Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózního Cabaletta u pacientů s Machado-Josephovou chorobou
Jednocentrová, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně skupinová studie s kontrolovanou dávkou k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózní Cabaletta® u pacientů s Machado-Josephovou chorobou
- Toto je průzkumná, randomizovaná studie s paralelními skupinami s eskalací dávky a kontrolovanou dávkou bez ramene s placebem.
- Vhodní pacienti budou randomizováni v poměru 1:1 (dvojitě zaslepení), aby dostávali přípravek Cabaletta ve 2 dávkách, jednou týdně po dobu 22 týdnů (celkem 24 týdnů léčby).
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Kfar Saba, Izrael
- Meir Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, 18 - 75 let
- Klinicky diagnostikována jako Machado-Josephova nemoc/Spinocerebelární ataxie 3 potvrzená genetickým testováním
- Se stupněm onemocnění 2 nebo méně
- Stabilní dávky všech léků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤32 kg/m2.
- Schopnost chodit s pomocí nebo bez pomoci
Kritéria vyloučení:
- Diabetes mellitus typu 1 nebo 2
- Další závažná onemocnění
- Nekontrolované srdeční onemocnění, chronické srdeční selhání (CHF).
- Jiná neurologická onemocnění.
- Ataxie odvozená z jakékoli jiné příčiny, než je geneticky potvrzená spinocerebelární ataxie
- Přítomnost psychózy, bipolární poruchy, neléčená deprese
- Anamnéza malignity (kromě neinvazivní malignity kůže).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cabaletta 15g
|
Cabaletta pro IV infuzi jednou týdně
|
|
Experimentální: Cabaletta 30 gr
|
Cabaletta pro IV infuzi jednou týdně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí události
Časové okno: 28 týdnů
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě následujících hodnocení: Nežádoucí příhody, fyzikální vyšetření, 12svodové EKG, vitální funkce, bezpečnostní laboratorní hodnocení |
28 týdnů
|
|
Vyšetření
Časové okno: 28 týdnů
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě následujících hodnocení: Nežádoucí příhody, fyzikální vyšetření, 12svodové EKG, vitální funkce, bezpečnostní laboratorní hodnocení |
28 týdnů
|
|
Známky života
Časové okno: 28 týdnů
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě následujících hodnocení: Nežádoucí příhody, fyzikální vyšetření, 12svodové EKG, vitální funkce, bezpečnostní laboratorní hodnocení |
28 týdnů
|
|
12svodové EKG
Časové okno: 28 týdnů
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě následujících hodnocení: Nežádoucí příhody, fyzikální vyšetření, 12svodové EKG, vitální funkce, bezpečnostní laboratorní hodnocení |
28 týdnů
|
|
Bezpečnostní laboratorní testy
Časové okno: 28 týdnů
|
Bezpečnost bude hodnocena na základě následujících hodnocení: Nežádoucí příhody, fyzikální vyšetření, 12svodové EKG, vitální funkce, bezpečnostní laboratorní hodnocení |
28 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Značky onemocnění
Časové okno: 27 týdnů
|
Změny markerů onemocnění budou hodnoceny na základě následujících hodnocení: Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA); Skóre neurologického vyšetření pro spinocerebelární ataxii (NESSCA); Změna BMI - screening, funkční testy spinocerebelární ataxie; kvalita života |
27 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Biochemický marker
Časové okno: 27 týdnů
|
Stanovení biochemického markeru neuronově specifické enolázy (NSE) a proteinu S 100 B (S100B)
|
27 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Cerebelární onemocnění
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Spinocerebelární ataxie
- Spinocerebelární degenerace
- Machado-Josephova nemoc
Další identifikační čísla studie
- BB-MJD-201
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .