マチャド・ジョセフ病患者における静脈内カバレッタの安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究
2016年11月21日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
マシャド・ジョセフ病患者における静脈内カバレッタ®の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、単一施設、無作為化、二重盲検、並行グループ、用量制御研究
- これは、プラセボ群を使用しない、探索的、無作為化、並行群、用量漸増および用量制御試験です。
- 適格な患者は、1:1 の比率 (二重盲検) で無作為に割り付けられ、Cabaletta を週 1 回 22 週間 (合計 24 週間) 2 回投与されます (合計 24 週間の治療)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kfar Saba、イスラエル
- Meir Medical Center
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～75歳の男女
- マチャド・ジョセフ病/脊髄小脳性運動失調症と臨床的に診断された 3 遺伝子検査により確認された
- 病期2以下
- 研究登録前の30日間および研究期間中のすべての薬物の安定した用量。
- 体格指数 (BMI) ≤32 kg/m2。
- 介助の有無にかかわらず歩行する能力
除外基準:
- 1型または2型糖尿病
- その他の主な疾患
- コントロールされていない心臓病、慢性心不全 (CHF)。
- その他の神経疾患。
- 遺伝的に確認された脊髄小脳性運動失調以外の原因による運動失調
- 精神病、双極性障害、未治療のうつ病の存在
- -悪性腫瘍の病歴（非侵襲性皮膚悪性腫瘍を除く）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：カバレッタ 15gr
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週 1 回の IV 注入のためのカバレッタ
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実験的：カバレッタ 30gr
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週 1 回の IV 注入のためのカバレッタ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：28週間
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安全性は、次の評価に基づいて評価されます。 有害事象、健康診断、12誘導心電図、バイタルサイン、安全検査室評価 |
28週間
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身体検査
時間枠：28週間
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安全性は、次の評価に基づいて評価されます。 有害事象、健康診断、12誘導心電図、バイタルサイン、安全検査室評価 |
28週間
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バイタルサイン
時間枠：28週
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安全性は、次の評価に基づいて評価されます。 有害事象、健康診断、12誘導心電図、バイタルサイン、安全検査室評価 |
28週
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12誘導心電図
時間枠：28週
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安全性は、次の評価に基づいて評価されます。 有害事象、健康診断、12誘導心電図、バイタルサイン、安全検査室評価 |
28週
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安全実験室試験
時間枠：28週
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安全性は、次の評価に基づいて評価されます。 有害事象、健康診断、12誘導心電図、バイタルサイン、安全検査室評価 |
28週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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疾患マーカー
時間枠：27週
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疾患マーカーの変化は、次の評価に基づいて評価されます。 運動失調症の評価と評価の尺度 (SARA);脊髄小脳失調症（NESSCA）の神経学的検査スコア; BMI の変化 - スクリーニング、脊髄小脳失調症の機能テスト。生活の質 |
27週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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生化学マーカー
時間枠：27週
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疾患の生化学的マーカーであるニューロン特異的エノラーゼ (NSE) およびプロテイン S 100 B (S100B) の評価
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27週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Carlos Gordon, Prof.、Meir Medical Center Kfar Saba Israel
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年7月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年11月1日
試験登録日
最初に提出
2014年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月23日
最初の投稿 (見積もり)
2014年5月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月21日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BB-MJD-201
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。