Studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av intravenøs Cabaletta hos pasienter med Machado-Joseph sykdom
En enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, dosekontrollert studie, for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av intravenøs Cabaletta® hos pasienter med Machado-Joseph sykdom
- Dette er en utforskende, randomisert, parallellgruppe, doseeskalering og dosekontrollert studie uten placeboarm.
- Kvalifiserte pasienter vil bli randomisert i forholdet 1:1 (dobbeltblind) for å få Cabaletta i 2 doser, en gang ukentlig i 22 uker (totalt 24 ukers behandling).
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Kfar Saba, Israel
- Meir Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner, 18 - 75 år
- Klinisk diagnostisert som Machado-Joseph sykdom/Spinocerebellar ataxia 3 bekreftet ved genetisk testing
- Med sykdomsstadium 2 eller mindre
- Stabile doser av alle medisiner i 30 dager før studiestart og under studiens varighet.
- Kroppsmasseindeks (BMI) ≤32 kg/m2.
- Evne til å bevege seg med eller uten assistanse
Ekskluderingskriterier:
- Diabetes mellitus type 1 eller 2
- Andre store sykdommer
- Ukontrollert hjertesykdom, kronisk hjertesvikt (CHF).
- Andre nevrologiske sykdommer.
- Ataksi avledet av en annen årsak enn genetisk bekreftet spinocerebellar ataksi
- Tilstedeværelse av psykose, bipolar lidelse, ubehandlet depresjon
- Anamnese med malignitet (unntatt ikke-invasiv hudmalignitet).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Cabaletta 15 gr
|
Cabaletta for IV infusjon én gang i uken
|
|
Eksperimentell: Cabaletta 30 gr
|
Cabaletta for IV infusjon én gang i uken
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 28 uker
|
Sikkerhet vil bli vurdert på grunnlag av følgende vurderinger: Bivirkninger, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG, vitale tegn, sikkerhetslaboratorieevalueringer |
28 uker
|
|
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: 28 uker
|
Sikkerhet vil bli vurdert på grunnlag av følgende vurderinger: Bivirkninger, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG, vitale tegn, sikkerhetslaboratorieevalueringer |
28 uker
|
|
Livstegn
Tidsramme: 28 uker
|
Sikkerhet vil bli vurdert på grunnlag av følgende vurderinger: Bivirkninger, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG, vitale tegn, sikkerhetslaboratorieevalueringer |
28 uker
|
|
12-avlednings EKG
Tidsramme: 28 uker
|
Sikkerhet vil bli vurdert på grunnlag av følgende vurderinger: Bivirkninger, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG, vitale tegn, sikkerhetslaboratorieevalueringer |
28 uker
|
|
Sikkerhetslaboratorietester
Tidsramme: 28 uker
|
Sikkerhet vil bli vurdert på grunnlag av følgende vurderinger: Bivirkninger, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG, vitale tegn, sikkerhetslaboratorieevalueringer |
28 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsmarkører
Tidsramme: 27 uker
|
Endringer i sykdomsmarkører vil bli vurdert basert på følgende vurderinger: Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA); Nevrologisk undersøkelsesscore for spinocerebellar ataksi (NESSCA); Endring i BMI - screening, spinocerebellar ataksi funksjonelle tester; livskvalitet |
27 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biokjemisk markør
Tidsramme: 27 uker
|
Vurdering av sykdomsbiokjemisk markør nevronspesifikk enolase (NSE) og protein S 100 B (S100B)
|
27 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Carlos Gordon, Prof., Meir Medical Center Kfar Saba Israel
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Cerebellare sykdommer
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellar ataksier
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Machado-Josephs sykdom
Andre studie-ID-numre
- BB-MJD-201
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .