Elektromos állapot Epilepticus alvás közben: A neuropszichológiai hiányosságok és az epilepsziás aktivitás válasza a klobazám-kezelésre (ESES-Clobazam)

- A. KUTATÁSI MÓDSZEREK

Dizájnt tanulni. A nyomozók prospektív leíró kohorszvizsgálatot végeznek történelmi kontrollokkal.

Résztvevő intézmények. Boston Children's Hospital (PI: Tobias Loddenkemper) és Children's Hospital Colorado (PI: Kevin Chapman).

Betegek. A kutatók a klinikai epileptológus döntése szerint bevonják a központjainkban tanulmányozott ESES-ben szenvedő betegeket, akiket nagy dózisú klobazám-kezeléssel kezelnek.

Az ESES diagnózisát legalább egy fejlõdési területen neuropszichológiai regresszió, az életkorral összefüggõ rohamok jelenléte és az ESES mintázat EEG-ben való jelenléte alapján igazolják (Loddenkemper, et al. 2011a).

Kapcsolattartás a betegekkel. Miután felismerték a potenciális jelöltet (ESES-ben szenvedő beteg, a gyógyszeres kezelés megváltoztatása, amely magában foglalja a klobazám kezelését is), a kutatócsoport kapcsolatba lép az elsődleges epileptológussal. Az elsődleges epileptológus felveszi a kapcsolatot a pácienssel, hogy ellenőrizze, hogy a családja és/vagy a beteg szeretné-e felvenni a kapcsolatot ezzel a kutatási protokollal kapcsolatban. Ha a beteg beleegyezik a kapcsolatfelvételbe, a kutatócsoport kapcsolatba lép vele, hogy javaslatot tegyen a vizsgálatban való részvételre.

EEG értékelés. A vizsgálók minden betegnél felmérik az epileptiform aktivitást a hosszú távú monitorozó egységben a kezelés előtt és után. Klinikai adatok értékelése. A vizsgálatba bevont betegek klinikai grafikonjait összegyűjtik, és felülvizsgálják a releváns klinikai információkat. Ezeket az információkat a pácienssel és/vagy családjával frissítjük és kiegészítjük a hosszú távú megfigyelés céljából történő felvételek során. A neuropszichológiai adatok értékelése: A testület által minősített klinikai neuropszichológusok számos neuropszichológiai tesztet végeznek el, hogy információkat szerezzenek a kognitív képességekről.

Biztonsági intézkedések. A vizsgálók folyamatosan figyelemmel kísérik a betegeket a nemkívánatos hatások miatt a kórházi kezelés alatt, és elérhetőséget adnak nekik a lehetséges káros hatások folyamatos jelentéséhez. Az alanyok potenciális kockázata. Mivel az alanyok az FDA által jóváhagyott gyógyszert fognak használni az epilepszia kezelésére, kockázatuk megegyezik a rutin klinikai ellátással. A klobazám specifikus használatával nem járnak kockázatok, mivel azt rutinszerűen használják klinikai ellátásban, és a döntés, hogy alkalmazzák-e vagy sem, az elsődleges szolgáltatótól és nem a kutatócsoporttól függ. Egyéb lehetséges kockázatok a magánélet és a titoktartás elvesztésével kapcsolatosak. A nyomozók olyan mechanizmusokat dolgoznak ki, amelyek biztosítják a betegek magánéletének és bizalmasságának védelmét.

Minőségellenőrzési módszer. A nyomozók minőség-ellenőrzési intézkedéseket hajtanak végre a Bostoni Gyermekkórházban minden ötödik begyűjtött betegnél. Emellett független orvosi ellenőrzést is végrehajtanak.

- B. STATISZTIKAI ELEMZÉS

A minta méretének kiszámítása. Korábbi, diazepam kezeléssel végzett vizsgálatunk (Sánchez Fernández, et al. in press-a) azt találta, hogy az epileptiform aktivitás különbsége a kezelés előtt és után körülbelül 30%. Nem állnak rendelkezésre egyéb adatok az epileptiform aktivitás antiepileptikus kezelésre adott válaszának számszerűsítésére vonatkozóan.

- C. TERVEK A HIÁNYZÓ ADATOKHOZ

Betegek toborzása. Az ESES-ben szenvedő betegek gyakran azon betegek kategóriájába tartoznak, akik életkoruk és neuropszichológiai regressziójuk miatt nem képesek megérteni a vizsgálati protokollt. A legtöbb esetben családtagjaik és/vagy gondozóik döntenek a vizsgálatba való beiratkozásról, és a beteg beleegyezését/hozzájárulását ki kell kérni, amikor a fejlődés lehetséges. Bár a súlyos fejlődési lemaradásban szenvedő betegekkel végzett vizsgálatok jelentős kihívásokat jelentenek, a vizsgálatban való részvétel terhe nem tér el jelentősen a normál klinikai ellátás terheitől. Ezenkívül ezt a vizsgálatot olyan központokban végzik el, amelyek jól ismerik a súlyos fejlődési lemaradásban szenvedő betegek ellátását.

Minta nagysága. A javasolt tanulmány teljesítményszámítása kihívást jelent az újszerű megközelítés miatt. Előzetes adataink azonban határozottan a megvalósíthatóság és a befejezettség mellett szólnak.