Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Elektrisk status epilepticus i søvn: reaktion af neuropsykologiske mangler og epileptiform aktivitet på Clobazam-behandling (ESES-Clobazam)

28. juli 2015 opdateret af: Tobias Loddenkemper, Boston Children's Hospital

Elektrisk status epilepticus i søvn (ESES) er et mønster af unormale udladninger i elektroencefalogrammet (EEG). Børn, der har dette mønster, viser anfald og neuropsykologisk regression. Der er ingen undersøgelser, der systematisk evaluerer responsen af ​​unormale udledninger i EEG, anfald og neuropsykologisk regression på forskellige antiepileptiske behandlinger. Derfor er behandlingsstrategier i ESES ikke baseret på videnskabelig evidens. Højdosis benzodiazepiner såsom diazepam (valium) er blevet rapporteret at forbedre de alvorlige EEG-abnormiteter hos patienter med ESES på kort sigt. Men den langsigtede reaktion af anfald og neuropsykologisk regression er ikke blevet systematisk undersøgt. Clobazam er et benzodiazepinderivat med antiepileptiske egenskaber. De farmakologiske egenskaber af clobazam gør dette lægemiddel til en særlig nyttig mulighed i ESES: hos patienter med ESES er alfa-2-underenheden af ​​GABA-receptoren fortrinsvis opreguleret, og clobazam kan have en højere affinitet for denne særlige underenhed, så efterforskerne forventer en højere effekt af dette lægemiddel på ESES-patienter end med andre benzodiazepiner (Loddenkemper et al, under forberedelse). Formålet med vores undersøgelse er objektivt at evaluere responsen på clobazam-behandling af neuropsykologiske underskud, anfald og unormale udledninger i EEG hos patienter med ESES. Clobazam-behandling anvendes i rutinemæssig klinisk praksis, og efterforskere vil objektivt kvantificere dens virkning.

Vores arbejdshypotese er, at højdosis clobazam-behandling kan kontrollere de unormale epileptiforme udledninger i EEG hos patienter med ESES. Reduktionen i unormale epileptiforme udflåd kan føre til en forbedring af neuropsykologiske underskud og anfald. Den forudsagte forbedring af anfald og neuropsykologisk funktion ville føre til en bedre livskvalitet hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

- A. FORSKNINGSMETODER

Studere design. Efterforskere vil udføre en prospektiv deskriptiv kohorteundersøgelse med historiske kontroller.

Deltagende institutioner. Children's Hospital Boston (PI: Tobias Loddenkemper) og Children's Hospital Colorado (PI: Kevin Chapman).

Patienter. Efterforskere vil indskrive patienter med ESES undersøgt på vores centre og behandlet med højdosis clobazam-behandling som besluttet af den kliniske epileptolog.

Diagnosen ESES vil blive bekræftet baseret på neuropsykologisk regression i mindst ét ​​udviklingsdomæne, tilstedeværelsen af ​​anfald, der optræder på en aldersrelateret måde, og tilstedeværelsen i EEG'et af ESES-mønsteret (Loddenkemper, et al. 2011a).

Kontakt med patienterne. Når først den potentielle kandidat er blevet anerkendt (patient med ESES, en ændring i medicinbehandlingen er besluttet, der inkluderer initiering af clobazam), vil forskerholdet kontakte den primære epileptolog. Den primære epileptolog vil kontakte patienten for at tjekke, om familien og/eller patienten ønsker at blive kontaktet for denne forskningsprotokol. Hvis patienten accepterer at blive kontaktet, vil forskerteamet kontakte patienten for at foreslå dem at deltage i undersøgelsen.

EEG vurdering. Forskere vil vurdere den epileptiforme aktivitet i langtidsovervågningsenheden før og efter behandling for hver patient. Vurdering af kliniske data. De kliniske diagrammer over de patienter, der indgår i undersøgelsen, vil blive indsamlet gennemgået for relevant klinisk information. Denne information vil blive opdateret og suppleret med patienten og/eller familien under indlæggelserne til langtidsovervågning. Vurdering af neuropsykologiske data: Et batteri af neuropsykologiske tests vil blive udført af bestyrelsescertificerede kliniske neuropsykologer for at få information om kognitive evner.

Sikkerhedsforanstaltninger. Efterforskere vil løbende overvåge patienter for bivirkninger under indlæggelse og give dem kontaktoplysninger for løbende rapportering af mulige bivirkninger. Potentiel risiko for forsøgspersoner. Da forsøgspersoner vil bruge et FDA-godkendt lægemiddel til behandling af epilepsi, vil deres risiko være den samme som ved rutinemæssig klinisk pleje. Der vil ikke være risici forbundet med den specifikke brug af clobazam, da det rutinemæssigt bruges til klinisk behandling, og beslutningen om at bruge det eller ej vil afhænge af den primære udbyder og ikke af forskerholdet. Andre potentielle risici er relateret til tab af privatliv og fortrolighed. Efterforskere vil udvikle mekanismer til at sikre beskyttelse af patienters privatliv og fortrolighed.

Kvalitetskontrolmetode. Efterforskere vil udføre kvalitetskontrolforanstaltninger for hver 5 indsamlede patienter på Children's Hospital Boston. Derudover vil uafhængig medicinsk overvågning blive implementeret.

- B. STATISTISK ANALYSE

Beregning af stikprøvestørrelsen. Vores tidligere undersøgelse med diazepambehandling (Sánchez Fernández, et al. i tryk-a) fandt, at forskellen i epileptiform aktivitet før og efter behandling var omkring 30 %. Der er ingen andre tilgængelige data om kvantificering af responsen af ​​epileptiform aktivitet på antiepileptisk behandling.

- C. PLANER FOR MANGLENDE DATA

Rekruttering af patienter. Patienter med ESES hører ofte til kategorien af ​​patienter, der ikke er i stand til at forstå undersøgelsesprotokollen både på grund af deres alder og på grund af neuropsykologisk regression. Deres familier og/eller viceværter vil i de fleste tilfælde tage stilling til studieoptagelse, og patientens samtykke/samtykke vil blive ledt efter, når det er udviklingsmæssigt muligt. Selvom undersøgelser med patienter med alvorlige udviklingsforsinkelser udgør betydelige udfordringer, vil byrden ved at deltage i undersøgelsen ikke være væsentlig forskellig fra byrden ved normal klinisk pleje. Derudover vil denne undersøgelse blive udført på centre, der er fortrolige med pleje af patienter med alvorlig udviklingsforsinkelse.

Prøvestørrelse. Effektberegning for den foreslåede undersøgelse er udfordrende på grund af den nye tilgang. Vores foreløbige data favoriserer dog stærkt gennemførlighed og færdiggørelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

17

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Efterforskere vil indskrive patienter med ESES undersøgt på vores centre og behandlet med højdosis clobazam-behandling som besluttet af den kliniske epileptolog. Patienter med ESES overvåges en eller to gange om året i den langsigtede elektroencefalogrammonitoreringsenhed for at vurdere epileptiform aktivitet. Patienter med meget aktive udledninger og neuropsykologisk regression kræver en ændring i deres behandlingsregime. Hvis den behandlende epileptolog beslutter, at højdosis cloblazam-behandling er indiceret af kliniske årsager, vil patienten blive tilbudt at deltage i undersøgelsen. Forskerholdet vil ikke være ansvarlig for eller påvirke behandlingsbeslutningerne på nogen måde.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En ændring i behandlingsregimen er påkrævet på grund af meget aktiv epileptiform aktivitet under søvn og neuropsykologisk regression. Dette betyder, at kun patienter med meget aktiv epileptiform aktivitet og derfor med et behov for en ændring i behandlingsregimen som klinisk indiceret vil være potentielt kvalificerede. Derudover skulle en forudgående klinisk beslutning om at bruge clobazam være truffet af den primære epileptolog for at deltage i undersøgelsen.
  • Tilgængelighed for klinisk, neuropsykologisk og EEG opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

  • Elektro-klinisk udvikling, der ikke kræver en ændring i medicinbehandling eller ændringer i medicinbehandling, der ikke inkluderer clobazam.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ESES behandlet med clobazam
De patienter, der vil deltage i protokollen, vil være dem, der administreres af kliniske årsager oral clobazam.
Medicin: ESES behandlet med clobazam
De patienter, der vil deltage i protokollen, vil være dem, der administreres af kliniske årsager oral clobazam.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv evne
Tidsramme: Målt dagen før og 3 måneder efter behandlingsstart
En neuropsykolog vil vurdere patientens ændring i kognitive evner som reaktion på behandling med clobazam ved hjælp af differential Ability Scales - Second Edition.
Målt dagen før og 3 måneder efter behandlingsstart
Sprog
Tidsramme: Målt dagen før og 3 måneder efter behandlingsstart.
En neuropsykolog vil vurdere patientens ændring i sproglige evner som reaktion på clobazam ved hjælp af Peabody Picture Vocabulary Test-Fourth Edition, Word Generation og NEPSY: A Developmental Neuropsychological Assessment-Second Edition.
Målt dagen før og 3 måneder efter behandlingsstart.
Executive funktion
Tidsramme: Målt dagen før og 3 måneder efter start af clobazam
En forælder vil udfylde Behavior Rating Inventory of Executive Function og CogState for at vurdere patientens ændring i udøvende funktion som reaktion på clobazam.
Målt dagen før og 3 måneder efter start af clobazam
Adaptive/udviklingsevner
Tidsramme: Målt dagen før og tre måneder efter start af clobazam
En forælder vil udfylde Scales of Independent Behaviours-Revised og The Developmental Profile-Third Edition for at vurdere patientens adaptive/udviklingsmæssige færdigheder.
Målt dagen før og tre måneder efter start af clobazam
Opførsel
Tidsramme: Målt dagen før og tre måneder efter start af clobazam
Forælderen vil udfylde børneadfærdstjeklisten for at vurdere patientens adfærdsændring som reaktion på clobazam.
Målt dagen før og tre måneder efter start af clobazam

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Interiktal epileptiform aktivitet
Tidsramme: Aftenen før patienten starter med Clobazam, den aften de starter med Clobazam og tre måneder senere
Vi vil vurdere den epileptiforme aktivitet i langtidsovervågningsenheden på tre forskellige punkter for hver patient: umiddelbart før behandlingen, umiddelbart efter behandlingen og tre måneder efter behandlingen. Vi vil vurdere epileptiform aktivitet ved at bruge de første fem minutter af NREM2-søvn under den første ikke-REM-søvncyklus i hver nattesøvn. Vi vil kvantificere epileptiform aktivitet ved hjælp af to forskellige metoder: 1) spike-wave procentdelen som procentdelen af ​​et sekunds bins med mindst et spike-wave kompleks; og 2) spidsfrekvensen som det gennemsnitlige antal spidsbølgekomplekser pr. 100 sekunder.
Aftenen før patienten starter med Clobazam, den aften de starter med Clobazam og tre måneder senere

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i anfaldshyppighed
Tidsramme: Målt før og 3 måneder efter start af clobazam
Vi vil gennemgå patientens lægeskema for at beregne en gennemsnitlig anfaldshyppighed, før de starter med clobazam. Vi vil også bestemme deres anfaldshyppighed efter at have været på clobazam i tre måneder for at beregne ændringen i anfaldshyppighed som svar på start af clobazam.
Målt før og 3 måneder efter start af clobazam
Bivirkninger
Tidsramme: 3 måneder efter start af clobazam
Vi vil gennemgå eventuelle potentielle bivirkninger med patienten, når de vender tilbage til tre måneders opfølgning. Vi vil bruge foranstaltningerne i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), som er milde, moderate, svære, livstruende og død.
3 måneder efter start af clobazam

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Lundbeck LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2014

Først opslået (Skøn)

1. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. juli 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2015

Sidst verificeret

1. juli 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCH-P00003255
  • IND 117060

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Elektrisk status Epilepticus i søvn

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner