Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ azotanu sodu na przepływ krwi w dystrofii mięśniowej Beckera

10 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Cedars-Sinai Medical Center
Niniejsze badanie ma na celu oparcie się na coraz większej liczbie publikacji ukazujących nieprawidłowości w przepływie krwi u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera. Laboratorium badaczy niedawno wykazało, że tę nieprawidłowość w przepływie krwi można skorygować pojedynczą doustną dawką leku Tadalafil (znanego również jako Cialis). Badacze chcą teraz powtórzyć te ekscytujące wyniki przy użyciu wspólnego donora tlenku azotu (azotanu sodu).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten projekt badawczy składa się z 2 faz: (1) wstępne badanie podstawowe w celu potwierdzenia nieprawidłowości przepływu krwi w dystrofii mięśniowej Beckera oraz (2) późniejsza krótka próba leczenia. Istnieją również 3 opcjonalne protokoły badań: (A) próba zwiększania dawki, (B) próba placebo i (C) próba zwiększonej intensywności ćwiczeń.

Badanie podstawowe obejmuje historię spożycia, badanie fizykalne i pobranie krwi w celu zbadania składu chemicznego krwi i DNA, a następnie nieinwazyjne badania przepływu krwi w przedramieniu (spektroskopia w bliskiej podczerwieni, ultrasonografia dopplerowska) przed i po krótkiej serii ćwiczeń z uchwytem (około 3-5 godzin) ukończyć). Badania przepływu krwi zostaną przeprowadzone z dolną częścią ciała pacjenta zamkniętą w hermetycznej komorze. Przepływ krwi i dostarczanie tlenu do mięśni przedramienia będą mierzone przed i podczas stosowania podciśnienia dolnej części ciała w spoczynku i podczas ćwiczeń na uchwycie. Podciśnienie w dolnej części ciała symuluje zmiany przepływu krwi, które zwykle występują, gdy osoba siada po położeniu się.

Wyniki badania podstawowego określą, którzy pacjenci spełniają określone kryteria kwalifikujące do udziału w fazie leczenia leku. Kryteria te obejmują (1) prawidłowe wyniki badań czynności nerek i wątroby oraz prawidłowy poziom BNP (ten ostatni w celu wykluczenia niewydolności serca) oraz (2) nieprawidłową reakcję przepływu krwi na ćwiczenie ściskania dłoni.

Kwalifikujący się pacjenci zostaną poproszeni o powtórzenie powyższych procedur laboratoryjnych w kolejnym dniu badania po otrzymaniu pojedynczej dawki azotanu sodu. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają również możliwość powtórzenia powyższych procedur laboratoryjnych podczas trzech kolejnych wizyt badawczych, podczas których: (A) zwiększa się dawkę azotanu sodu, (B) przyjmuje się placebo i/lub (C) poziom ćwiczeń w zwiększeniu.

Badacze planują zarejestrować 20 dorosłych mężczyzn z dystrofią mięśniową Beckera.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Heart Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku 15-55 lat z istniejącym wcześniej rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Beckera przez neurologa klinicznego (na podstawie kryteriów klinicznych oraz wcześniejszej analizy biopsji mięśnia i/lub analizy DNA).

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie dowody choroby sercowo-płucnej na podstawie wywiadu lub badania fizykalnego
  • Historia nadciśnienia lub średnie ciśnienie krwi ≥140/90 mmHg
  • Cukrzyca lub inna choroba ogólnoustrojowa
  • Niewydolność serca na podstawie badania klinicznego, podwyższone BNP lub przyjmowanie leków na niewydolność serca
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 1,5 mg/dl
  • Jakakolwiek historia nadużywania substancji (w tym alkoholu)
  • Jakakolwiek historia chorób psychicznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Azotan sodu
Pacjenci przyjmą pojedynczą doustną dawkę azotanu sodu (~8,4 mmol)
Suplement diety: Azotan sodu
Brak interwencji: Linia bazowa
Jest to podstawowa wizyta badawcza, która posłuży do oceny kryteriów włączenia i wyłączenia, a także zapewni nieleczone pomiary przepływu krwi i perfuzji w mięśniach szkieletowych.
Eksperymentalny: Próba zwiększania dawki
Jest to opcjonalna wizyta studyjna, podczas której uczestnicy przyjmą podwójną dawkę azotanu sodu (~16,8 mmol).
Suplement diety: Azotan sodu - podwójna dawka
Komparator placebo: Próba kontrolna placebo
Jest to opcjonalna wizyta studyjna, podczas której pacjenci będą przyjmować placebo.
Suplement diety: Placebo
Eksperymentalny: Zwiększona intensywność ćwiczeń
Jest to opcjonalna wizyta studyjna, podczas której pacjenci zostaną poproszeni o powtórzenie wszystkich ocen przepływu krwi, ale intensywność ćwiczeń zostanie zwiększona.
Procedura: Zwiększona intensywność ćwiczeń

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przepływ krwi w mięśniach szkieletowych
Ramy czasowe: 24 godziny po pierwszej wizycie
Regulacja przepływu krwi w mięśniach szkieletowych będzie oceniana podczas każdej wizyty za pomocą spektroskopii w bliskiej podczerwieni i USG Dopplera.
24 godziny po pierwszej wizycie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cedars-Sinai Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ronald G Victor, MD, Cedars-Sinai Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NANO3

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Beckera

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj