评估 Machado-Joseph 病患者静脉注射 Cabaletta 的安全性、耐受性和疗效的研究
2016年11月21日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
一项单中心、随机、双盲、平行组、剂量对照研究，以评估静脉注射 Cabaletta® 治疗 Machado-Joseph 病患者的安全性、耐受性和疗效
- 这是一项没有安慰剂组的探索性、随机、平行组、剂量递增和剂量控制研究。
- 符合条件的患者将以 1:1 的比例（双盲）随机接受 Cabaletta 2 剂，每周一次，持续 22 周（总共 24 周的治疗）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Kfar Saba、以色列
- Meir Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和女性，18 - 75 岁
- 临床诊断为马查多-约瑟夫病/脊髓小脑性共济失调 3 经基因检测证实
- 疾病阶段 2 或以下
- 在进入研究前 30 天和研究期间，所有药物的剂量都保持稳定。
- 身体质量指数 (BMI) ≤32 公斤/平方米。
- 能够在有或没有帮助的情况下走动
排除标准：
- 1 型或 2 型糖尿病
- 其他重大疾病
- 不受控制的心脏病、慢性心力衰竭 (CHF)。
- 其他神经系统疾病。
- 除遗传学证实的脊髓小脑性共济失调外，任何其他原因引起的共济失调
- 存在精神病、躁郁症、未经治疗的抑郁症
- 恶性肿瘤病史（非侵入性皮肤恶性肿瘤除外）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：卡巴莱塔 15 克
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Cabaletta 每周一次静脉输注
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实验性的：卡巴莱塔 30 克
|
Cabaletta 每周一次静脉输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：28周
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将根据以下评估评估安全性： 不良事件、身体检查、12 导联心电图、生命体征、安全实验室评估 |
28周
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身体检查
大体时间：28周
|
将根据以下评估评估安全性： 不良事件、身体检查、12 导联心电图、生命体征、安全实验室评估 |
28周
|
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生命体征
大体时间：28周
|
将根据以下评估评估安全性： 不良事件、身体检查、12 导联心电图、生命体征、安全实验室评估 |
28周
|
|
12 导联心电图
大体时间：28周
|
将根据以下评估评估安全性： 不良事件、身体检查、12 导联心电图、生命体征、安全实验室评估 |
28周
|
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安全实验室测试
大体时间：28周
|
将根据以下评估评估安全性： 不良事件、身体检查、12 导联心电图、生命体征、安全实验室评估 |
28周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
疾病标志物
大体时间：27周
|
将根据以下评估评估疾病标志物的变化： 共济失调评估和评级量表 (SARA)；脊髓小脑性共济失调 (NESSCA) 的神经检查评分； BMI 的变化 - 筛查、脊髓小脑性共济失调功能测试；生活质量 |
27周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生化标记
大体时间：27周
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疾病生化标志物神经元特异性烯醇化酶 (NSE) 和蛋白 S 100 B (S100B) 的评估
|
27周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Carlos Gordon, Prof.、Meir Medical Center Kfar Saba Israel
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年7月1日
初级完成 (实际的)
2016年10月1日
研究完成 (实际的)
2016年11月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月21日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月23日
首次发布 (估计)
2014年5月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月21日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
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