睡眠中癫痫持续电状态：神经心理缺陷和癫痫样活动对氯巴占治疗的反应 (ESES-Clobazam)

- A. 研究方法

学习规划。 研究人员将进行具有历史对照的前瞻性描述性队列研究。

参与机构。 波士顿儿童医院（PI：Tobias Loddenkemper）和科罗拉多儿童医院（PI：Kevin Chapman）。

病人。 研究人员将招募在我们中心研究并接受临床癫痫学家决定的高剂量氯巴占治疗的 ESES 患者。

ESES 的诊断将基于至少一个发育领域的神经心理学退化、以与年龄相关的方式出现的癫痫发作以及 ESES 模式的 EEG 中的存在来确认（Loddenkemper 等人 2011a）。

与患者接触。 一旦识别出潜在候选者（患有 ESES 的患者，决定改变药物治疗方案，包括开始使用氯巴占），研究小组将联系主要癫痫病学家。 主要癫痫病学家将联系患者，以了解是否愿意就此研究方案联系患者的家人和/或患者。 如果患者同意联系，研究团队将联系患者以建议他们参与研究。

脑电图评估。 研究者将在长期监测单元对每位患者治疗前后的癫痫样活动进行评估。评估临床数据。 将收集纳入研究的患者的临床图表以获取相关临床信息。 该信息将在患者和/或家属入院期间进行更新和补充，以进行长期监测。 神经心理学数据评估：一系列神经心理学测试将由委员会认证的临床神经心理学家进行，以获得有关认知能力的信息。

安全措施。 研究人员将在住院期间持续监测患者的不良反应，并向他们提供联系方式，以便持续报告可能发生的不良反应。 对受试者的潜在风险。 由于受试者将使用 FDA 批准的药物治疗癫痫，因此他们的风险将与常规临床护理相同。 clobazam 的具体使用不会带来风险，因为它通常用于临床护理，是否使用它的决定将取决于主要提供者而不是研究团队。 其他潜在风险与隐私和机密性的丧失有关。 调查人员将制定机制以确保保护患者的隐私和机密。

质量控制方法。 调查人员将在波士顿儿童医院每 5 名收集的患者执行质量控制措施。 此外，将实施独立的医疗监测。

- B. 统计分析

样本量的计算。 我们之前对地西泮治疗的研究（Sánchez Fernández 等人在 press-a 中）发现治疗前后癫痫样活动的差异约为 30%。 没有其他数据可用于量化癫痫样活动对抗癫痫治疗的反应。

- C. 丢失数据的计划

招募患者。 患有 ESES 的患者通常属于由于年龄和神经心理学退化而无法理解研究方案的患者类别。 在大多数情况下，他们的家人和/或看护人将决定是否参加研究，并在发育可能时寻求患者的同意/同意。 尽管对严重发育迟缓患者的研究提出了重大挑战，但参与研究的负担与正常临床护理的负担没有显着差异。 此外，这项研究将在熟悉严重发育迟缓患者护理的中心进行。

样本大小。 由于采用了新颖的方法，拟议研究的功效计算具有挑战性。 然而，我们的初步数据强烈支持可行性和完成度。