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Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la cabaletta intraveineuse chez les patients atteints de la maladie de Machado-Joseph

21 novembre 2016 mis à jour par: Bioblast Pharma Ltd.

Une étude monocentrique, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et à dose contrôlée, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Cabaletta® intraveineux chez les patients atteints de la maladie de Machado-Joseph

  • Il s'agit d'une étude exploratoire, randomisée, en groupes parallèles, à doses croissantes et à dose contrôlée sans groupe placebo.
  • Les patients éligibles seront randomisés selon un ratio 1:1 (en double aveugle) pour recevoir Cabaletta en 2 doses, une fois par semaine pendant 22 semaines (total de 24 semaines de traitement).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Kfar Saba, Israël
        • Meir Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 73 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes, 18 - 75 ans
  2. Cliniquement diagnostiquée comme maladie de Machado-Joseph/ataxie spinocérébelleuse 3 confirmée par des tests génétiques
  3. Avec stade de la maladie 2 ou moins
  4. Doses stables de tous les médicaments pendant 30 jours avant l'entrée à l'étude et pendant toute la durée de l'étude.
  5. Indice de masse corporelle (IMC) ≤32 kg/m2.
  6. Capacité à se déplacer avec ou sans assistance

Critère d'exclusion:

  1. Diabète sucré de type 1 ou 2
  2. Autres maladies majeures
  3. Maladie cardiaque non contrôlée, insuffisance cardiaque chronique (ICC).
  4. Autres maladies neurologiques.
  5. Ataxie dérivée de toute autre cause que l'ataxie spinocérébelleuse génétiquement confirmée
  6. Présence de psychose, trouble bipolaire, dépression non traitée
  7. Antécédents de malignité (à l'exception des malignités cutanées non invasives).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cabalette 15gr
Médicament: Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine pendant 24 semaines
Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine
Médicament: Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine pendant 24 semaines
Expérimental: Cabalette 30gr
Médicament: Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine pendant 24 semaines
Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine
Médicament: Cabaletta pour perfusion IV une fois par semaine pendant 24 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 28 semaines

La sécurité sera évaluée sur la base des évaluations suivantes :

Événements indésirables, examen physique, ECG à 12 dérivations, signes vitaux, évaluations de sécurité en laboratoire
28 semaines
Examen physique
Délai: 28 semaines

La sécurité sera évaluée sur la base des évaluations suivantes :

Événements indésirables, examen physique, ECG à 12 dérivations, signes vitaux, évaluations de sécurité en laboratoire
28 semaines
Signes vitaux
Délai: 28 semaines

La sécurité sera évaluée sur la base des évaluations suivantes :

Événements indésirables, examen physique, ECG à 12 dérivations, signes vitaux, évaluations de sécurité en laboratoire
28 semaines
ECG 12 dérivations
Délai: 28 semaines

La sécurité sera évaluée sur la base des évaluations suivantes :

Événements indésirables, examen physique, ECG à 12 dérivations, signes vitaux, évaluations de sécurité en laboratoire
28 semaines
Tests de sécurité en laboratoire
Délai: 28 semaines

La sécurité sera évaluée sur la base des évaluations suivantes :

Événements indésirables, examen physique, ECG à 12 dérivations, signes vitaux, évaluations de sécurité en laboratoire
28 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Marqueurs de maladie
Délai: 27 semaines

Les changements dans les marqueurs de la maladie seront évalués sur la base des évaluations suivantes :

Échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA); Score d'examen neurologique pour l'ataxie spinocérébelleuse (NESSCA); Modification de l'IMC - dépistage, tests fonctionnels de l'ataxie spinocérébelleuse ; qualité de vie
27 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Marqueur biochimique
Délai: 27 semaines
Évaluation du marqueur biochimique de la maladie, l'énolase spécifique des neurones (NSE) et la protéine S 100 B (S100B)
27 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioblast Pharma Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mai 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2014

Première publication (Estimation)

28 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

22 novembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BB-MJD-201

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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