Effets du nitrate de sodium sur la circulation sanguine dans la dystrophie musculaire de Becker
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Il y a 2 phases dans ce projet de recherche : (1) une étude initiale de base pour confirmer l'anomalie du flux sanguin dans la dystrophie musculaire de Becker, et (2) un bref essai de traitement subséquent. Il existe également 3 protocoles d'étude facultatifs : (A) essai d'escalade de dose, (B) essai avec placebo et (C) essai d'intensité d'exercice accrue.
L'étude de base comprend un historique d'admission, un examen physique et une phlébotomie pour la chimie du sang et l'ADN, suivis d'études non invasives du débit sanguin de l'avant-bras (spectroscopie proche infrarouge, échographie Doppler) avant et après un bref exercice de préhension (environ 3 à 5 heures). compléter). Des études de flux sanguin seront effectuées avec le bas du corps du sujet enfermé dans une chambre hermétique. Le débit sanguin et l'apport d'oxygène aux muscles de l'avant-bras seront mesurés avant et pendant l'application de la pression négative du bas du corps au repos et pendant l'exercice de la poignée. La pression négative du bas du corps simule les changements de flux sanguin qui se produisent normalement lorsqu'une personne s'assied après s'être allongée.
Les résultats de l'étude de référence détermineront quels patients répondent aux critères d'éligibilité prédéfinis pour participer à la phase de médication de l'étude. Ces critères comprennent (1) des tests normaux de la fonction rénale et hépatique et des taux normaux de BNP (ce dernier pour exclure l'insuffisance cardiaque) et (2) des réponses anormales du flux sanguin à l'exercice de la poignée.
Les patients éligibles seront invités à répéter les procédures de laboratoire ci-dessus un jour d'étude ultérieur après avoir reçu une dose unique de nitrate de sodium. Les patients éligibles se verront également offrir la possibilité de répéter les procédures de laboratoire ci-dessus lors de trois visites d'étude ultérieures, au cours desquelles : (A) la dose de nitrate de sodium est augmentée, (B) un placebo est ingéré et/ou (C) le niveau d'exercice en augmentation.
Les enquêteurs prévoient d'inscrire 20 hommes adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Hommes de 15 à 55 ans avec un diagnostic préexistant de dystrophie musculaire de Becker par un neurologue clinicien (basé sur des critères cliniques plus une analyse antérieure de biopsie musculaire et/ou une analyse ADN).
Critère d'exclusion:
- Tout signe de maladie cardio-pulmonaire par l'anamnèse ou par l'examen physique
- Antécédents d'hypertension ou de tension artérielle moyenne ≥ 140/90 mmHg
- Diabète sucré ou autre maladie systémique
- Insuffisance cardiaque par examen clinique, BNP élevé ou médicament contre l'insuffisance cardiaque
- Créatinine sérique ≥ 1,5 mg/dL
- Tout antécédent de toxicomanie (y compris l'alcool)
- Tout antécédent de maladie psychiatrique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Nitrate de sodium
Les patients ingèrent une seule dose orale de nitrate de sodium (~ 8,4 mmol)
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Aucune intervention: Ligne de base
Il s'agit d'une visite d'étude de base, qui servira à évaluer les critères d'inclusion et d'exclusion, ainsi qu'à fournir des mesures non traitées du débit sanguin et de la perfusion des muscles squelettiques.
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Expérimental: Essai d'escalade de dose
Il s'agit d'une visite d'étude facultative, où les sujets ingéreront deux fois la dose de nitrate de sodium (~ 16,8 mmol).
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Comparateur placebo: Essai de contrôle contre placebo
Il s'agit d'une visite d'étude facultative, au cours de laquelle les patients ingéreront un placebo.
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Expérimental: Augmentation de l'intensité de l'exercice
Il s'agit d'une visite d'étude facultative, où les patients seront invités à répéter toutes les évaluations du flux sanguin, mais l'intensité de l'exercice sera augmentée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Flux sanguin des muscles squelettiques
Délai: 24 heures après la première visite
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La régulation du débit sanguin des muscles squelettiques sera évaluée à chaque visite par spectroscopie proche infrarouge et échographie Doppler.
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24 heures après la première visite
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NANO3
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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