Effekter av natriumnitrat på blodflödet vid Beckers muskeldystrofi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Det finns två faser i detta forskningsprojekt: (1) en initial baslinjestudie för att bekräfta blodflödesavvikelsen vid Beckers muskeldystrofi, och (2) en efterföljande kort behandlingsstudie. Det finns också 3 valfria studieprotokoll: (A) dosökningsförsök, (B) placeboförsök och (C) försök med ökad träningsintensitet.
Baslinjestudien innefattar en intagshistoria, fysisk undersökning och flebotomi för blodkemi och DNA följt av icke-invasiva blodflödesstudier under armarna (Near Infrared Spectroscopy, Doppler Ultrasound) före och efter en kort handtagsträning (cirka 3-5 timmar) att slutföra). Blodflödesstudier kommer att utföras med försökspersonens underkropp innesluten i en lufttät kammare. Blodflöde och syretillförsel till underarmsmusklerna kommer att mätas före och under applicering av underkroppens undertryck i vila och under handtagsträning. Undertrycket i underkroppen simulerar blodflödesförändringarna som normalt uppstår när en person sitter upp efter att ha legat ner.
Resultaten av baslinjestudien kommer att avgöra vilka patienter som uppfyller förinställda behörighetskriterier för att delta i medicineringsfasen av studien. Dessa kriterier inkluderar (1) normala njur- och leverfunktionstester och normala BNP-nivåer (det senare för att utesluta hjärtsvikt) och (2) onormala blodflödessvar på handtagsträning.
Kvalificerade patienter kommer att uppmanas att upprepa ovanstående laboratorieprocedurer på en efterföljande studiedag efter att ha fått en enkeldos natriumnitrat. Berättigade patienter kommer också att erbjudas möjligheten att upprepa ovanstående laboratorieprocedurer vid tre efterföljande studiebesök, där: (A) dosen natriumnitrat ökas, (B) en placebo intas och/eller (C) nivån av träning i ökad.
Utredarna planerar att registrera 20 vuxna män med Beckers muskeldystrofi.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män 15-55 år med en redan existerande diagnos av Becker muskeldystrofi av en klinisk neurolog (baserat på kliniska kriterier plus tidigare muskelbiopsianalys och/eller DNA-analys).
Exklusions kriterier:
- Alla tecken på hjärt- och lungsjukdom genom historia eller genom fysisk undersökning
- Historik med hypertoni eller blodtryck i genomsnitt ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus eller annan systemisk sjukdom
- Hjärtsvikt genom klinisk undersökning, förhöjt BNP eller hjärtsviktsmedicin
- Serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dL
- Någon historia av drogmissbruk (inklusive alkohol)
- Någon historia av psykiatrisk sjukdom
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Natriumnitrat
Patienterna kommer att få i sig en enstaka oral dos av natriumnitrat (~8,4 mmol)
|
|
|
Inget ingripande: Baslinje
Detta är ett grundstudiebesök, som kommer att tjäna till att bedöma inklusions- och uteslutningskriterier, samt tillhandahålla obehandlade mätningar av skelettmuskelns blodflöde och perfusion.
|
|
|
Experimentell: Dosökningsförsök
Detta är ett valfritt studiebesök, där försökspersoner kommer att få i sig två gånger dosen natriumnitrat (~16,8 mmol).
|
|
|
Placebo-jämförare: Placebokontrollförsök
Detta är ett valfritt studiebesök, där patienter kommer att få i sig placebo.
|
|
|
Experimentell: Ökad träningsintensitet
Detta är ett valfritt studiebesök, där patienterna kommer att uppmanas att upprepa alla blodflödesbedömningar, men träningsintensiteten kommer att ökas.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Skelettmuskelns blodflöde
Tidsram: 24 timmar efter första besöket
|
Regleringen av blodflödet i skelettmuskulaturen kommer att bedömas vid varje besök med nära infraröd spektroskopi och dopplerultraljud.
|
24 timmar efter första besöket
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NANO3
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .