Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av intravenös Cabaletta hos patienter med Machado-Josephs sjukdom

21 november 2016 uppdaterad av: Bioblast Pharma Ltd.

En enkelcenter, randomiserad, dubbelblind, parallellgrupps-, doskontrollerad studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt av intravenös Cabaletta® hos patienter med Machado-Josephs sjukdom

  • Detta är en utforskande, randomiserad, parallellgrupps-, dosöknings- och doskontrollerad studie utan placeboarm.
  • Kvalificerade patienter kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 (dubbelblind) för att få Cabaletta i 2 doser, en gång i veckan under 22 veckor (totalt 24 veckors behandling).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
      • Kfar Saba, Israel
        • Meir Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män och kvinnor, 18 - 75 år
  2. Kliniskt diagnostiserad som Machado-Josephs sjukdom/spinocerebellär ataxi 3 bekräftad genom genetisk testning
  3. Med sjukdomsstadium 2 eller mindre
  4. Stabila doser av alla läkemedel i 30 dagar före studiestart och under hela studien.
  5. Body Mass Index (BMI) ≤32 kg/m2.
  6. Förmåga att ambulera med eller utan assistans

Exklusions kriterier:

  1. Diabetes mellitus typ 1 eller 2
  2. Andra stora sjukdomar
  3. Okontrollerad hjärtsjukdom, kronisk hjärtsvikt (CHF).
  4. Andra neurologiska sjukdomar.
  5. Ataxi härrör från någon annan orsak än genetiskt bekräftad spinocerebellär ataxi
  6. Förekomst av psykos, bipolär sjukdom, obehandlad depression
  7. Historik av malignitet (förutom icke-invasiv hudmalignitet).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cabaletta 15 gr
Läkemedel: Cabaletta för IV infusion en gång i veckan under 24 veckor
Cabaletta för IV infusion en gång i veckan
Läkemedel: Cabaletta för IV infusion en gång i veckan under 24 veckor
Experimentell: Cabaletta 30 gr
Läkemedel: Cabaletta för IV infusion en gång i veckan under 24 veckor
Cabaletta för IV infusion en gång i veckan
Läkemedel: Cabaletta för IV infusion en gång i veckan under 24 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 28 veckor

Säkerheten kommer att utvärderas utifrån följande bedömningar:

Biverkningar, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG, vitala tecken, säkerhetslaboratorieutvärderingar
28 veckor
Fysisk undersökning
Tidsram: 28 veckor

Säkerheten kommer att utvärderas utifrån följande bedömningar:

Biverkningar, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG, vitala tecken, säkerhetslaboratorieutvärderingar
28 veckor
Vitala tecken
Tidsram: 28 veckor

Säkerheten kommer att utvärderas utifrån följande bedömningar:

Biverkningar, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG, vitala tecken, säkerhetslaboratorieutvärderingar
28 veckor
12-avlednings-EKG
Tidsram: 28 veckor

Säkerheten kommer att utvärderas utifrån följande bedömningar:

Biverkningar, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG, vitala tecken, säkerhetslaboratorieutvärderingar
28 veckor
Säkerhetslaboratorietester
Tidsram: 28 veckor

Säkerheten kommer att utvärderas utifrån följande bedömningar:

Biverkningar, fysisk undersökning, 12-avlednings-EKG, vitala tecken, säkerhetslaboratorieutvärderingar
28 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsmarkörer
Tidsram: 27 veckor

Förändringar i sjukdomsmarkörer kommer att bedömas utifrån följande bedömningar:

Skala för bedömning och värdering av ataxi (SARA); Neurologisk undersökningspoäng för spinocerebellär ataxi (NESSCA); Förändring i BMI - screening, spinocerebellär ataxi Funktionstest; livskvalité
27 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biokemisk markör
Tidsram: 27 veckor
Bedömning av sjukdomens biokemiska markör neuronspecifikt enolas (NSE) och protein S 100 B (S100B)
27 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2014

Första postat (Uppskatta)

28 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2016

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BB-MJD-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera