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Effetti del nitrato di sodio sul flusso sanguigno nella distrofia muscolare di Becker

10 gennaio 2020 aggiornato da: Cedars-Sinai Medical Center
Questo studio ha lo scopo di basarsi su un corpo crescente di letteratura che mostra un'anomalia del flusso sanguigno nei pazienti con distrofia muscolare di Becker. Il laboratorio dei ricercatori ha recentemente dimostrato che questa anomalia del flusso sanguigno potrebbe essere corretta con una singola dose orale del farmaco Tadalafil (noto anche come Cialis). I ricercatori desiderano ora replicare questi entusiasmanti risultati utilizzando un comune donatore di ossido nitrico (nitrato di sodio).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ci sono 2 fasi in questo progetto di ricerca: (1) uno studio di riferimento iniziale per confermare l'anomalia del flusso sanguigno nella distrofia muscolare di Becker e (2) un successivo breve studio di trattamento. Ci sono anche 3 protocolli di studio facoltativi: (A) prova di aumento della dose, (B) prova con placebo e (C) prova di aumento dell'intensità dell'esercizio.

Lo studio di base comprende una storia di assunzione, esame fisico e flebotomia per esami chimici del sangue e DNA seguiti da studi non invasivi del flusso sanguigno dell'avambraccio (spettroscopia nel vicino infrarosso, ecografia Doppler) prima e dopo un breve periodo di esercizio di presa della mano (circa 3-5 ore completare). Gli studi del flusso sanguigno saranno eseguiti con la parte inferiore del corpo del soggetto racchiusa in una camera ermetica. Il flusso sanguigno e l'apporto di ossigeno ai muscoli dell'avambraccio saranno misurati prima e durante l'applicazione della pressione negativa della parte inferiore del corpo a riposo e durante l'esercizio di presa. La pressione negativa della parte inferiore del corpo simula i cambiamenti del flusso sanguigno che normalmente si verificano quando una persona si siede dopo essersi sdraiata.

I risultati dello studio di riferimento determineranno quali pazienti soddisfano i criteri di ammissibilità preimpostati per partecipare alla fase terapeutica dello studio. Questi criteri includono (1) normali test di funzionalità renale ed epatica e livelli normali di BNP (quest'ultimo per escludere l'insufficienza cardiaca) e (2) risposte anormali del flusso sanguigno all'esercizio di presa.

Ai pazienti idonei verrà chiesto di ripetere le suddette procedure di laboratorio in un successivo giorno di studio dopo aver ricevuto una singola dose di nitrato di sodio. Ai pazienti idonei verrà inoltre offerta la possibilità di ripetere le suddette procedure di laboratorio in tre successive visite dello studio, in cui: (A) viene aumentata la dose di nitrato di sodio, (B) viene ingerito un placebo e/o (C) il livello di esercizio in aumento.

I ricercatori hanno in programma di arruolare 20 uomini adulti con distrofia muscolare di Becker.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Heart Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini di età compresa tra 15 e 55 anni con una diagnosi preesistente di distrofia muscolare di Becker da parte di un neurologo clinico (basata su criteri clinici oltre a precedenti analisi di biopsia muscolare e/o analisi del DNA).

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi evidenza di malattia cardiopolmonare dall'anamnesi o dall'esame obiettivo
  • Storia di ipertensione o pressione arteriosa media ≥140/90 mmHg
  • Diabete mellito o altra malattia sistemica
  • Insufficienza cardiaca da esame clinico, BNP elevato o farmaci per insufficienza cardiaca
  • Creatinina sierica ≥ 1,5 mg/dL
  • Qualsiasi storia di abuso di sostanze (compreso l'alcol)
  • Qualsiasi storia di malattia psichiatrica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nitrato di sodio
I pazienti ingeriranno una singola dose orale di nitrato di sodio (~ 8,4 mmol)
Integratore alimentare: Nitrato di sodio
Nessun intervento: Linea di base
Questa è una visita di studio di riferimento, che servirà a valutare i criteri di inclusione ed esclusione, oltre a fornire misurazioni non trattate del flusso sanguigno e della perfusione del muscolo scheletrico.
Sperimentale: Prova di aumento della dose
Questa è una visita di studio facoltativa, in cui i soggetti ingeriranno il doppio della dose di nitrato di sodio (~ 16,8 mmol).
Integratore alimentare: Nitrato di sodio - doppia dose
Comparatore placebo: Prova di controllo del placebo
Questa è una visita di studio facoltativa, in cui i pazienti ingeriranno un placebo.
Integratore alimentare: Placebo
Sperimentale: Aumento dell'intensità dell'esercizio
Questa è una visita di studio facoltativa, in cui ai pazienti verrà chiesto di ripetere tutte le valutazioni del flusso sanguigno, ma l'intensità dell'esercizio sarà aumentata.
Procedura: Aumento dell'intensità dell'esercizio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Flusso sanguigno del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: 24 ore dopo la prima visita
La regolazione del flusso sanguigno del muscolo scheletrico sarà valutata ad ogni visita mediante spettroscopia nel vicino infrarosso ed ecografia Doppler.
24 ore dopo la prima visita

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NANO3

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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