
2주 동안 700mg 용량으로 시작하여 2주 동안 1400mg, 2주 동안 700mg 또는 1400mg을 투여합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
조사 제품을 연구하기 위해 외관이 동일한 플라시보 정제.
1일 1회 경구 투여
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Metadoxine, MG01CI 서방형 정제 6주간 복용 치료.
2주 동안 700mg 용량으로 시작하여 2주 동안 1400mg, 2주 동안 700mg 또는 1400mg을 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ADHD(Attention Deficit Hyperactivity Disorder) 등급 척도(ADHD RS-IV)에 의한 MG01CI의 효능 평가
기간: 6주
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주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD) 등급 척도(ADHD RS-IV ) (부모/법적 승인 후견인/일관된 간병인의 임상 면담에서 조사관이 평가함).
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6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ADHD RS-IV에서 총점으로 측정한 MG01C의 효능 평가.
기간: 6주
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ADHD RS-IV의 총점으로 측정하여 성인 및 청소년의 FXS 증상 치료에 있어 1일 1회 MG01CI(메타독신 서방형)의 효능을 위약과 비교하여 평가합니다.
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6주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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AE의 카운트에 의한 안전성 평가
기간: 6주
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부작용(AE)에 대해 1일 1회 MG01CI 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해;
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6주
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AE의 바이탈 사인 측정에 의한 안전성 평가
기간: 6주
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6주
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실험실 테스트(혈액학, 화학 및 소변검사)에 의한 안전성 평가
기간: 6주
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6주
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신체 및 신경학적 검사에 의한 안전성 평가
기간: 6주
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6주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD, Rush University Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AL014
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
취약 X 증후군에 대한 임상 시험
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
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Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
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Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
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China Medical University Hospital알려지지 않은
MG01CI 확장형 태블릿에 대한 임상 시험
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Sher-E-Bangla Medical CollegeACI Pharmaceuticals; US-Bangla Medical College Hospital; Dr. M M Jalal Uddin; Dr.Ahsan Aziz...아직 모집하지 않음
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Temple UniversityVeloxis Pharmaceuticals완전한
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Advancis Pharmaceutical Corporation완전한
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Mylan Pharmaceuticals Inc완전한
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Mylan Pharmaceuticals Inc완전한
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Torrent Pharmaceuticals Limited완전한
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University of New MexicoNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)완전한