Elektrisk status epilepticus i søvn: respons av nevropsykologiske mangler og epileptiform aktivitet på Clobazam-behandling (ESES-Clobazam)

- A. FORSKNINGSMETODER

Studere design. Etterforskerne vil utføre en prospektiv deskriptiv kohortstudie med historiske kontroller.

Deltakende institusjoner. Children's Hospital Boston (PI: Tobias Loddenkemper) og Children's Hospital Colorado (PI: Kevin Chapman).

Pasienter. Etterforskere vil registrere pasienter med ESES studert ved våre sentre og behandlet med høydose klobazam-behandling som bestemt av den kliniske epileptologen.

Diagnosen ESES vil bli bekreftet basert på nevropsykologisk regresjon i minst ett utviklingsdomene, tilstedeværelse av anfall som vises på en aldersrelatert måte og tilstedeværelse i EEG av ESES-mønsteret (Loddenkemper, et al. 2011a).

Kontakt med pasientene. Så snart den potensielle kandidaten er anerkjent (pasient med ESES, en endring i medikamentregimet er bestemt som inkluderer initiering av klobazam), vil forskerteamet kontakte den primære epileptologen. Den primære epileptologen vil kontakte pasienten for å sjekke om familien og/eller pasienten ønsker å bli kontaktet for denne forskningsprotokollen. Dersom pasienten godtar å bli kontaktet, vil forskerteamet kontakte pasienten for å foreslå dem å delta i studien.

EEG vurdering. Etterforskere vil vurdere den epileptiforme aktiviteten i langtidsovervåkingsenheten før og etter behandling for hver pasient. Vurdering av kliniske data. De kliniske kartene over pasientene som er inkludert i studien vil bli samlet gjennomgått for relevant klinisk informasjon. Denne informasjonen vil bli oppdatert og supplert med pasienten og/eller familien under innleggelsene for langtidsovervåking. Vurdering av nevropsykologiske data: Et batteri med nevropsykologiske tester vil bli utført av styresertifiserte kliniske nevropsykologer for å få informasjon om kognitive evner.

Sikkerhetstiltak. Etterforskere vil kontinuerlig overvåke pasienter for bivirkninger under sykehusinnleggelse og gi dem kontaktinformasjon for kontinuerlig rapportering av mulige bivirkninger. Potensiell risiko for forsøkspersoner. Siden forsøkspersoner vil bruke et FDA-godkjent medikament for behandling av epilepsi, vil deres risiko være den samme som ved rutinemessig klinisk behandling. Det vil ikke være risiko forbundet med den spesifikke bruken av klobazam, da det rutinemessig brukes til klinisk behandling og beslutningen om å bruke det eller ikke vil avhenge av primærleverandøren og ikke av forskerteamet. Andre potensielle risikoer er knyttet til tap av personvern og konfidensialitet. Etterforskere vil utvikle mekanismer for å sikre beskyttelse av pasienters personvern og konfidensialitet.

Kvalitetskontrollmetode. Etterforskere vil utføre kvalitetskontrolltiltak hver 5. innsamlede pasient ved Children's Hospital Boston. I tillegg vil uavhengig medisinsk overvåking bli implementert.

- B. STATISTISK ANALYSE

Beregning av prøvestørrelsen. Vår tidligere studie med diazepambehandling (Sánchez Fernández, et al. i press-a) fant at forskjellen i epileptiform aktivitet før og etter behandling var på rundt 30 %. Det er ingen andre tilgjengelige data om kvantifisering av responsen til epileptiform aktivitet på antiepileptisk behandling.

- C. PLANER FOR MANGLER DATA

Rekruttering av pasienter. Pasienter med ESES tilhører ofte kategorien pasienter som ikke er i stand til å forstå studieprotokollen både på grunn av alder og på grunn av nevropsykologisk regresjon. Deres familier og/eller omsorgspersoner vil i de fleste tilfeller ta stilling til studieopptak, og pasientens samtykke/samtykke vil bli sett etter når det er utviklingsmessig mulig. Selv om studier med pasienter med alvorlig utviklingsforsinkelse byr på betydelige utfordringer, vil ikke belastningen ved å delta i studien være vesentlig forskjellig fra belastningen ved vanlig klinisk behandling. I tillegg vil denne studien bli utført ved sentre som er kjent med pleie av pasienter med alvorlig utviklingsforsinkelse.

Prøvestørrelse. Effektberegning for den foreslåtte studien er utfordrende på grunn av den nye tilnærmingen. Våre foreløpige data støtter imidlertid sterkt gjennomførbarhet og fullføring.