A nátrium-nitrát hatása a véráramlásra Becker izomdisztrófiában
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ennek a kutatási projektnek 2 fázisa van: (1) egy kezdeti kiindulási vizsgálat a Becker-féle izomdisztrófia véráramlási rendellenességének megerősítésére, és (2) egy ezt követő rövid kezelési kísérlet. 3 választható vizsgálati protokoll is létezik: (A) dózis-eszkalációs vizsgálat, (B) placebo-vizsgálat és (C) megnövelt edzésintenzitás-próba.
Az alapvizsgálat magában foglalja a beviteli anamnézist, a fizikális vizsgálatot és a flebotómiát vérkémiai és DNS-vizsgálatok céljából, majd non-invazív alkar véráramlási vizsgálatokat (Near Infrared Spectroscopy, Doppler Ultrahang) egy rövid fogantyúgyakorlat előtt és után (körülbelül 3-5 óra). teljesíteni). A véráramlási vizsgálatokat úgy végezzük, hogy az alany alsó testét légmentesen zárják. A véráramlást és az alkar izmainak oxigénellátását mérik az alsó test negatív nyomásának alkalmazása előtt és közben nyugalomban és a kézfogás során. Az alsó test negatív nyomása azokat a véráramlási változásokat szimulálja, amelyek általában akkor fordulnak elő, amikor egy személy lefekvés után felül.
Az alapvizsgálat eredményei határozzák meg, hogy mely betegek felelnek meg az előre meghatározott alkalmassági feltételeknek, hogy részt vegyenek a vizsgálat gyógyszeres szakaszában. Ezek a kritériumok közé tartoznak (1) a normál vese- és májfunkciós tesztek és a normál BNP-szintek (ez utóbbi kizárja a szívelégtelenséget), és (2) a fogantyús gyakorlatra adott abnormális véráramlási reakciók.
A jogosult betegeket arra kérik, hogy ismételjék meg a fenti laboratóriumi eljárásokat a következő vizsgálati napon, miután egyszeri adag nátrium-nitrátot kaptak. A jogosult betegeknek lehetőségük lesz a fenti laboratóriumi eljárások megismétlésére három egymást követő vizsgálati látogatás alkalmával, ahol: (A) a nátrium-nitrát adagja megemelkedik, (B) placebót vesznek, és/vagy (C) a szint a testmozgás megnövekedett.
A nyomozók azt tervezik, hogy 20 felnőtt férfit vesznek fel Becker izomdisztrófiában.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 15-55 éves férfiak, akiknél klinikai neurológus előzetesen Becker-izomdystrophiát diagnosztizált (klinikai kritériumok, valamint korábbi izombiopsziás elemzés és/vagy DNS-elemzés alapján).
Kizárási kritériumok:
- A szív- és tüdőbetegségre utaló bármely bizonyíték anamnézis vagy fizikális vizsgálat alapján
- Az anamnézisben szereplő magas vérnyomás vagy ≥140/90 Hgmm átlagos vérnyomás
- Cukorbetegség vagy más szisztémás betegség
- Szívelégtelenség klinikai vizsgálattal, emelkedett BNP-vel vagy szívelégtelenség gyógyszerrel
- A szérum kreatinin ≥ 1,5 mg/dl
- Bármilyen korábbi kábítószerrel való visszaélés (beleértve az alkoholt is)
- Bármilyen pszichiátriai betegség anamnézisében
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nátrium-nitrát
A betegek egyszeri orális adag nátrium-nitrátot (~8,4 mmol) vesznek be.
|
|
|
Nincs beavatkozás: Alapvonal
Ez egy kiindulási tanulmányi látogatás, amely a felvételi és kizárási kritériumok értékelésére, valamint a vázizomzat véráramlásának és perfúziójának kezeletlen mérésére szolgál.
|
|
|
Kísérleti: Dózis-emelési kísérlet
Ez egy opcionális tanulmányi látogatás, ahol az alanyok kétszeres adag nátrium-nitrátot (~16,8 mmol) vesznek be.
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo-kontroll vizsgálat
Ez egy opcionális tanulmányi látogatás, ahol a betegek placebót vesznek be.
|
|
|
Kísérleti: Fokozott edzés intenzitás
Ez egy opcionális tanulmányi látogatás, ahol a betegeket felkérik, hogy ismételjék meg az összes véráramlási vizsgálatot, de az edzés intenzitása megnövekszik.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vázizomzat véráramlása
Időkeret: 24 órával az első látogatás után
|
A vázizom véráramlásának szabályozását minden egyes látogatáskor közeli infravörös spektroszkópiával és Doppler ultrahanggal értékelik.
|
24 órával az első látogatás után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NANO3
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .