Efectos del nitrato de sodio sobre el flujo sanguíneo en la distrofia muscular de Becker
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Hay 2 fases en este proyecto de investigación: (1) un estudio de referencia inicial para confirmar la anormalidad del flujo sanguíneo en la distrofia muscular de Becker, y (2) una breve prueba de tratamiento posterior. También hay 3 protocolos de estudio opcionales: (A) prueba de escalada de dosis, (B) prueba de placebo y (C) prueba de aumento de la intensidad del ejercicio.
El estudio de referencia incluye un historial de admisión, un examen físico y una flebotomía para determinar la química sanguínea y el ADN, seguido de estudios no invasivos del flujo sanguíneo del antebrazo (espectroscopia de infrarrojo cercano, ecografía Doppler) antes y después de una breve serie de ejercicios de agarre manual (aproximadamente de 3 a 5 horas). completar). Los estudios de flujo sanguíneo se realizarán con la parte inferior del cuerpo del sujeto encerrada en una cámara hermética. El flujo de sangre y el suministro de oxígeno a los músculos del antebrazo se medirán antes y durante la aplicación de presión negativa en la parte inferior del cuerpo en reposo y durante el ejercicio de agarre manual. La presión negativa de la parte inferior del cuerpo simula los cambios en el flujo sanguíneo que normalmente ocurren cuando una persona se sienta después de acostarse.
Los resultados del estudio de referencia determinarán qué pacientes cumplen con los criterios de elegibilidad preestablecidos para participar en la fase de medicación del estudio. Estos criterios incluyen (1) pruebas de función renal y hepática normales y niveles normales de BNP (este último para excluir insuficiencia cardíaca) y (2) respuestas anormales del flujo sanguíneo al ejercicio de prensión manual.
A los pacientes elegibles se les pedirá que repitan los procedimientos de laboratorio anteriores en un día de estudio posterior después de recibir una dosis única de nitrato de sodio. A los pacientes elegibles también se les ofrecerá la opción de repetir los procedimientos de laboratorio anteriores en tres visitas de estudio posteriores, donde: (A) se aumenta la dosis de nitrato de sodio, (B) se ingiere un placebo y/o (C) el nivel de ejercicio en aumento.
Los investigadores planean inscribir a 20 hombres adultos con distrofia muscular de Becker.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres de 15 a 55 años de edad con un diagnóstico preexistente de distrofia muscular de Becker por parte de un neurólogo clínico (basado en criterios clínicos más análisis previos de biopsia muscular y/o análisis de ADN).
Criterio de exclusión:
- Cualquier evidencia de enfermedad cardiopulmonar por historia o examen físico
- Antecedentes de hipertensión o presión arterial con un promedio de ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus u otra enfermedad sistémica
- Insuficiencia cardíaca por examen clínico, BNP elevado o medicación para la insuficiencia cardíaca
- Creatinina sérica ≥ 1,5 mg/dL
- Cualquier historial de abuso de sustancias (incluido el alcohol)
- Cualquier historial de enfermedad psiquiátrica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Nitrato de sodio
Los pacientes ingerirán una sola dosis oral de nitrato de sodio (~8,4 mmol)
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Sin intervención: Base
Esta es una visita de estudio de referencia, que servirá para evaluar los criterios de inclusión y exclusión, así como para proporcionar mediciones no tratadas del flujo sanguíneo y la perfusión del músculo esquelético.
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Experimental: Ensayo de escalada de dosis
Esta es una visita de estudio opcional, en la que los sujetos ingerirán el doble de la dosis de nitrato de sodio (~16,8 mmol).
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Comparador de placebos: Ensayo de control con placebo
Esta es una visita de estudio opcional, donde los pacientes ingerirán un placebo.
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Experimental: Aumento de la intensidad del ejercicio
Esta es una visita de estudio opcional, en la que se les pedirá a los pacientes que repitan todas las evaluaciones del flujo sanguíneo, pero se aumentará la intensidad del ejercicio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Flujo sanguíneo del músculo esquelético
Periodo de tiempo: 24 horas después de la visita inicial
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La regulación del flujo sanguíneo del músculo esquelético se evaluará en cada visita mediante espectroscopia de infrarrojo cercano y ecografía Doppler.
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24 horas después de la visita inicial
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NANO3
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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