마차도-조셉병 환자에서 정맥 카발레타의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2016년 11월 21일 업데이트: Bioblast Pharma Ltd.
마차도-조셉병 환자에서 정맥 카발레타®의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일 센터, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 용량 제어 연구
- 이것은 위약군이 없는 탐색적, 무작위, 병렬 그룹, 용량 증량 및 용량 제어 연구입니다.
- 적격 환자는 1:1 비율(이중 맹검)로 무작위 배정되어 카발레타를 22주 동안 주 1회(총 24주 치료) 2회 용량으로 투여받게 됩니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kfar Saba, 이스라엘
- Meir Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남녀, 18 - 75세
- 유전자 검사로 확진된 마차도-조셉병/척수소뇌성 운동실조 3으로 임상 진단
- 질병 2기 이하
- 연구 시작 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 모든 약물의 안정적인 투여량.
- 체질량 지수(BMI) ≤32kg/m2.
- 도움을 받거나 받지 않고 걸을 수 있는 능력
제외 기준:
- 당뇨병 1형 또는 2형
- 기타 주요 질병
- 조절되지 않는 심장 질환, 만성 심부전(CHF).
- 기타 신경계 질환.
- 유전적으로 확인된 척수소뇌성 운동실조증 이외의 다른 원인에 의한 운동실조증
- 정신병, 양극성 장애, 치료되지 않은 우울증의 존재
- 악성 종양의 병력(비침습성 피부 악성 종양 제외).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 카발레타 15gr
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매주 1회 IV 주입을 위한 Cabaletta
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실험적: 카발레타 30gr
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매주 1회 IV 주입을 위한 Cabaletta
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 28주
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안전성은 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 부작용 , 신체 검사, 12-리드 ECG, 바이탈 사인, 안전 검사실 평가 |
28주
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신체 검사
기간: 28주
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안전성은 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 부작용 , 신체 검사, 12-리드 ECG, 바이탈 사인, 안전 검사실 평가 |
28주
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활력징후
기간: 28주
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안전성은 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 부작용 , 신체 검사, 12-리드 ECG, 바이탈 사인, 안전 검사실 평가 |
28주
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12리드 ECG
기간: 28주
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안전성은 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 부작용 , 신체 검사, 12-리드 ECG, 바이탈 사인, 안전 검사실 평가 |
28주
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안전 실험실 테스트
기간: 28주
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안전성은 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 부작용 , 신체 검사, 12-리드 ECG, 바이탈 사인, 안전 검사실 평가 |
28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 마커
기간: 27주
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질병 마커의 변화는 다음 평가를 기반으로 평가됩니다. 실조증 평가 및 평가 척도(SARA); 척수소뇌 운동실조증(NESSCA)에 대한 신경학적 검사 점수; BMI의 변화 - 스크리닝, 척수소뇌 운동실조 기능 검사; 삶의 질 |
27주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생화학적 마커
기간: 27주
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질병 생화학적 표지자 신경 특이적 에놀라제(NSE) 및 단백질 S 100 B(S100B) 평가
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27주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2014년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
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