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Auswirkungen von Natriumnitrat auf den Blutfluss bei Becker-Muskeldystrophie

10. Januar 2020 aktualisiert von: Cedars-Sinai Medical Center
Diese Studie soll auf einer wachsenden Zahl von Literatur aufbauen, die eine Durchblutungsstörung bei Patienten mit Becker-Muskeldystrophie zeigt. Das Labor der Forscher zeigte kürzlich, dass diese Durchblutungsstörung durch eine einzelne orale Dosis des Arzneimittels Tadalafil (auch bekannt als Cialis) korrigiert werden konnte. Die Forscher möchten diese aufregenden Ergebnisse nun mit einem gemeinsamen Stickoxidspender (Natriumnitrat) reproduzieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Forschungsprojekt besteht aus zwei Phasen: (1) einer ersten Basisstudie zur Bestätigung der Durchblutungsstörung bei Becker-Muskeldystrophie und (2) einem anschließenden kurzen Behandlungsversuch. Es gibt außerdem drei optionale Studienprotokolle: (A) Dosissteigerungsstudie, (B) Placebostudie und (C) Studie mit erhöhter Trainingsintensität.

Die Basisstudie umfasst eine Anamnese, eine körperliche Untersuchung und eine Aderlassuntersuchung auf Blutchemie und DNA, gefolgt von nicht-invasiven Untersuchungen des Unterarmblutflusses (Nahinfrarotspektroskopie, Doppler-Ultraschall) vor und nach einer kurzen Handgriffübung (ca. 3–5 Stunden). fertigstellen). Blutflussstudien werden durchgeführt, wobei der Unterkörper des Probanden in einer luftdichten Kammer eingeschlossen ist. Der Blutfluss und die Sauerstoffzufuhr zu den Unterarmmuskeln werden vor und während der Anwendung von Unterdruck im Unterkörper im Ruhezustand und während des Handgrifftrainings gemessen. Der Unterdruck im Unterkörper simuliert die Veränderungen des Blutflusses, die normalerweise auftreten, wenn sich eine Person nach dem Liegen aufsetzt.

Anhand der Ergebnisse der Basisstudie wird ermittelt, welche Patienten die vorgegebenen Zulassungskriterien für die Teilnahme an der Medikamentenphase der Studie erfüllen. Zu diesen Kriterien gehören (1) normale Nieren- und Leberfunktionstests und normale BNP-Werte (letztere zum Ausschluss einer Herzinsuffizienz) und (2) abnormale Blutflussreaktionen bei Handgriffübungen.

Geeignete Patienten werden gebeten, die oben genannten Laborverfahren an einem darauffolgenden Studientag zu wiederholen, nachdem sie eine Einzeldosis Natriumnitrat erhalten haben. Geeigneten Patienten wird auch die Möglichkeit geboten, die oben genannten Laborverfahren bei drei aufeinanderfolgenden Studienbesuchen zu wiederholen, wobei (A) die Natriumnitratdosis erhöht wird, (B) ein Placebo eingenommen wird und/oder (C) der Spiegel erhöht wird der körperlichen Betätigung erhöht.

Die Forscher planen, 20 erwachsene Männer mit Becker-Muskeldystrophie aufzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Heart Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter von 15 bis 55 Jahren mit einer vorbestehenden Diagnose der Becker-Muskeldystrophie durch einen klinischen Neurologen (basierend auf klinischen Kriterien plus vorheriger Muskelbiopsieanalyse und/oder DNA-Analyse).

Ausschlusskriterien:

  • Jeglicher Hinweis auf eine Herz-Lungen-Erkrankung durch Anamnese oder körperliche Untersuchung
  • Vorgeschichte von Bluthochdruck oder Blutdruck im Durchschnitt ≥140/90 mmHg
  • Diabetes mellitus oder andere systemische Erkrankungen
  • Herzinsuffizienz durch klinische Untersuchung, erhöhter BNP oder Medikamente gegen Herzinsuffizienz
  • Serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dl
  • Jeglicher Drogenmissbrauch (einschließlich Alkohol) in der Vorgeschichte
  • Jegliche psychiatrische Erkrankung in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Natriumnitrat
Die Patienten nehmen eine einzelne orale Dosis Natriumnitrat (~8,4 mmol) ein.
Nahrungsergänzungsmittel: Natriumnitrat
Kein Eingriff: Grundlinie
Dies ist ein Basisstudienbesuch, der dazu dient, Einschluss- und Ausschlusskriterien zu bewerten und unbehandelte Messungen des Blutflusses und der Perfusion der Skelettmuskulatur durchzuführen.
Experimental: Dosissteigerungsversuch
Dies ist ein optionaler Studienbesuch, bei dem die Probanden die doppelte Dosis Natriumnitrat (~16,8 mmol) einnehmen.
Nahrungsergänzungsmittel: Natriumnitrat – doppelte Dosis
Placebo-Komparator: Placebo-Kontrollstudie
Dies ist ein optionaler Studienbesuch, bei dem die Patienten ein Placebo einnehmen.
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo
Experimental: Erhöhte Trainingsintensität
Dies ist ein optionaler Studienbesuch, bei dem die Patienten gebeten werden, alle Blutflussuntersuchungen zu wiederholen, die Trainingsintensität wird jedoch erhöht.
Verfahren: Erhöhte Trainingsintensität

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchblutung der Skelettmuskulatur
Zeitfenster: 24 Stunden nach dem ersten Besuch
Die Regulierung des Blutflusses der Skelettmuskulatur wird bei jedem Besuch durch Nahinfrarotspektroskopie und Doppler-Ultraschall beurteilt.
24 Stunden nach dem ersten Besuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NANO3

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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