Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność dożylnej kabaletty u pacjentów z chorobą Machado-Josepha
Jednoośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, prowadzone w równoległych grupach, kontrolowane dawką badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dożylnego preparatu Cabaletta® u pacjentów z chorobą Machado-Josepha
- Jest to badanie eksploracyjne, randomizowane, prowadzone w grupach równoległych, ze zwiększaniem dawki i kontrolą dawki, bez ramienia placebo.
- Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 (podwójnie ślepa próba) do grupy otrzymującej produkt Cabaletta w 2 dawkach raz w tygodniu przez 22 tygodnie (łącznie 24 tygodnie leczenia).
Przegląd badań
Status
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kfar Saba, Izrael
- Meir Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety, 18 - 75 lat
- Klinicznie zdiagnozowana jako choroba Machado-Josepha/ataksja rdzeniowo-móżdżkowa 3 potwierdzona badaniami genetycznymi
- Ze stadium choroby 2 lub niższym
- Stałe dawki wszystkich leków przez 30 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤32 kg/m2.
- Możliwość poruszania się z pomocą lub bez pomocy
Kryteria wyłączenia:
- Cukrzyca typu 1 lub 2
- Inne poważne choroby
- Niekontrolowana choroba serca, przewlekła niewydolność serca (CHF).
- Inne choroby neurologiczne.
- Ataksja wywodząca się z jakiejkolwiek innej przyczyny niż potwierdzona genetycznie ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Obecność psychozy, choroby afektywnej dwubiegunowej, nieleczonej depresji
- Historia nowotworów złośliwych (z wyjątkiem nieinwazyjnych nowotworów skóry).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cabaletta 15gr
|
Cabaletta do infuzji IV raz w tygodniu
|
|
Eksperymentalny: Cabaletta 30gr
|
Cabaletta do infuzji IV raz w tygodniu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie następujących ocen: Zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, 12-odprowadzeniowe EKG, parametry życiowe, oceny laboratoryjne bezpieczeństwa |
28 tygodni
|
|
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie następujących ocen: Zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, 12-odprowadzeniowe EKG, parametry życiowe, oceny laboratoryjne bezpieczeństwa |
28 tygodni
|
|
Oznaki życia
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie następujących ocen: Zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, 12-odprowadzeniowe EKG, parametry życiowe, oceny laboratoryjne bezpieczeństwa |
28 tygodni
|
|
12-odprowadzeniowe EKG
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie następujących ocen: Zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, 12-odprowadzeniowe EKG, parametry życiowe, oceny laboratoryjne bezpieczeństwa |
28 tygodni
|
|
Testy laboratoryjne bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 28 tygodni
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie następujących ocen: Zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, 12-odprowadzeniowe EKG, parametry życiowe, oceny laboratoryjne bezpieczeństwa |
28 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Markery choroby
Ramy czasowe: 27 tygodni
|
Zmiany w markerach choroby będą oceniane na podstawie następujących ocen: Skala oceny i oceny ataksji (SARA); Wynik badania neurologicznego w kierunku ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (NESSCA); Zmiana BMI - badanie przesiewowe, testy czynnościowe ataksji rdzeniowo-móżdżkowej; jakość życia |
27 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Marker biochemiczny
Ramy czasowe: 27 tygodni
|
Ocena biochemicznego markera choroby enolazy swoistej dla neuronów (NSE) i białka S 100 B (S100B)
|
27 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby móżdżku
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Choroba Machado-Josepha
Inne numery identyfikacyjne badania
- BB-MJD-201
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .