硝酸钠对贝克尔肌营养不良患者血流的影响
2020年1月10日 更新者：Cedars-Sinai Medical Center
这项研究旨在建立在越来越多的文献基础上，这些文献表明贝克尔肌营养不良症患者存在血流异常。
研究人员的实验室最近表明，可以通过单次口服药物他达拉非（也称为西力士）来纠正这种血流异常。
研究人员现在希望使用常见的一氧化氮供体（硝酸钠）复制这些令人兴奋的结果。
研究概览
详细说明
该研究项目分为 2 个阶段：(1) 初步基线研究以确认贝克尔肌营养不良症的血流异常，以及 (2) 随后的简短治疗试验。 还有 3 个可选的研究方案：(A) 剂量递增试验，(B) 安慰剂试验，和 (C) 增加运动强度试验。
基线研究包括摄入史、体格检查和血液化学和 DNA 的静脉切开术，然后在短暂的握力运动（大约 3-5 小时）前后进行无创前臂血流研究（近红外光谱、多普勒超声）去完成）。 将在受试者的下半身封闭在密闭室中进行血流研究。 前臂肌肉的血流量和氧气输送将在休息时和握力运动期间应用下半身负压之前和期间测量。 下半身负压模拟人躺下后坐起时正常发生的血流变化。
基线研究的结果将决定哪些患者符合预设的资格标准以参与研究的药物治疗阶段。 这些标准包括 (1) 正常的肾脏和肝脏功能测试以及正常的 BNP 水平（后者排除心力衰竭），以及 (2) 对握力运动的异常血流反应。
符合条件的患者将被要求在接受单剂量硝酸钠后的随后研究日重复上述实验室程序。 符合条件的患者也可以选择在随后的三次研究访问中重复上述实验室程序，其中：(A) 增加硝酸钠的剂量，(B) 摄入安慰剂，和/或 (C) 水平运动量增加。
研究人员计划招募 20 名患有贝克尔肌营养不良症的成年男性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 年龄在 15-55 岁之间且已被临床神经学家诊断为贝克尔肌营养不良症的男性（根据临床标准加上之前的肌肉活检分析和/或 DNA 分析）。
排除标准：
- 通过病史或体格检查发现心肺疾病的任何证据
- 高血压病史或平均血压≥140/90 mmHg
- 糖尿病或其他全身性疾病
- 临床检查导致的心力衰竭、BNP 升高或心力衰竭药物治疗
- 血清肌酐 ≥ 1.5 mg/dL
- 任何药物滥用史（包括酒精）
- 任何精神疾病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：硝酸钠
患者将摄入单次口服剂量的硝酸钠（~8.4 毫摩尔）
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无干预：基线
这是一次基线研究访问，将用于评估纳入和排除标准，并提供未经处理的骨骼肌血流量和灌注测量值。
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实验性的：剂量递增试验
这是一项可选的研究访问，受试者将摄入两倍剂量的硝酸钠（~16.8 毫摩尔）。
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安慰剂比较：安慰剂对照试验
这是一个可选的研究访问，患者将服用安慰剂。
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|
|
实验性的：增加运动强度
这是一个可选的研究访问，患者将被要求重复所有的血流评估，但运动强度会增加。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
骨骼肌血流量
大体时间：初次访问后 24 小时
|
骨骼肌血流调节将在每次就诊时通过近红外光谱和多普勒超声进行评估。
|
初次访问后 24 小时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ronald G Victor, MD、Cedars-Sinai Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2014年5月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月25日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月22日
首次发布 (估计)
2014年5月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月10日
最后验证
2014年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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