Влияние нитрата натрия на кровоток при мышечной дистрофии Беккера
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Этот исследовательский проект состоит из 2 фаз: (1) начальное базовое исследование для подтверждения аномалии кровотока при мышечной дистрофии Беккера и (2) последующее краткое испытание лечения. Существует также 3 дополнительных протокола исследования: (A) исследование с повышением дозы, (B) исследование с плацебо и (C) исследование с увеличением интенсивности упражнений.
Исходное исследование включает в себя сбор анамнеза, физикальное обследование и флеботомию для биохимического анализа крови и ДНК с последующими неинвазивными исследованиями кровотока в предплечье (спектроскопия в ближней инфракрасной области, допплеровское ультразвуковое исследование) до и после коротких упражнений на рукоятки (примерно 3-5 часов). завершить). Исследования кровотока будут проводиться с нижней частью тела субъекта, заключенной в герметичную камеру. Кровоток и доставку кислорода к мышцам предплечья будут измерять до и во время применения отрицательного давления на нижнюю часть тела в состоянии покоя и во время упражнений с хватом. Отрицательное давление в нижней части тела имитирует изменения кровотока, которые обычно происходят, когда человек садится после лежания.
Результаты базового исследования определят, какие пациенты соответствуют заданным критериям приемлемости для участия в лекарственной фазе исследования. Эти критерии включают (1) нормальные функциональные тесты почек и печени и нормальные уровни BNP (последнее для исключения сердечной недостаточности) и (2) аномальные реакции кровотока на упражнения с хватом.
Подходящим пациентам будет предложено повторить вышеуказанные лабораторные процедуры в следующий день исследования после получения разовой дозы нитрата натрия. Подходящим пациентам также будет предложена возможность повторить вышеуказанные лабораторные процедуры в течение трех последующих визитов в рамках исследования, когда: (A) увеличивается доза нитрата натрия, (B) принимается плацебо и/или (C) уровень упражнений в увеличении.
Исследователи планируют включить в исследование 20 взрослых мужчин с мышечной дистрофией Беккера.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Мужчины в возрасте 15-55 лет с ранее установленным клиническим неврологом диагнозом мышечной дистрофии Беккера (на основании клинических критериев, а также предыдущего анализа биопсии мышц и/или анализа ДНК).
Критерий исключения:
- Любые признаки сердечно-легочного заболевания в анамнезе или при физическом осмотре
- История гипертонии или артериального давления в среднем ≥140/90 мм рт.ст.
- Сахарный диабет или другое системное заболевание
- Сердечная недостаточность при клиническом обследовании, повышенный BNP или прием лекарств от сердечной недостаточности
- Креатинин сыворотки ≥ 1,5 мг/дл
- Любая история злоупотребления психоактивными веществами (включая алкоголь)
- Любая история психического заболевания
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Нитрат натрия
Пациенты будут принимать разовую пероральную дозу нитрата натрия (~ 8,4 ммоль).
|
|
|
Без вмешательства: Базовый уровень
Это базовый исследовательский визит, который будет служить для оценки критериев включения и исключения, а также для обеспечения необработанных измерений кровотока и перфузии скелетных мышц.
|
|
|
Экспериментальный: Испытание с повышением дозы
Это необязательный учебный визит, во время которого испытуемые принимают двойную дозу нитрата натрия (~ 16,8 ммоль).
|
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо-контрольное исследование
Это необязательный ознакомительный визит, во время которого пациенты будут принимать плацебо.
|
|
|
Экспериментальный: Повышенная интенсивность упражнений
Это необязательный ознакомительный визит, во время которого пациентов попросят повторить все оценки кровотока, но интенсивность упражнений будет увеличена.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скелетно-мышечный кровоток
Временное ограничение: Через 24 часа после первого визита
|
Регуляция кровотока в скелетных мышцах будет оцениваться при каждом посещении с помощью спектроскопии в ближней инфракрасной области и ультразвуковой допплерографии.
|
Через 24 часа после первого визита
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NANO3
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .