Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekter af natriumnitrat på blodgennemstrømningen ved Beckers muskeldystrofi

10. januar 2020 opdateret af: Cedars-Sinai Medical Center
Denne undersøgelse er beregnet til at bygge på en voksende mængde litteratur, der viser en blodgennemstrømningsabnormitet hos patienter med Becker muskeldystrofi. Efterforskernes laboratorium viste for nylig, at denne blodgennemstrømningsabnormitet kunne korrigeres med en enkelt oral dosis af lægemidlet Tadalafil (også kendt som Cialis). Efterforskerne ønsker nu at replikere disse spændende resultater ved hjælp af en almindelig nitrogenoxiddonor (natriumnitrat).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er 2 faser til dette forskningsprojekt: (1) en indledende baseline undersøgelse for at bekræfte blodgennemstrømningen abnormitet i Becker muskeldystrofi, og (2) et efterfølgende kort behandlingsforsøg. Der er også 3 valgfri undersøgelsesprotokoller: (A) dosis-eskaleringsforsøg, (B) placeboforsøg og (C) forsøg med øget træningsintensitet.

Baseline-studiet involverer en indtagelseshistorie, fysisk undersøgelse og flebotomi for blodkemi og DNA efterfulgt af ikke-invasive underarms blodgennemstrømningsundersøgelser (Near Infrared Spectroscopy, Doppler Ultrasound) før og efter en kort omgang håndgrebsøvelse (ca. 3-5 timer) at færdiggøre). Blodgennemstrømningsundersøgelser vil blive udført med forsøgspersonens underkrop indesluttet i et lufttæt kammer. Blodgennemstrømning og ilttilførsel til underarmens muskler vil blive målt før og under påføring af underkroppens undertryk i hvile og under håndgrebsøvelser. Underkropsundertryk simulerer blodgennemstrømningsændringerne, der normalt opstår, når en person sætter sig op efter at have ligget ned.

Resultaterne af basislinjestudiet vil afgøre, hvilke patienter der opfylder forudindstillede kriterier for at deltage i undersøgelsens medicinfase. Disse kriterier omfatter (1) normale nyre- og leverfunktionstest og normale BNP-niveauer (sidstnævnte for at udelukke hjertesvigt) og (2) unormale blodgennemstrømningsreaktioner på håndgrebsøvelser.

Kvalificerede patienter vil blive bedt om at gentage ovenstående laboratorieprocedurer på en efterfølgende undersøgelsesdag efter at have modtaget en enkelt dosis natriumnitrat. Berettigede patienter vil også blive tilbudt muligheden for at gentage ovenstående laboratorieprocedurer ved tre efterfølgende undersøgelsesbesøg, hvor: (A) dosis af natriumnitrat øges, (B) en placebo indtages og/eller (C) niveauet af motion i øget.

Efterforskerne planlægger at indskrive 20 voksne mænd med Becker-muskulær dystrofi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Heart Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd i alderen 15-55 år med en allerede eksisterende diagnose Becker Muskelsvind af en klinisk neurolog (baseret på kliniske kriterier plus tidligere muskelbiopsianalyse og/eller DNA-analyse).

Ekskluderingskriterier:

  • Ethvert tegn på hjerte-lungesygdom ved historie eller ved fysisk undersøgelse
  • Anamnese med hypertension eller blodtryk i gennemsnit ≥140/90 mmHg
  • Diabetes mellitus eller anden systemisk sygdom
  • Hjertesvigt ved klinisk undersøgelse, forhøjet BNP eller hjertesvigtsmedicin
  • Serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dL
  • Enhver historie med stofmisbrug (inklusive alkohol)
  • Enhver historie med psykiatrisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Natriumnitrat
Patienterne vil indtage en enkelt oral dosis natriumnitrat (~8,4 mmol)
Kosttilskud: Natriumnitrat
Ingen indgriben: Baseline
Dette er et baseline studiebesøg, som vil tjene til at vurdere inklusions- og eksklusionskriterier, samt give ubehandlede målinger af skeletmuskulaturens blodgennemstrømning og perfusion.
Eksperimentel: Dosiseskaleringsforsøg
Dette er et valgfrit studiebesøg, hvor forsøgspersoner vil indtage den dobbelte dosis af natriumnitrat (~16,8 mmol).
Kosttilskud: Natriumnitrat - dobbelt dosis
Placebo komparator: Placebokontrolforsøg
Dette er et valgfrit studiebesøg, hvor patienter vil indtage placebo.
Kosttilskud: Placebo
Eksperimentel: Øget træningsintensitet
Dette er et valgfrit studiebesøg, hvor patienter vil blive bedt om at gentage alle blodgennemstrømningsvurderingerne, men træningsintensiteten vil blive øget.
Procedure: Øget træningsintensitet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skeletmuskulatur blodgennemstrømning
Tidsramme: 24 timer efter første besøg
Skeletmuskulaturens blodgennemstrømningsregulering vil blive vurderet ved hvert besøg ved nær-infrarød spektroskopi og Doppler-ultralyd.
24 timer efter første besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2014

Først opslået (Skøn)

28. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2020

Sidst verificeret

1. maj 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NANO3

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner