睡眠中の電気的癲癇状態：クロバザム治療に対する神経心理学的障害とてんかん様活動の反応 (ESES-Clobazam)

- A. 調査方法

デザインを研究します。 治験責任医師は、歴史的対照を用いた前向き記述コホート研究を実施します。

参加機関。 チルドレンズ ホスピタル ボストン (PI: Tobias Loddenkemper) とチルドレンズ ホスピタル コロラド (PI: ケビン チャップマン)。

忍耐。 研究者は、私たちのセンターで研究され、臨床てんかん専門医によって決定された高用量クロバザム治療で治療されたESES患者を登録します。

ESES の診断は、少なくとも 1 つの発達領域における神経心理学的退縮、年齢に関連して現れる発作の存在、および ESES パターンの EEG における存在に基づいて確認されます (Loddenkemper, et al. 2011a)。

患者との接触。 潜在的な候補者が認識されると（ESES患者、クロバザムの開始を含む投薬計画の変更が決定される）、研究チームは主なてんかん専門医に連絡します. 主任てんかん専門医は、家族および/または患者がこの研究プロトコルについて連絡を受けることを希望するかどうかを確認するために、患者に連絡します。 患者が連絡を受けることに同意した場合、研究チームは患者に連絡を取り、研究への参加を提案します。

脳波評価。 治験責任医師は、すべての患者の治療前後に長期モニタリングユニットでてんかん様活動を評価します。臨床データの評価。 研究に含まれる患者の臨床チャートが収集され、関連する臨床情報がレビューされます。 この情報は、長期モニタリングのための入院中に、患者および/または家族とともに更新および補足されます。 神経心理学的データの評価: 認知能力に関する情報を得るために、委員会認定の臨床神経心理学者によって一連の神経心理学的テストが実施されます。

安全対策。 治験責任医師は、入院中の副作用について患者を継続的に監視し、可能性のある副作用について継続的に報告するための連絡先情報を患者に提供します。 被験者への潜在的なリスク。 被験者はてんかんの治療に FDA 承認の薬剤を使用するため、そのリスクは通常の臨床ケアと同じです。 クロバザムは臨床ケアに日常的に使用されているため、クロバザムの特定の使用に関連するリスクはなく、使用するかどうかの決定は研究チームではなく主要なプロバイダーに依存します. その他の潜在的なリスクは、プライバシーと機密性の喪失に関連しています。 捜査官は、患者のプライバシーと機密性を確実に保護するメカニズムを開発します。

品質管理方法。 調査官は、チルドレンズ ホスピタル ボストンで収集された患者 5 人ごとに品質管理措置を実施します。 さらに、独立した医療モニタリングが実施されます。

- B. 統計分析

サンプルサイズの計算。 ジアゼパム治療に関する以前の研究 (Sánchez Fernández, et al. in press-a) では、治療前後のてんかん様活動の差が約 30% であることがわかりました。 抗てんかん治療に対するてんかん様活動の反応の定量化に関する利用可能な他のデータはありません。

- C. 欠損データに対する計画

患者募集。 ESES の患者は、年齢と神経心理学的退行の両方のために研究プロトコルを理解できない患者のカテゴリーに属することがよくあります。 彼らの家族および/または世話人は、ほとんどの場合、研究の登録について決定し、発達上可能な場合は患者の同意/同意が求められます。 重度の発達遅滞の患者を対象とした研究は大きな課題をもたらしますが、研究に参加する負担は通常の臨床ケアの負担と大きく変わらないでしょう。 さらに、この研究は、重度の発達遅延のある患者のケアに精通しているセンターで実施されます。

サンプルサイズ。 提案された研究の電力計算は、斬新なアプローチのために困難です。 しかし、私たちの予備データは、実現可能性と完成度を強く支持しています。