Účinky dusičnanu sodného na průtok krve u Beckerovy svalové dystrofie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tento výzkumný projekt má 2 fáze: (1) počáteční základní studie k potvrzení abnormality průtoku krve u Beckerovy svalové dystrofie a (2) následná krátká léčebná studie. Existují také 3 volitelné protokoly studie: (A) studie s eskalací dávky, (B) studie s placebem a (C) studie se zvýšenou intenzitou cvičení.
Základní studie zahrnuje anamnézu příjmu, fyzikální vyšetření a flebotomii pro biochemii krve a DNA, po níž následují neinvazivní studie průtoku krve na předloktí (blízká infračervená spektroskopie, dopplerovský ultrazvuk) před a po krátkém cvičení hmatů (přibližně 3–5 hodin dokončit). Studie průtoku krve budou prováděny se spodní částí těla subjektu uzavřenou ve vzduchotěsné komoře. Průtok krve a dodávka kyslíku do svalů předloktí bude měřena před a během aplikace podtlaku v dolní části těla v klidu a během cvičení hmatů. Podtlak v dolní části těla simuluje změny průtoku krve, ke kterým normálně dochází, když si člověk po ulehnutí sedne.
Výsledky základní studie určí, kteří pacienti splňují předem stanovená kritéria vhodnosti pro účast v medikační fázi studie. Tato kritéria zahrnují (1) normální testy funkce ledvin a jater a normální hladiny BNP (poslední vyloučí srdeční selhání) a (2) abnormální odezvy průtoku krve na cvičení rukojeti.
Vhodní pacienti budou požádáni, aby opakovali výše uvedené laboratorní postupy následující den studie po podání jedné dávky dusičnanu sodného. Oprávněným pacientům bude také nabídnuta možnost opakovat výše uvedené laboratorní postupy při třech následujících studijních návštěvách, kde při: (A) zvýšení dávky dusičnanu sodného, (B) požití placeba a/nebo (C) hladině cvičení ve zvýšené.
Vyšetřovatelé plánují zapsat 20 dospělých mužů s Beckerovou svalovou dystrofií.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Heart Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži ve věku 15-55 let s již existující diagnózou Beckerovy svalové dystrofie klinickým neurologem (na základě klinických kritérií plus předchozí analýza svalové biopsie a/nebo analýza DNA).
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli důkaz kardiopulmonálního onemocnění z anamnézy nebo fyzikálního vyšetření
- Anamnéza hypertenze nebo krevního tlaku v průměru ≥140/90 mmHg
- Diabetes mellitus nebo jiné systémové onemocnění
- Srdeční selhání klinickým vyšetřením, zvýšený BNP nebo léky na srdeční selhání
- Sérový kreatinin ≥ 1,5 mg/dl
- Jakákoli historie zneužívání návykových látek (včetně alkoholu)
- Jakákoli psychiatrická nemoc v anamnéze
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dusičnan sodný
Pacienti požijí jednu perorální dávku dusičnanu sodného (~8,4 mmol)
|
|
|
Žádný zásah: Základní linie
Toto je základní studijní návštěva, která bude sloužit k posouzení kritérií pro zařazení a vyloučení a také poskytne neošetřená měření průtoku krve a perfuze kosterním svalstvem.
|
|
|
Experimentální: Pokus se eskalací dávky
Jedná se o nepovinnou studijní návštěvu, kdy subjekty požijí dvojnásobnou dávku dusičnanu sodného (~16,8 mmol).
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo-kontrolní studie
Jedná se o nepovinnou studijní návštěvu, při které pacienti požijí placebo.
|
|
|
Experimentální: Zvýšená intenzita cvičení
Jedná se o nepovinnou studijní návštěvu, kdy budou pacienti požádáni, aby zopakovali všechna hodnocení krevního průtoku, ale intenzita cvičení bude zvýšena.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prokrvení kosterního svalstva
Časové okno: 24 hodin po první návštěvě
|
Regulace průtoku krve kosterním svalstvem bude hodnocena při každé návštěvě blízkou infračervenou spektroskopií a Dopplerovým ultrazvukem.
|
24 hodin po první návštěvě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NANO3
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .