Effecten van natriumnitraat op de bloedstroom bij Becker spierdystrofie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoeksproject bestaat uit 2 fasen: (1) een eerste basisonderzoek om de bloedstroomafwijking bij Becker-spierdystrofie te bevestigen, en (2) een daaropvolgende korte behandelingsproef. Er zijn ook 3 optionele studieprotocollen: (A) dosis-escalatie-onderzoek, (B) placebo-onderzoek en (C) onderzoek met verhoogde inspanningsintensiteit.
De basislijnstudie omvat een intakegeschiedenis, lichamelijk onderzoek en aderlating voor bloedchemie en DNA, gevolgd door niet-invasieve bloedstroomonderzoeken in de onderarm (nabij-infraroodspectroscopie, Doppler-echografie) voor en na een korte periode van handgreepoefeningen (ongeveer 3-5 uur). vervolledigen). Bloedstroomonderzoeken zullen worden uitgevoerd met het onderlichaam van de proefpersoon ingesloten in een luchtdichte kamer. De bloedstroom en de zuurstofafgifte aan de onderarmspieren worden gemeten voor en tijdens het uitoefenen van negatieve druk op het onderlichaam in rust en tijdens handknijpoefeningen. Onderdruk in het onderlichaam simuleert de veranderingen in de bloedstroom die normaal optreden wanneer een persoon rechtop gaat zitten nadat hij heeft gelegen.
De resultaten van de basislijnstudie zullen bepalen welke patiënten voldoen aan de vooraf ingestelde geschiktheidscriteria om deel te nemen aan de medicatiefase van de studie. Deze criteria omvatten (1) normale nier- en leverfunctietests en normale BNP-waarden (de laatste om hartfalen uit te sluiten), en (2) abnormale reacties van de bloedstroom op handgreepoefeningen.
In aanmerking komende patiënten zullen worden gevraagd om de bovenstaande laboratoriumprocedures te herhalen op een volgende studiedag na ontvangst van een enkele dosis natriumnitraat. In aanmerking komende patiënten zal ook de mogelijkheid worden geboden om de bovenstaande laboratoriumprocedures te herhalen tijdens drie opeenvolgende studiebezoeken, waarbij: (A) de dosis natriumnitraat wordt verhoogd, (B) een placebo wordt ingenomen en/of (C) het niveau oefening in toegenomen.
De onderzoekers zijn van plan om 20 volwassen mannen met Becker spierdystrofie in te schrijven.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen van 15-55 jaar met een reeds bestaande diagnose van Becker spierdystrofie door een klinisch neuroloog (gebaseerd op klinische criteria plus eerdere analyse van spierbiopten en/of DNA-analyse).
Uitsluitingscriteria:
- Enig bewijs van cardiopulmonale ziekte door anamnese of lichamelijk onderzoek
- Voorgeschiedenis van hypertensie of bloeddruk gemiddeld ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus of andere systemische ziekte
- Hartfalen door klinisch onderzoek, verhoogde BNP of medicatie voor hartfalen
- Serumcreatinine ≥ 1,5 mg/dL
- Elke geschiedenis van middelenmisbruik (inclusief alcohol)
- Elke geschiedenis van psychiatrische ziekte
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Natriumnitraat
Patiënten zullen een enkele orale dosis natriumnitraat (~ 8,4 mmol) innemen
|
|
|
Geen tussenkomst: Basislijn
Dit is een basisonderzoeksbezoek, dat zal dienen om inclusie- en exclusiecriteria te beoordelen, evenals onbehandelde metingen van de doorbloeding en perfusie van de skeletspieren.
|
|
|
Experimenteel: Proef met dosisescalatie
Dit is een optioneel studiebezoek, waarbij de proefpersonen tweemaal de dosis natriumnitraat (~16,8 mmol) binnenkrijgen.
|
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-controle proef
Dit is een optioneel studiebezoek, waarbij patiënten een placebo innemen.
|
|
|
Experimenteel: Verhoogde trainingsintensiteit
Dit is een optioneel studiebezoek, waarbij patiënten wordt gevraagd om alle bloedstroombeoordelingen te herhalen, maar de trainingsintensiteit zal worden verhoogd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Doorbloeding van de skeletspieren
Tijdsspanne: 24 uur na het eerste bezoek
|
De regulatie van de doorbloeding van de skeletspieren zal bij elk bezoek worden beoordeeld door middel van nabij-infraroodspectroscopie en Doppler-echografie.
|
24 uur na het eerste bezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NANO3
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .