Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della cabaletta per via endovenosa nei pazienti con malattia di Machado-Joseph
Uno studio monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, a dosaggio controllato, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Cabaletta® per via endovenosa in pazienti con malattia di Machado-Joseph
- Questo è uno studio esplorativo, randomizzato, a gruppi paralleli, con aumento della dose e dose-controllato senza braccio placebo.
- I pazienti eleggibili saranno randomizzati in un rapporto 1:1 (doppio cieco) per ricevere Cabaletta in 2 dosi, una volta alla settimana per 22 settimane (totale di 24 settimane di trattamento).
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Kfar Saba, Israele
- Meir Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini e donne, 18 - 75 anni
- Diagnosi clinica come malattia di Machado-Joseph/atassia spinocerebellare 3 confermata da test genetici
- Con malattia in stadio 2 o inferiore
- Dosi stabili di tutti i farmaci per 30 giorni prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio.
- Indice di massa corporea (BMI) ≤32 kg/m2.
- Capacità di deambulare con o senza assistenza
Criteri di esclusione:
- Diabete mellito di tipo 1 o 2
- Altre malattie importanti
- Malattia cardiaca incontrollata, insufficienza cardiaca cronica (CHF).
- Altre malattie neurologiche.
- Atassia derivata da qualsiasi altra causa oltre all'atassia spinocerebellare confermata geneticamente
- Presenza di psicosi, disturbo bipolare, depressione non trattata
- Storia di malignità (eccetto malignità cutanea non invasiva).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cabaletta 15gr
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Cabaletta per fleboclisi una volta alla settimana
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Sperimentale: Cabaletta 30gr
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Cabaletta per fleboclisi una volta alla settimana
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 28 settimane
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La sicurezza sarà valutata sulla base delle seguenti valutazioni: Eventi avversi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni, segni vitali, valutazioni di laboratorio di sicurezza |
28 settimane
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Esame fisico
Lasso di tempo: 28 settimane
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La sicurezza sarà valutata sulla base delle seguenti valutazioni: Eventi avversi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni, segni vitali, valutazioni di laboratorio di sicurezza |
28 settimane
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Segni vitali
Lasso di tempo: 28settimane
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La sicurezza sarà valutata sulla base delle seguenti valutazioni: Eventi avversi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni, segni vitali, valutazioni di laboratorio di sicurezza |
28settimane
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ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: 28settimane
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La sicurezza sarà valutata sulla base delle seguenti valutazioni: Eventi avversi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni, segni vitali, valutazioni di laboratorio di sicurezza |
28settimane
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Prove di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: 28settimane
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La sicurezza sarà valutata sulla base delle seguenti valutazioni: Eventi avversi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni, segni vitali, valutazioni di laboratorio di sicurezza |
28settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indicatori di malattia
Lasso di tempo: 27 settimane
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I cambiamenti nei marcatori di malattia saranno valutati sulla base delle seguenti valutazioni: Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA); Punteggio dell'esame neurologico per l'atassia spinocerebellare (NESSCA); Variazione del BMI - screening, test funzionali atassia spinocerebellare; qualità della vita |
27 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Marcatore biochimico
Lasso di tempo: 27 settimane
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Valutazione del marcatore biochimico della malattia neuron specific enolase (NSE) e della proteina S 100 B (S100B)
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27 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassie spinocerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Malattia di Machado-Joseph
Altri numeri di identificazione dello studio
- BB-MJD-201
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