Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intraveneuze cabaletta bij patiënten met de ziekte van Machado-Joseph

21 november 2016 bijgewerkt door: Bioblast Pharma Ltd.

Een single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, dosisgecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intraveneuze Cabaletta® bij patiënten met de ziekte van Machado-Joseph te beoordelen

  • Dit is een verkennend, gerandomiseerd, dosis-escalatie- en dosisgecontroleerd onderzoek met parallelle groepen zonder een placebo-arm.
  • Geschikte patiënten zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 (dubbelblind) om Cabaletta in 2 doses te krijgen, eenmaal per week gedurende 22 weken (in totaal 24 weken behandeling).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Kfar Saba, Israël
        • Meir Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 73 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen, 18 - 75 jaar
  2. Klinisch gediagnosticeerd als de ziekte van Machado-Joseph/Spinocerebellaire ataxie 3 bevestigd door genetische tests
  3. Met ziektestadium 2 of minder
  4. Stabiele doses van alle medicijnen gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek.
  5. Body Mass Index (BMI) ≤32 kg/m2.
  6. Mogelijkheid om te lopen met of zonder hulp

Uitsluitingscriteria:

  1. Diabetes mellitus type 1 of 2
  2. Andere belangrijke ziekten
  3. Ongecontroleerde hartziekte, chronisch hartfalen (CHF).
  4. Andere neurologische aandoeningen.
  5. Ataxie afgeleid van een andere oorzaak dan genetisch bevestigde spinocerebellaire ataxie
  6. Aanwezigheid van psychose, bipolaire stoornis, onbehandelde depressie
  7. Geschiedenis van maligniteit (behalve niet-invasieve huidmaligniteit).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cabaletta 15gr
Geneesmiddel: Cabaletta voor intraveneuze infusie eenmaal per week gedurende 24 weken
Cabaletta voor IV-infusie eenmaal per week
Geneesmiddel: Cabaletta voor intraveneuze infusie eenmaal per week gedurende 24 weken
Experimenteel: Cabaletta 30gr
Geneesmiddel: Cabaletta voor intraveneuze infusie eenmaal per week gedurende 24 weken
Cabaletta voor IV-infusie eenmaal per week
Geneesmiddel: Cabaletta voor intraveneuze infusie eenmaal per week gedurende 24 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 weken

De veiligheid wordt beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, veiligheidslaboratoriumevaluaties
28 weken
Fysiek onderzoek
Tijdsspanne: 28 weken

De veiligheid wordt beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, veiligheidslaboratoriumevaluaties
28 weken
Vitale functies
Tijdsspanne: 28 weken

De veiligheid wordt beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, veiligheidslaboratoriumevaluaties
28 weken
12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: 28 weken

De veiligheid wordt beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, veiligheidslaboratoriumevaluaties
28 weken
Veiligheid laboratoriumtesten
Tijdsspanne: 28 weken

De veiligheid wordt beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, veiligheidslaboratoriumevaluaties
28 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekte markeringen
Tijdsspanne: 27 weken

Veranderingen in ziektemarkers zullen worden beoordeeld op basis van de volgende beoordelingen:

Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA); Neurologische onderzoeksscore voor spinocerebellaire ataxie (NESSCA); Verandering in BMI - screening, spinocerebellaire ataxie functionele tests; kwaliteit van het leven
27 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Biochemische marker
Tijdsspanne: 27 weken
Beoordeling van ziekte biochemische marker neuron-specifieke enolase (NSE) en proteïne S 100 B (S100B)
27 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BB-MJD-201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Machado-Joseph / spinocerebellaire ataxie 3

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren