Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Cabaletta intravenosa en pacientes con enfermedad de Machado-Joseph
Un estudio de centro único, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y de dosis controlada para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Cabaletta® intravenoso en pacientes con enfermedad de Machado-Joseph
- Este es un estudio exploratorio, aleatorizado, de grupos paralelos, de aumento de dosis y de dosis controlada sin un brazo de placebo.
- Los pacientes elegibles serán aleatorizados en una proporción de 1:1 (doble ciego) para recibir Cabaletta en 2 dosis, una vez por semana durante 22 semanas (un total de 24 semanas de tratamiento).
Descripción general del estudio
Estado
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Kfar Saba, Israel
- Meir Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, 18 - 75 años
- Clínicamente diagnosticada como enfermedad de Machado-Joseph/ataxia espinocerebelosa 3 confirmada por pruebas genéticas
- Con enfermedad en estadio 2 o menos
- Dosis estables de todos los medicamentos durante los 30 días anteriores al ingreso al estudio y durante la duración del estudio.
- Índice de Masa Corporal (IMC) ≤32 kg/m2.
- Capacidad para deambular con o sin ayuda
Criterio de exclusión:
- Diabetes mellitus tipo 1 o 2
- Otras enfermedades importantes
- Enfermedad cardíaca no controlada, insuficiencia cardíaca crónica (CHF).
- Otras enfermedades neurológicas.
- Ataxia derivada de cualquier otra causa que no sea la ataxia espinocerebelosa confirmada genéticamente
- Presencia de psicosis, trastorno bipolar, depresión no tratada
- Antecedentes de malignidad (excepto malignidad cutánea no invasiva).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cabaletta 15gr
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Cabaletta para infusión IV una vez por semana
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Experimental: Cabaletta 30gr
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Cabaletta para infusión IV una vez por semana
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 28 semanas
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La seguridad se evaluará sobre la base de las siguientes valoraciones: Eventos adversos, examen físico, ECG de 12 derivaciones, signos vitales, evaluaciones de laboratorio de seguridad |
28 semanas
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Examen físico
Periodo de tiempo: 28 semanas
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La seguridad se evaluará sobre la base de las siguientes valoraciones: Eventos adversos, examen físico, ECG de 12 derivaciones, signos vitales, evaluaciones de laboratorio de seguridad |
28 semanas
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Signos vitales
Periodo de tiempo: 28 semanas
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La seguridad se evaluará sobre la base de las siguientes valoraciones: Eventos adversos, examen físico, ECG de 12 derivaciones, signos vitales, evaluaciones de laboratorio de seguridad |
28 semanas
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ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: 28 semanas
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La seguridad se evaluará sobre la base de las siguientes valoraciones: Eventos adversos, examen físico, ECG de 12 derivaciones, signos vitales, evaluaciones de laboratorio de seguridad |
28 semanas
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Pruebas de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: 28 semanas
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La seguridad se evaluará sobre la base de las siguientes valoraciones: Eventos adversos, examen físico, ECG de 12 derivaciones, signos vitales, evaluaciones de laboratorio de seguridad |
28 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcadores de enfermedades
Periodo de tiempo: 27 semanas
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Los cambios en los marcadores de enfermedad se evaluarán en función de las siguientes evaluaciones: Escala para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA); Puntaje de examen neurológico para ataxia espinocerebelosa (NESSCA); Cambio en el IMC: detección, pruebas funcionales de ataxia espinocerebelosa; calidad de vida |
27 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Marcador bioquimico
Periodo de tiempo: 27 semanas
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Evaluación de la enfermedad marcador bioquímico enolasa específica de neuronas (NSE) y proteína S 100 B (S100B)
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27 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
Otros números de identificación del estudio
- BB-MJD-201
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