Natriumnitraatin vaikutukset verenkiertoon Beckerin lihasdystrofiassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimusprojektissa on kaksi vaihetta: (1) ensimmäinen perustutkimus, jolla vahvistetaan verenvirtauksen poikkeavuus Beckerin lihasdystrofiassa, ja (2) myöhempi lyhyt hoitokoe. On myös kolme valinnaista tutkimusprotokollaa: (A) annoksen nostokoe, (B) lumelääkekoe ja (C) lisääntyneen harjoituksen intensiteettikoe.
Perustutkimukseen kuuluu saantihistoria, fyysinen tutkimus ja flebotomia veren kemian ja DNA:n varalta, mitä seuraa ei-invasiiviset kyynärvarren verenvirtaustutkimukset (lähi-infrapunaspektroskopia, Doppler-ultraääni) ennen ja jälkeen lyhyen kädensijaharjoituksen (noin 3-5 tuntia). saada valmiiksi). Verenvirtaustutkimukset suoritetaan siten, että potilaan alavartalo on suljettuna ilmatiiviiseen kammioon. Verenvirtaus ja hapen toimitus kyynärvarren lihaksiin mitataan ennen alavartalon alipaineen kohdistamista ja sen aikana levossa ja kädensijaharjoituksen aikana. Alavartalon alipaine simuloi verenvirtauksen muutoksia, joita normaalisti tapahtuu, kun henkilö nousee istumaan makuuasennon jälkeen.
Perustutkimuksen tulokset määrittävät, mitkä potilaat täyttävät ennalta asetetut kelpoisuusvaatimukset osallistua tutkimuksen lääkitysvaiheeseen. Näihin kriteereihin kuuluvat (1) normaalit munuaisten ja maksan toimintakokeet ja normaalit BNP-tasot (jälkimmäinen sydämen vajaatoiminnan poissulkemiseksi) ja (2) epänormaalit verenkiertovasteet kädensijaharjoituksessa.
Soveltuvia potilaita pyydetään toistamaan yllä mainitut laboratoriotoimenpiteet seuraavana tutkimuspäivänä sen jälkeen, kun he ovat saaneet yhden annoksen natriumnitraattia. Soveltuville potilaille tarjotaan myös mahdollisuus toistaa yllä mainitut laboratoriotoimenpiteet kolmella peräkkäisellä tutkimuskäynnillä, jolloin: (A) natriumnitraatin annosta nostetaan, (B) plaseboa nautitaan ja/tai (C) taso liikunta lisääntyi.
Tutkijat aikovat ottaa mukaan 20 aikuista miestä, joilla on Beckerin lihasdystrofia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 15–55-vuotiaat miehet, joilla on kliinisen neurologin tekemä Beckerin lihasdystrofia (perustuu kliinisiin kriteereihin sekä aikaisempaan lihasbiopsia- ja/tai DNA-analyysiin).
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki todisteet sydän- ja keuhkosairaudesta historian tai fyysisen tutkimuksen perusteella
- Aiempi verenpainetauti tai verenpaine, jonka keskiarvo on ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus tai muu systeeminen sairaus
- Sydämen vajaatoiminta kliinisen tutkimuksen, kohonneen BNP:n tai sydämen vajaatoiminnan lääkityksen perusteella
- Seerumin kreatiniini ≥ 1,5 mg/dl
- Mikä tahansa historia päihteiden väärinkäytöstä (mukaan lukien alkoholi)
- Mikä tahansa psykiatrinen sairaushistoria
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Natriumnitraatti
Potilaat nielevät yhden oraalisen annoksen natriumnitraattia (~8,4 mmol)
|
|
|
Ei väliintuloa: Perustaso
Tämä on perustutkimuskäynti, jonka tarkoituksena on arvioida sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä sekä tarjota käsittelemättömiä mittauksia luustolihasten verenkierrosta ja perfuusiosta.
|
|
|
Kokeellinen: Annoksen korotuskoe
Tämä on valinnainen tutkimuskäynti, jossa koehenkilöt nauttivat kaksinkertaisen annoksen natriumnitraattia (~16,8 mmol).
|
|
|
Placebo Comparator: Plasebokontrollikoe
Tämä on valinnainen tutkimuskäynti, jossa potilaat nauttivat lumelääkettä.
|
|
|
Kokeellinen: Lisääntynyt harjoituksen intensiteetti
Tämä on valinnainen opintokäynti, jossa potilaita pyydetään toistamaan kaikki verenvirtausmittaukset, mutta harjoituksen intensiteettiä lisätään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luustolihasten verenkierto
Aikaikkuna: 24 tuntia ensimmäisen käynnin jälkeen
|
Luustolihasten verenvirtauksen säätelyä arvioidaan jokaisella käynnillä lähi-infrapunaspektroskopialla ja Doppler-ultraäänellä.
|
24 tuntia ensimmäisen käynnin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NANO3
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .