Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности внутривенного введения кабалетты у пациентов с болезнью Мачадо-Жозефа
Одноцентровое рандомизированное двойное слепое параллельное групповое контролируемое исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности внутривенного введения Cabaletta® у пациентов с болезнью Мачадо-Джозефа
- Это предварительное рандомизированное исследование с параллельными группами, эскалацией дозы и контролируемой дозой без группы плацебо.
- Подходящие пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:1 (двойной слепой метод) для получения Кабалетты в 2 дозах один раз в неделю в течение 22 недель (всего 24 недели лечения).
Обзор исследования
Статус
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Kfar Saba, Израиль
- Meir Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины, 18 - 75 лет
- Клинически диагностирован как болезнь Мачадо-Жозефа/спиноцеребеллярная атаксия 3, подтвержденная генетическим тестированием.
- При 2 стадии заболевания и менее
- Стабильные дозы всех лекарств за 30 дней до включения в исследование и на протяжении всего исследования.
- Индекс массы тела (ИМТ) ≤32 кг/м2.
- Способность передвигаться с посторонней помощью или без нее
Критерий исключения:
- Сахарный диабет 1 или 2 типа
- Другие основные заболевания
- Неконтролируемое заболевание сердца, хроническая сердечная недостаточность (ХСН).
- Другие неврологические заболевания.
- Атаксия, вызванная любой другой причиной, кроме генетически подтвержденной спиноцеребеллярной атаксии.
- Наличие психоза, биполярного расстройства, нелеченой депрессии
- История злокачественных новообразований (за исключением неинвазивных злокачественных новообразований кожи).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кабалетта 15гр
|
Кабалетта для внутривенного введения 1 раз в неделю
|
|
Экспериментальный: Кабалетта 30гр
|
Кабалетта для внутривенного введения 1 раз в неделю
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 28 недель
|
Безопасность будет оцениваться на основе следующих оценок: Нежелательные явления, физикальное обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные оценки безопасности |
28 недель
|
|
Физикальное обследование
Временное ограничение: 28 недель
|
Безопасность будет оцениваться на основе следующих оценок: Нежелательные явления, физикальное обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные оценки безопасности |
28 недель
|
|
Жизненно важные признаки
Временное ограничение: 28 недель
|
Безопасность будет оцениваться на основе следующих оценок: Нежелательные явления, физикальное обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные оценки безопасности |
28 недель
|
|
ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: 28 недель
|
Безопасность будет оцениваться на основе следующих оценок: Нежелательные явления, физикальное обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные оценки безопасности |
28 недель
|
|
Лабораторные испытания безопасности
Временное ограничение: 28 недель
|
Безопасность будет оцениваться на основе следующих оценок: Нежелательные явления, физикальное обследование, ЭКГ в 12 отведениях, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные оценки безопасности |
28 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Маркеры заболеваний
Временное ограничение: 27 недель
|
Изменения маркеров заболевания будут оцениваться на основе следующих оценок: Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA); Неврологическая оценка спиноцеребеллярной атаксии (NESSCA); Изменение ИМТ - скрининг, спиноцеребеллярная атаксия, функциональные пробы; качество жизни |
27 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Биохимический маркер
Временное ограничение: 27 недель
|
Оценка биохимического маркера заболевания нейронспецифической энолазы (NSE) и белка S 100 B (S100B)
|
27 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Спиноцеребеллярная атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Болезнь Мачадо-Жозефа
Другие идентификационные номера исследования
- BB-MJD-201
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .