Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Cabaletta intravenosa em pacientes com doença de Machado-Joseph
Um estudo de centro único, randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo, controlado por dose, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Cabaletta® intravenoso em pacientes com doença de Machado-Joseph
- Este é um estudo exploratório, randomizado, de grupos paralelos, escalonamento de dose e controlado por dose, sem um braço de placebo.
- Os pacientes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 1:1 (duplo-cego) para receber Cabaletta em 2 doses, uma vez por semana durante 22 semanas (total de 24 semanas de tratamento).
Visão geral do estudo
Status
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Kfar Saba, Israel
- Meir Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres, 18 - 75 anos
- Clinicamente diagnosticado como doença de Machado-Joseph/ataxia espinocerebelar 3 confirmado por teste genético
- Com doença em estágio 2 ou menos
- Doses estáveis de todos os medicamentos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo.
- Índice de Massa Corporal (IMC) ≤32 kg/m2.
- Capacidade de deambular com ou sem assistência
Critério de exclusão:
- Diabetes melito tipo 1 ou 2
- Outras doenças importantes
- Doença cardíaca não controlada, insuficiência cardíaca crônica (ICC).
- Outras doenças neurológicas.
- Ataxia derivada de qualquer outra causa que não a ataxia espinocerebelar geneticamente confirmada
- Presença de psicose, transtorno bipolar, depressão não tratada
- História de malignidade (exceto malignidade cutânea não invasiva).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Cabaleta 15gr
|
Cabaletta para infusão IV uma vez por semana
|
|
Experimental: Cabaleta 30gr
|
Cabaletta para infusão IV uma vez por semana
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos
Prazo: 28 semanas
|
A segurança será avaliada com base nas seguintes avaliações: Eventos adversos, exame físico, ECG de 12 derivações, sinais vitais, avaliações laboratoriais de segurança |
28 semanas
|
|
Exame físico
Prazo: 28 semanas
|
A segurança será avaliada com base nas seguintes avaliações: Eventos adversos, exame físico, ECG de 12 derivações, sinais vitais, avaliações laboratoriais de segurança |
28 semanas
|
|
Sinais vitais
Prazo: 28 semanas
|
A segurança será avaliada com base nas seguintes avaliações: Eventos adversos, exame físico, ECG de 12 derivações, sinais vitais, avaliações laboratoriais de segurança |
28 semanas
|
|
ECG de 12 derivações
Prazo: 28 semanas
|
A segurança será avaliada com base nas seguintes avaliações: Eventos adversos, exame físico, ECG de 12 derivações, sinais vitais, avaliações laboratoriais de segurança |
28 semanas
|
|
Testes laboratoriais de segurança
Prazo: 28 semanas
|
A segurança será avaliada com base nas seguintes avaliações: Eventos adversos, exame físico, ECG de 12 derivações, sinais vitais, avaliações laboratoriais de segurança |
28 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Marcadores de doença
Prazo: 27 semanas
|
Alterações nos marcadores de doenças serão avaliadas com base nas seguintes avaliações: Escala de Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA); Escore de Exame Neurológico para Ataxia Espinocerebelar (NESSCA); Alteração no IMC - triagem, Testes Funcionais da Ataxia Espinocerebelar; qualidade de vida |
27 semanas
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Marcador bioquímico
Prazo: 27 semanas
|
Avaliação do marcador bioquímico da doença neurônio específico enolase (NSE) e proteína S 100 B (S100B)
|
27 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Ataxias espinocerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Doença de Machado-Joseph
Outros números de identificação do estudo
- BB-MJD-201
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .