Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av natriumnitrat på blodstrømmen i Becker muskeldystrofi

10. januar 2020 oppdatert av: Cedars-Sinai Medical Center
Denne studien er ment å bygge på en voksende litteratur som viser unormal blodstrøm hos pasienter med Becker muskeldystrofi. Etterforskernes laboratorium viste nylig at denne unormale blodstrømmen kunne korrigeres med en enkelt oral dose av stoffet Tadalafil (også kjent som Cialis). Etterforskerne ønsker nå å gjenskape disse spennende resultatene ved å bruke en vanlig nitrogenoksiddonor (natriumnitrat).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er 2 faser i dette forskningsprosjektet: (1) en innledende baselinestudie for å bekrefte blodstrømsunormaliteten i Beckers muskeldystrofi, og (2) en påfølgende kort behandlingsstudie. Det er også 3 valgfrie studieprotokoller: (A) dose-eskaleringsforsøk, (B) placeboforsøk og (C) forsøk med økt treningsintensitet.

Grunnstudien involverer en inntakshistorie, fysisk undersøkelse og flebotomi for blodkjemi og DNA etterfulgt av ikke-invasive underarmsblodstrømsstudier (nær infrarød spektroskopi, doppler ultralyd) før og etter en kort omgang håndgrepstrening (ca. 3-5 timer). å fullføre). Blodstrømsstudier vil bli utført med forsøkspersonens underkropp innelukket i et lufttett kammer. Blodstrøm og oksygentilførsel til underarmsmuskulaturen vil bli målt før og under påføring av underkroppsundertrykk i hvile og under håndgrepstrening. Undertrykk i underkroppen simulerer blodstrømsendringene som normalt oppstår når en person setter seg opp etter å ha ligget.

Resultatene av grunnlinjestudien vil avgjøre hvilke pasienter som oppfyller forhåndsdefinerte kriterier for å delta i medisineringsfasen av studien. Disse kriteriene inkluderer (1) normale nyre- og leverfunksjonstester og normale BNP-nivåer (sistnevnte for å utelukke hjertesvikt), og (2) unormal blodstrømsrespons på håndgrepstrening.

Kvalifiserte pasienter vil bli bedt om å gjenta laboratorieprosedyrene ovenfor på en påfølgende studiedag etter å ha mottatt en enkelt dose natriumnitrat. Kvalifiserte pasienter vil også bli tilbudt muligheten til å gjenta laboratorieprosedyrene ovenfor ved tre påfølgende studiebesøk, hvor: (A) dosen av natriumnitrat økes, (B) en placebo er inntatt, og/eller (C) nivået av trening i økt.

Etterforskerne planlegger å registrere 20 voksne menn med Becker muskeldystrofi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Heart Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn 15-55 år med en eksisterende diagnose Becker muskeldystrofi av en klinisk nevrolog (basert på kliniske kriterier pluss tidligere muskelbiopsianalyse og/eller DNA-analyse).

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle tegn på hjerte- og lungesykdom ved historie eller ved fysisk undersøkelse
  • Anamnese med hypertensjon eller blodtrykk i gjennomsnitt ≥140/90 mmHg
  • Diabetes mellitus eller annen systemisk sykdom
  • Hjertesvikt ved klinisk undersøkelse, forhøyet BNP eller hjertesviktmedisin
  • Serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dL
  • Enhver historie med rusmisbruk (inkludert alkohol)
  • Enhver historie med psykiatrisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Natriumnitrat
Pasienter vil innta en enkelt oral dose natriumnitrat (~8,4 mmol)
Kosttilskudd: Natriumnitrat
Ingen inngripen: Grunnlinje
Dette er et baseline studiebesøk, som vil tjene til å vurdere inklusjons- og eksklusjonskriterier, samt gi ubehandlede målinger av skjelettmuskelblodstrøm og perfusjon.
Eksperimentell: Doseeskaleringsforsøk
Dette er et valgfritt studiebesøk, der forsøkspersoner vil få i seg to ganger dosen natriumnitrat (~16,8 mmol).
Kosttilskudd: Natriumnitrat - dobbel dose
Placebo komparator: Placebokontrollforsøk
Dette er et valgfritt studiebesøk, hvor pasienter vil få i seg placebo.
Kosttilskudd: Placebo
Eksperimentell: Økt treningsintensitet
Dette er et valgfritt studiebesøk, hvor pasienter vil bli bedt om å gjenta alle blodstrømsvurderingene, men treningsintensiteten vil økes.
Fremgangsmåte: Økt treningsintensitet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodstrøm i skjelettmuskulaturen
Tidsramme: 24 timer etter første besøk
Regulering av blodstrøm i skjelettmuskulaturen vil bli vurdert ved hvert besøk ved nær infrarød spektroskopi og doppler ultralyd.
24 timer etter første besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

28. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2020

Sist bekreftet

1. mai 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NANO3

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Becker muskeldystrofi

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere