Efeitos do Nitrato de Sódio no Fluxo Sanguíneo na Distrofia Muscular de Becker
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Existem 2 fases para este projeto de pesquisa: (1) um estudo de linha de base inicial para confirmar a anormalidade do fluxo sanguíneo na distrofia muscular de Becker e (2) um breve ensaio subsequente de tratamento. Existem também 3 protocolos de estudo opcionais: (A) teste de escalonamento de dose, (B) teste de placebo e (C) teste de aumento da intensidade do exercício.
O estudo de linha de base envolve uma história de ingestão, exame físico e flebotomia para química do sangue e DNA, seguidos por estudos não invasivos do fluxo sanguíneo do antebraço (espectroscopia de infravermelho próximo, ultrassom Doppler) antes e depois de um breve exercício de preensão manual (aproximadamente 3-5 horas completar). Os estudos de fluxo sanguíneo serão realizados com a parte inferior do corpo do sujeito fechada em uma câmara hermética. O fluxo sanguíneo e o fornecimento de oxigênio aos músculos do antebraço serão medidos antes e durante a aplicação de pressão negativa na parte inferior do corpo em repouso e durante o exercício de preensão manual. A pressão negativa da parte inferior do corpo simula as mudanças no fluxo sanguíneo que normalmente ocorrem quando uma pessoa se senta depois de se deitar.
Os resultados do estudo de linha de base determinarão quais pacientes atendem aos critérios de elegibilidade predefinidos para participar da fase de medicação do estudo. Esses critérios incluem (1) testes de função renal e hepática normais e níveis normais de BNP (o último para excluir insuficiência cardíaca) e (2) respostas anormais do fluxo sanguíneo ao exercício de preensão palmar.
Os pacientes elegíveis serão solicitados a repetir os procedimentos laboratoriais acima em um dia de estudo subsequente após receber uma dose única de nitrato de sódio. Os pacientes elegíveis também terão a opção de repetir os procedimentos laboratoriais acima em três consultas subsequentes do estudo, quando: (A) a dose de nitrato de sódio for aumentada, (B) um placebo for ingerido e/ou (C) o nível de exercício em aumento.
Os investigadores planejam inscrever 20 homens adultos com distrofia muscular de Becker.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens de 15 a 55 anos de idade com diagnóstico preexistente de Distrofia Muscular de Becker por um neurologista clínico (com base em critérios clínicos mais análise de biópsia muscular anterior e/ou análise de DNA).
Critério de exclusão:
- Qualquer evidência de doença cardiopulmonar pela história ou exame físico
- História de hipertensão ou pressão arterial média ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus ou outra doença sistêmica
- Insuficiência cardíaca por exame clínico, BNP elevado ou medicação para insuficiência cardíaca
- Creatinina sérica ≥ 1,5 mg/dL
- Qualquer história de abuso de substâncias (incluindo álcool)
- Qualquer história de doença psiquiátrica
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nitrato de Sódio
Os pacientes irão ingerir uma única dose oral de nitrato de sódio (~8,4 mmol)
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Sem intervenção: Linha de base
Esta é uma visita de estudo de linha de base, que servirá para avaliar os critérios de inclusão e exclusão, bem como fornecer medições não tratadas do fluxo sanguíneo e perfusão do músculo esquelético.
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Experimental: Teste de escalonamento de dose
Esta é uma visita de estudo opcional, onde os indivíduos irão ingerir o dobro da dose de nitrato de sódio (~16,8 mmol).
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Comparador de Placebo: Ensaio de controle com placebo
Esta é uma visita de estudo opcional, onde os pacientes irão ingerir um placebo.
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Experimental: Aumento da intensidade do exercício
Esta é uma visita de estudo opcional, onde os pacientes serão solicitados a repetir todas as avaliações de fluxo sanguíneo, mas a intensidade do exercício será aumentada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fluxo sanguíneo do músculo esquelético
Prazo: 24 horas após a visita inicial
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A regulação do fluxo sanguíneo do músculo esquelético será avaliada em cada visita por espectroscopia de infravermelho próximo e ultrassom Doppler.
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24 horas após a visita inicial
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NANO3
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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