Tanulmány az intravénás Cabaletta biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére Machado-Joseph-kórban szenvedő betegeknél
Egyközpontos, randomizált, kettős vak, párhuzamos csoportos, dóziskontrollált vizsgálat az intravénás Cabaletta® biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére Machado-Joseph-kórban szenvedő betegeknél
- Ez egy feltáró, randomizált, párhuzamos csoportos, dóziseszkalációs és dóziskontrollos vizsgálat, placebo kar nélkül.
- A jogosult betegeket 1:1 arányban randomizálják (kettős vak), hogy 2 adagban kapjanak Cabalettát, hetente egyszer 22 héten keresztül (összesen 24 hetes kezelés).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Kfar Saba, Izrael
- Meir Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők, 18-75 év
- Klinikailag Machado-Joseph-kórként/Spinocerebellaris ataxiaként 3 diagnosztizálták, amelyet genetikai vizsgálat igazolt
- 2-es vagy annál alacsonyabb stádiumú betegség esetén
- Az összes gyógyszer stabil dózisa a vizsgálatba való belépés előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt.
- Testtömeg-index (BMI) ≤32 kg/m2.
- Lehetőség a mozgásra segítséggel vagy anélkül
Kizárási kritériumok:
- 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus
- Egyéb súlyos betegségek
- Nem kontrollált szívbetegség, krónikus szívelégtelenség (CHF).
- Egyéb neurológiai betegségek.
- A genetikailag megerősített spinocerebellaris ataxián kívül bármilyen más okból eredő ataxia
- Pszichózis, bipoláris zavar, kezeletlen depresszió jelenléte
- Rosszindulatú daganat az anamnézisben (kivéve a nem invazív bőr rosszindulatú daganatait).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Cabaletta 15 gr
|
Cabaletta intravénás infúzióhoz hetente egyszer
|
|
Kísérleti: Cabaletta 30 gr
|
Cabaletta intravénás infúzióhoz hetente egyszer
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: 28 hét
|
A biztonságot a következő értékelések alapján értékelik: Nemkívánatos események , fizikális vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, életjelek, biztonsági laboratóriumi értékelések |
28 hét
|
|
Fizikális vizsgálat
Időkeret: 28 hét
|
A biztonságot a következő értékelések alapján értékelik: Nemkívánatos események , fizikális vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, életjelek, biztonsági laboratóriumi értékelések |
28 hét
|
|
Életjelek
Időkeret: 28 hét
|
A biztonságot a következő értékelések alapján értékelik: Nemkívánatos események , fizikális vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, életjelek, biztonsági laboratóriumi értékelések |
28 hét
|
|
12 elvezetéses EKG
Időkeret: 28 hét
|
A biztonságot a következő értékelések alapján értékelik: Nemkívánatos események , fizikális vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, életjelek, biztonsági laboratóriumi értékelések |
28 hét
|
|
Biztonsági laboratóriumi vizsgálatok
Időkeret: 28 hét
|
A biztonságot a következő értékelések alapján értékelik: Nemkívánatos események , fizikális vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, életjelek, biztonsági laboratóriumi értékelések |
28 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegségjelzők
Időkeret: 27 hét
|
A betegségmarkerek változásait a következő értékelések alapján értékelik: Skála az ataxia értékeléséhez és minősítéséhez (SARA); Spinocerebellaris ataxia (NESSCA) neurológiai vizsgálati pontszáma; BMI változás - szűrés, spinocerebellaris ataxia funkcionális tesztek; életminőség |
27 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biokémiai marker
Időkeret: 27 hét
|
Betegség biokémiai marker neuron specifikus enoláz (NSE) és protein S 100 B (S100B) értékelése
|
27 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kisagyi betegségek
- Ataxia
- Cerebelláris ataxia
- Spinocerebelláris ataxiák
- Spinocerebelláris degenerációk
- Machado-Joseph kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BB-MJD-201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .